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Medicamento órfão - Europa

  • Medicamento: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA
  • Código ATC: -
  • Número EU: EU/3/18/2073
  • Data da designação: 26/10/2018
  • Promotor da designação orfã: FONDAZIONE TELETHON
  • Sumário de opinião

Designation

Treatment of mucopolysaccharidosis type I.

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