Wyszukaj lek sierocy
Orphan designation - Europe
- Substancja (substancje): adeno-associated virus vector encoding human phenylalanine hydroxylase
- ATC code : -
- EU Number: EU/3/19/2229
- Designation date : 16/12/2019
- Sponsor of orphan designation : BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
- Summary of Opinion
Designation
Treatment of phenylalanine hydroxylase deficiency.
Lista chorób
Dokumenty zawarte w niniejszej witrynie internetowej są przedstawione wyłącznie w celach informacyjnych. Materiał nie jest w żaden sposób przeznaczony do wymiany profesjonalnej opieki medycznej przez wykwalifikowanego specjalistę i nie powinien być używany jako podstawa do diagnozowania lub leczenia