Orphanet: Wyszukaj
x

Wyszukaj lek sierocy

* (*) pole obowiązkowe

Marketing authorisation withdrawn - Europe

  • Nazwa handlowa (Nazwy handlowe): Skysona
  • ATC code : N07
  • EU Number: EMEA/H/C/003690
  • MA date : 16/07/2021
  • MA holder: BLUEBIRD BIO (NETHERLANDS) B.V.
  • European Public Assessment Report

Therapeutic indication

Indicated for the treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA)-matched sibling haematopoietic stem cell (HSC) donor is not available

Dokumenty zawarte w niniejszej witrynie internetowej są przedstawione wyłącznie w celach informacyjnych. Materiał nie jest w żaden sposób przeznaczony do wymiany profesjonalnej opieki medycznej przez wykwalifikowanego specjalistę i nie powinien być używany jako podstawa do diagnozowania lub leczenia