Orphanet: Wyszukaj
x

Wyszukaj lek sierocy

* (*) pole obowiązkowe

Orphan designation - Europe

  • Substancja (substancje): adeno-associated virus vector encoding human phenylalanine hydroxylase
  • ATC code : -
  • EU Number: EU/3/19/2229
  • Designation date : 16/12/2019
  • Sponsor of orphan designation : BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
  • Summary of Opinion

Designation

Treatment of phenylalanine hydroxylase deficiency.

Lista chorób

Dokumenty zawarte w niniejszej witrynie internetowej są przedstawione wyłącznie w celach informacyjnych. Materiał nie jest w żaden sposób przeznaczony do wymiany profesjonalnej opieki medycznej przez wykwalifikowanego specjalistę i nie powinien być używany jako podstawa do diagnozowania lub leczenia