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Medicamento órfão - Europa
- Medicamento: adeno-associated virus vector encoding human phenylalanine hydroxylase
- Código ATC: -
- Número EU: EU/3/19/2229
- Data da designação: 16/12/2019
- Promotor da designação orfã: BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
- Sumário de opinião
Designation
Treatment of phenylalanine hydroxylase deficiency.
Lista de doenças
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