Orphanet: Wyszukaj
x

Wyszukaj lek sierocy

* (*) pole obowiązkowe

Orphan designation - Europe

  • Substancja (substancje): autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA
  • ATC code : -
  • EU Number: EU/3/18/2073
  • Designation date : 26/10/2018
  • Sponsor of orphan designation : FONDAZIONE TELETHON
  • Summary of Opinion

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type I.

Dokumenty zawarte w niniejszej witrynie internetowej są przedstawione wyłącznie w celach informacyjnych. Materiał nie jest w żaden sposób przeznaczony do wymiany profesjonalnej opieki medycznej przez wykwalifikowanego specjalistę i nie powinien być używany jako podstawa do diagnozowania lub leczenia