Wirkstoff(e)

• Autologe hämatopoetische Stammzellen, die mit einem lentiviralen Vektor (Lenti-D) transduziert sind ; dieser kodiert fuer die humane cDNA des ABCD1 Gens
• Cholsäure
• Ein adeno-assoziierter viraler Vektor vom Serotyp 5, der das humane Alanin-Glyoxylat-Aminotransferase-Gen enthält
• Hydroxypioglitazone
• Oxalobacter formigenes Stamm HC-1
• Pioglitazon
• Synthetic double-stranded RNA oligonucleotide specific to hydroxyacid oxidase 1 gene
• Temsirolimus

Handelsname(n)

• KOLBAM
• Oxlumo
• Skysona