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Designazione orfana revocata/scaduta - Europa
- Sostanza: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA (elivaldogene autotemcel)
- Codice ATC : -
- Numero EU: EU/3/12/1003
- Data della designazione : 06/06/2012
- Sponsor dell Designazione orfana: BLUEBIRD BIO (NETHERLANDS) B.V.
- Indagine Pubblica di Opinione
Designation
Treatment of adrenoleukodystrophy.
Elenco delle malattie
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