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Procedures: Data collection and registration of medicinal products intended for rare diseases in Orphanet

Orphanet ofrece un inventario de medicamentos para una enfermedad rara en particular o para un grupo de enfermedades raras en todas las etapas de su desarrollo. Esto incluye todas las sustancias que han obtenido la designación huérfana para enfermedades consideradas raras en Europa o en los Estados Unidos, independientemente de que después hayan obtenido o no la autorización de comercialización.

La base de datos de Orphanet también incluye medicamentos sin designación huérfana, siempre y cuando cuenten con una autorización de comercialización con indicación específica para una enfermedad rara.

Además se incluyen algunos medicamentos que están siendo probados en un ensayo clínico sobre una enfermedad rara, pero no tienen ninguna situación reglamentaria.

Búsqueda por enfermedad: Introduzca el nombre de la enfermedad de interés para acceder a la lista de productos médicos para dicha enfermedad. Los nombres de las sustancias se presentan en inglés.

Búsqueda por principio activo/nombre comercial: Busque el medicamento de su interés por su nombre comercial (marca) o el nombre de la sustancia incluyendo DCI (Denominaciones Comunes Internacionales), nombres químicos, códigos de la sustancia o nombres comunes. Los nombres de las sustancias se presentan en inglés.

La designación huérfana es un procedimiento legal que permite la designación de una sustancia medicinal con potencial terapéutico para una enfermedad rara antes de su primera administración en humanos o durante su desarrollo clínico.

La indicación terapéutica exacta se define en el momento de la autorización de comercialización. Este procedimiento ha sido establecido en Europa por el Reglamento sobre medicamentos huérfanos (EC) Nº 141/2000 y, en los Estados Unidos, por la Ley de medicamentos huérfanos «Orphan Drug Act ».

A través de Orphadata puede acceder a conjuntos de datos relacionados de Orphanet en formato agregado después de la firma de un Acuerdo de transferencia de datos/ Contrato de servicio.

Advertencia

La información contenida en Orphanet se actualiza regularmente. Puede ocurrir que haya un retraso entre la concesión de una nueva designación/aprobación y su publicación en Orphanet. Se recomienda a los profesionales que consulten siempre las publicaciones más recientes y los documentos oficiales, tales como las decisiones del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), los Resúmenes de características del producto/indicaciones terapéuticas y los informes de evaluación de tecnologías sanitarias disponibles, antes de tomar cualquier decisión basada en la información proporcionada. La base de datos de Orphanet pretende ofrecer la mejor representación posible de las enfermedades raras para las que se desarrollan y/o comercializan medicamentos, basándose en la información disponible en los sitios web de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) y de la FDA (Food and Drug Administration), pero no sustituye a las bases de datos públicas de medicamentos de las autoridades sanitarias.

Orphanet no se hace responsable del uso perjudicial, truncado o erróneo de cualquier información encontrada en la base de datos de Orphanet.

Orphanet agradece la contribución de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) a la creación de la base de datos sobre medicamentos huérfanos en Europa. Este proyecto fue iniciado por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA. Varios miembros del COMP han contribuido individualmente al desarrollo de la base de datos, que fue acogida por el COMP como una importante herramienta para todas las partes interesadas. La base de datos ha sido desarrollada íntegramente y de forma autónoma por Orphanet, utilizando financiación pública y privada y datos disponibles públicamente; como tal, ni la EMA ni el COMP son responsables del contenido y la gestión de la base de datos.

La base de datos de Orphanet para medicamentos huérfanos fue desarrollada con la cofinanciación de las siguientes instituciones y compañías: