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Cellule staminali ematopoietiche autologhe transdotte con un vettore lentivirale Lenti-D codificante il cDNA della ABCD1 umana
Skysona- DCI (Denominazione Comune Internazionale) : elivaldogene autotemcel
- Codice identificativo : -
- Descrizione o denominazione chimica : Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA (elivaldogene autotemcel)
- Tipo di prodotto : Prodotto per la terapia genica
- Tipo di produzione : Biotecnologia
- Designazione orfana : Europa
Designazione orfana revocata/scaduta - Europa
- Elenco delle malattie
- Adrenoleucodistrofia legata all'X
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