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Procedures: Data collection and registration of medicinal products intended for rare diseases in Orphanet

Orphanet bietet ein Verzeichnis von Arzneimitteln in allen Entwicklungsstadien für eine bestimmte seltene Krankheit oder eine Gruppe von seltenen Krankheiten. Dieses Verzeichnis der Orphan Drugs umfasst alle Wirkstoffe, die in Europa oder den USA eine Orphan-Designation (Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden) erhalten haben, unabhängig davon, ob sie einer Weiterentwicklung unterliegen, die eine Marktzulassung (MA) ermöglichen könnte.

Die Orphanet-Datenbank enthält auch Arzneimittel ohne Orphan-Designation, solange diese eine Marktzulassung mit einer speziellen Indikation für eine Seltene Krankheit aufweisen.

Es sind einige Substanzen ohne Zulassungsstatus in der Datenbank enthalten, weil sie im Rahmen einer klinischen Studie oder einem Forschungsprojekt zu einer seltenen Krankheit getestet wurden.

Suche Krankheit: Geben Sie den gewünschten Krankheitsnamen ein, um die Liste der Arzneimittel für diese Krankheit aufzurufen. Wir möchten Sie darauf hinweisen, dass die Bezeichnungen der Wirkstoffe/Substanzen in englischer Sprache angegeben sind.

Suche Wirkstoff/Handelsname: Geben Sie den Handelsnamen oder die Wirkstoffbezeichnung ein, einschließlich INN (International Non-proprietary Name), chemische Namen, Code-Namen der Substanz oder gebräuchliche Namen. Wir möchten Sie darauf hinweisen, dass die Bezeichnungen der Wirkstoffe/Substanzen in englischer Sprache angegeben sind.

Die Orphan-Designation (Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden) wird in einem rechtsgültigen Verfahren erteilt. Es erlaubt die Kennzeichnung eines medizinischen Wirkstoffs, dem ein therapeutisches Potential für die Behandlung einer seltenen Krankheit zugesprochen wird, bevor dieser Wirkstoff erstmalig zur Behandlung von Menschen genutzt wird, oder während er sich in der klinischen Entwicklungsphase befindet.

Die genaue therapeutische Indikation wird dann zum Zeitpunkt der Marktzulassung festgelegt. Dieses Verfahren wurde in Europa durch die Regulation (EC) Nr. 141/2000 realisiert (Regulation on Orphan Medicinal Products (EC) No 141/2000) und in den Vereinigten Staaten durch den Orphan Drug Act.

Nach Unterzeichnung einer Datenübertragungsvereinbarung/eines Dienstleistungsvertrags können Sie über Orphadata auf die entsprechenden Orphanet-Datensätze in gebündelter Form zugreifen.

Wichtiger Hinweis

Die Informationen in Orphanet werden regelmäßig aktualisiert. Eine zeitliche Verzögerung zwischen der offiziellen Erteilung neuer Ausweisungen/Zulassungen und der entsprechenden Veröffentlichung in Orphanet ist jedoch möglich. Fachleute werden aus diesem Grunde angehalten, stets die neuesten Veröffentlichungen und amtlichen Dokumente (z.B. Beschlüsse des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP), Merkblätter von Produktmerkmalen und Verschreibungsinformationen, HTA-Berichte etc.) zu konsultieren, bevor sie Entscheidungen auf der Grundlage der bereitgestellten Informationen treffen.

Die Orphanet-Datenbank bietet auf der Grundlage der auf den Websites der EMA (European Medicines Agency) und der FDA (Food and Drug Administration) verfügbaren Informationen eine bestmögliche Darstellung jener seltenen Krankheiten, für die Medikamente entwickelt und/oder vermarktet werden; sie ersetzt jedoch nicht die öffentlichen Arzneimitteldatenbanken der jeweiligen Gesundheitsbehörden.

Haftungsansprüche gegen Orphanet, welche sich auf Schäden beziehen, die durch die Nutzung oder Nichtnutzung der dargebotenen Informationen bzw. durch die Nutzung fehlerhafter und unvollständiger Informationen verursacht wurden, sind grundsätzlich ausgeschlossen.

Orphanet bedankt sich bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihren Beitrag zum Aufbau der Datenbank über Arzneimittel für seltene Leiden in Europa. Dieses Projekt wurde vom Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) bei der EMA initiiert. Mehrere Mitglieder des COMP haben einen individuellen Beitrag zur Entwicklung der Datenbank geleistet, die vom COMP als ein wichtiges Instrument für alle Beteiligten begrüßt wurde. Die Datenbank wurde vollständig und autonom von Orphanet entwickelt, unter Verwendung öffentlicher und privater Mittel und öffentlich zugänglicher Daten; daher sind weder die EMA noch der COMP für den Inhalt und die Verwaltung der Datenbank verantwortlich.

Die Entwicklung der Orphanet-Datenbank für Orphan Drugs wurde durch die Kofinanzierung der nachfolgenden Institutionen und Unternehmen ermöglicht: