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Orphanet fornisce un inventario dei farmaci, mirati a una malattia rara specifica o a un gruppo di malattie rare, per tutte le fasi del loro sviluppo. L'inventario comprende tutte le sostanze che hanno ricevuto una designazione orfana per una o più malattie considerate rare in Europa o negli Stati Uniti, indipendentemente dal fatto che il loro sviluppo sia continuato o meno fino all'ottenimento dell'autorizzazione all'immissione in commercio (AIC).
Il database di Orphanet comprende anche i medicinali privi di designazione orfana, purché abbiano ricevuto un'autorizzazione all'immissione in commercio con un'indicazione specifica per una malattia rara.
Nel database sono presenti anche alcuni farmaci che sono oggetto di uno studio clinico o di un progetto di ricerca incentrati su una malattia rara, ai quali tuttavia non è stato attribuito alcuno status normativo.
Ricerca per nome malattia: inserire il nome della malattia per accedere all'elenco dei medicinali associati alla malattia. Vi informiamo che i nomi delle sostanze sono mostrati in lingua inglese.
Ricerca per principio attivo/nome commerciale: inserire il farmaco tramite il nome commerciale o il nome del principio attivo, inclusi DCI (Denominazione Comune Internazionale), nomi chimici, nomi in codice del principio attivo o altri nomi comuni. Vi informiamo che i nomi delle sostanze sono mostrati in lingua inglese.
La designazione orfana è una procedura legale che consente la designazione di una sostanza medicinale con un potenziale terapeutico per una malattia rara, precedentemente alla sua prima somministrazione nell'uomo, oppure durante lo sviluppo clinico.
L'esatta indicazione terapeutica viene definita in seguito, contestualmente all'autorizzazione all'immissione in commercio. A livello europeo, questa procedura viene regolamentata dal Regolamento (CE) No 141/2000 concernente i medicinali orfani e, negli Stati Uniti, dall'Orphan Drug Act
È possibile accedere alle serie di dati di Orphanet in formato aggregato attraverso la piattaforma Orphadata, dopo la sottoscrizione di un Accordo per il trasferimento dei dati o di un Contratto di servizio.
Avviso
Le informazioni contenute in Orphanet vengono aggiornate regolarmente. Potrebbe tuttavia verificarsi un ritardo tra la concessione di nuove designazioni/autorizzazioni e la loro pubblicazione su Orphanet. Perciò, prima di prendere decisioni sulla base delle informazioni fornite, si invitano i professionisti a consultare sempre le pubblicazioni più recenti e i documenti ufficiali, come le Decisioni del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP), le sintesi delle caratteristiche del prodotto/informazioni per la prescrizione e le relazioni di valutazione delle tecnologie sanitarie. Il database di Orphanet ha lo scopo di rappresentare al meglio le malattie rare per le quali vengono sviluppati e/o commercializzati i farmaci, sulla base delle informazioni disponibili sui siti dell'EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) e della FDA (American Food and Drug Administration), ma non sostituisce i database pubblici dei medicinali delle autorità sanitarie.
Orphanet non può essere ritenuto responsabile per un uso improprio, incompleto o erroneo delle informazioni riportate nel database di Orphanet.
Orphanet riconosce il contributo dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nella creazione del database dei medicinali orfani in Europa. Il progetto è stato avviato dal Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'EMA. Diversi membri del COMP hanno contribuito individualmente allo sviluppo del database, che è stato accolto dal COMP come uno strumento importante per tutti i portatori di interesse. Il database è stato sviluppato interamente e autonomamente da Orphanet, grazie a finanziamenti pubblici e privati, e con dati pubblicamente disponibili; di conseguenza, né l'EMA né il COMP sono responsabili del contenuto e della gestione del database.
