O léčivých přípravcích na vzácná onemocnění
Co je léčivý přípravek na vzácné onemocnění?
Účelem takzvaných „léčivých přípravků pro vzácná onemocnění“ je léčit nemoci tak vzácné, že se výrobci zdráhají vyvinout je za obvyklých tržních podmínek.
Proces od objevu nové molekuly po její uvedení na trh je dlouhý (v průměru 10 let), drahý (několik desítek milionů EUR) a velmi nejistý (mezi deseti testovanými molekulami může mít terapeutický účinek pouze jedna). Vývoj léku určeného k léčbě vzácného onemocnění neumožňuje návratnost kapitálu investovaného do jeho výzkumu.
Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (orphan drugs, orfany) lze definovat jako:
Léčivé přípravky, které farmaceutický průmysl nevyvíjí z ekonomických důvodů, ale které reagují na potřeby veřejného zdraví.
Ve skutečnosti lze indikaci léku považovat za vzácnou (indikace pro léčbu vzácného onemocnění), i když nemusel být vyvinut pro vzácnou indikaci a aktivní látka je také používána při léčbě častého onemocnění.
Mohou nastat tři případy:
Produkty určené k léčbě vzácných onemocnění:
Tyto produkty jsou vyvinuty pro léčbu pacientů trpících velmi vážnými onemocněními, u kterých dosud nebyla k dispozici žádná, nebo jen méně vhodná léčba. Tyto nemoci postihují pouze malou část populace (méně než jedna osoba na 2000 v Evropě), nejčastěji při narození nebo v dětství. Odhaduje se, že počet vzácných onemocnění, pro která v současné době není k dispozici žádná léčba, je na celém světě 4000 až 5000 po celém světě. V Evropě je těmito chorobami postiženo 25 až 30 milionů lidí.
Produkty stažené z trhu z ekonomických nebo terapeutických důvodů:
Například thalidomid se před mnoha lety široce používal jako hypnotikum a poté byl stažen z trhu, když bylo zjištěno jeho vysoké teratogenní riziko (vyvolávající malformace plodu). Tento lék však vykazoval velmi zajímavé analgetické vlastnosti u nemocí, jako je malomocenství nebo lupus erythematosus. Jsou to nemoci, u nichž nebyla k dispozici uspokojivá léčba.
Produkty, které nebyly vyvinuty:
- buď proto, že pocházejí z výzkumného procesu, který nelze patentovat ;
- nebo, protože jsou důležité pro trhy, které však nejsou považovány za ekonomicky zajímavé (podrobněji v textu Léčivé přípravky na vzácná onemocnění pro rozvíjející se země).
Pacienti postižení vzácnými onemocněními musí být informováni o vědeckém a terapeutickém pokroku. Mají stejná práva na péči jako kterýkoli jiný pacient. S cílem stimulovat výzkum a vývoj v oblasti léčivých přípravků pro vzácná onemocnění zavedly úřady pobídky pro zdravotnictví a biotechnologický průmysl. Začalo to již v roce 1983 ve Spojených státech přijetím zákona o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, poté v Japonsku a Austrálii v letech 1993 a 1997. Evropa následovala v roce 1999 zavedením společné politiky EU v oblasti orphan drugs.