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Designazione orfana - Europa
- Sostanza: Vettore virale adeno-associato di serotipo 5 contenente il gene umano alanina-gliossilato aminotransferasi
- Codice ATC : -
- Numero EU: EU/3/12/974
- Data della designazione : 21/03/2012
- Sponsor dell Designazione orfana: UNIQURE BIOPHARMA B.V.
- Indagine Pubblica di Opinione
Designation
Treatment of primary hyperoxaluria type 1.
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