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Células estaminais hematopoiéticas autólogas transfectadas com o vetor lentiviral Lenti-D codificação o cDNA ABCD1 humano
Skysona- INN (International Nonproprietary Name) : elivaldogene autotemcel
- Nome do código : -
- Nome químico ou descrição : Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA (elivaldogene autotemcel)
- Tipo de produto : Producto de terapia génica
- Tipo de produção : Biotecnologia
- Designação órfã : Europa
Designaçao órfa retirada - Europa
- Lista de doenças
- Adrenoleucodistrofia ligada ao X
- Informação detalhada
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