Wyszukaj lek sierocy
Orphan designation withdrawn/expired - Europe
- Substancja (substancje): Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA (elivaldogene autotemcel)
- ATC code : -
- EU Number: EU/3/12/1003
- Designation date : 06/06/2012
- Sponsor of orphan designation : BLUEBIRD BIO (NETHERLANDS) B.V.
- Summary of Opinion
Designation
Treatment of adrenoleukodystrophy.
Lista chorób
Dokumenty zawarte w niniejszej witrynie internetowej są przedstawione wyłącznie w celach informacyjnych. Materiał nie jest w żaden sposób przeznaczony do wymiany profesjonalnej opieki medycznej przez wykwalifikowanego specjalistę i nie powinien być używany jako podstawa do diagnozowania lub leczenia