Orphanet: Wyszukaj
x

Wyszukaj lek sierocy

* (*) pole obowiązkowe

Orphan designation - Europe

  • Substancja (substancje): Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene
  • ATC code : -
  • EU Number: EU/3/12/1091
  • Designation date : 24/01/2013
  • Sponsor of orphan designation : BLUEBIRD BIO (NETHERLANDS) B.V.
  • Summary of Opinion

Designation

Treatment of beta-thalassaemia intermedia and major.

Dokumenty zawarte w niniejszej witrynie internetowej są przedstawione wyłącznie w celach informacyjnych. Materiał nie jest w żaden sposób przeznaczony do wymiany profesjonalnej opieki medycznej przez wykwalifikowanego specjalistę i nie powinien być używany jako podstawa do diagnozowania lub leczenia