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Lentiviral vector containing the human liver and erythroid pyruvate kinase (PKLR) gene
- INN (International Nonproprietary Name) : -
- Nome do código : RP-L301
- Nome químico ou descrição : -
- Tipo de produto : Gene therapy product
- Tipo de produção : Biotechnology
- Designação órfã :
Medicamento órfão - Europa
- Lista de doenças
- Anemia hemolítica por deficiência de piruvato cinase dos eritrócitos
- Informação detalhada
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