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Designazione orfana - Europa

  • Sostanza: adeno-associated virus vector encoding human phenylalanine hydroxylase
  • Codice ATC : -
  • Numero EU: EU/3/19/2229
  • Data della designazione : 16/12/2019
  • Sponsor dell Designazione orfana: BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
  • Indagine Pubblica di Opinione

Designation

Treatment of phenylalanine hydroxylase deficiency.

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