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Portal de información de enfermedades raras y medicamentos huérfanos
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Recursos de enfermedades raras para personas refugiadas/desplazadasMedicamentos huérfanos en Estados Unidos
- Política pública sobre medicamentos huérfanos en USA
- Etiquetado y estatus legal de los medicamentos huérfanos
- Incentivos a los proveedores de medicamentos huérfanos en términos de I+D, propiedad intelectual y comercialización
Desde 1983, las autoridades sanitarias públicas se dieron cuenta de que era necesaria una legislación sobre medicamentos huérfanos, y se firmó la 'Acta sobre Medicamentos Huérfanos'.
Esta ley define un 'fármaco huérfano' en relación con la prevalencia (frecuencia) de la enfermedad, la cual es indicada según la población Americana.
En los Estados Unidos, el concepto de ' medicamento huérfano ' no cubre solamente productos farmacéuticos o biológicos. También cubre aparatos médicos y productos dietéticos. La OOPD (Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos) se creó dentro de la FDA (Administración de medicamentos y alimentos). Está a cargo de promover la disponibilidad de productos eficaces seguros para el tratamiento de las enfermedades raras. El status ' huérfano ' permite que el patrocinador de la droga se beneficie de los incentivos para el desarrollo de estos productos hasta la aprobación de la comercialización.
Estas medidas se aplican en todas las etapas del desarrollo del fármaco :
- investigación: créditos fiscales para la investigación clínica ;
- elaboración de un texto de solicitud necesario para la aprobación de comercialización: asistencia técina durante la elaboración del texto así como simplificación de procedimientos administrativos (reducción del periodo de espera y reducción de la cantidad de tasas de registro) ;
- comercialización: se garantiza la exclusividad de 7 años después de la aprobación para la comercialización.
Para más información, puede consultar la lista de medicamentos huérfanos de los Estados Unidos.
Política pública en medicamentos huérfanos en los Estados Unidos
El estatus legal de Medicamentos Huérfanos en USA está fechado el 4 de Enero de 1983 con la entrada en vigor de la ley llamada Acta de Medicamentos Huérfanos :
Los medicamentos huérfanos son usados en enfermedades o circunstancias que ocurren tan infrecuentemente en USA, que no es razonable esperar que el coste de desarrollo y hacer disponible en USA un medicamento para esa enfermedad o afección sea recuperado de las ventas de tales medicamentos.
Se pasaron posteriormente varias enmiendas, con el objetivo de definir el criterio de medicamento huérfano.
- Una enmienda de 1984 define los conceptos de baja incidencia
Una enfermedad rara por definición :- Afecta a menos de 200 000 individuos en los Estados Unidos ;
- Afecta a más de 200 000 individuos en USA sin ser posible cubrir por ventas el coste de desarrollo y distribución en el territorio nacional.
Límite de prevalencia para una enfermedad rara : 7,5 / 10 000
- Las enmiendas de 1985 y 1990
La definición de producto huérfano fue extendida a otros productos a parte de los medicamentos, y en particular a: servicios médicos, biológicos y dietas médicas (nutrición parenteral y nutrientes farmacéuticos principalmente). - La enmienda de 1988
El producto debe solicitar una Autorización de Comercialización antes de solicitar el estatus de medicamentos huérfanos. El producto no debe haber sido previamente aprobado siguiendo la Solicitud de Nuevo Medicamento o una Solicitud de Licencia de Producto para la enfermedad o afección para la que el solicitante pide el estatus de medicamento huérfano.
Estatus de medicamento huérfano : para una enfermedad - Enmienda de 1992
Si el medicamento es teóricamente similar a un medicamento huérfano autorizado para la misma enfermedad rara, el solicitante debe demostrar la superioridad clínica de ese medicamento, que será entonces considerado por el mismo procedimiento como un nuevo ingrediente activo. La eficacia del medicamento debe ser establecida en relación a la prevención, diagnóstico, o tratamiento de esa enfermedad. - Más de un patrocinador puede recibir la designación para el mismo medicamento para igual uso; los siete años de comercialización exclusiva se otorgan al primer patrocinador para archivar un NDA completo. No se evita que los competidores hagan disponible el medicamento para diferentes usos durante el periodo de 7 años de exclusividad. Seis millones y medio de pacientes son aptos para el tratamiento con medicamentos huérfanos en los Estados Unidos.
Etiquetado y estado legal de los medicamentos huérfanos
Los medicamentos huérfanos son cubiertos por un sistema legislativo individual específico que los dota de un estatus especial. La concesión de estatus huérfano se basa en un expediente de uso remitido a la Oficina de Productos huérfanos Desarrollo (OOPD), incluyendo :
- Datos administrativos standard (nombre y dirección del patrocinador y del fabricante, nombre internacional del medicamento, nombre comercial del medicamento).
- Una descripción de la enfermedad para la que se pide el uso del medicamento y las condiciones previstas de uso.
- La autorización dada por el patrocinador a la FDA para publicar información con respecto al producto y la indicación acreditada.
- El tamaño y otras características principales de la población susceptible de ser tratada en los Estados Unidos : debe ser aportada toda la información publicada o disponible de otro modo.
- Una descripción del medicamento y su cociente riesgo/ beneficio. Un resumen principal preclínico y datos clínicos con respecto al uso del producto en la indicación reclamada así como también la documentación básica.
- La estimación del coste del desarrollo y la distribución del medicamento así como también una evaluación de las ventas potenciales en los Estados Unidos, confirmando la ausencia de viabilidad comercial del medicamento en casos específicos. La FDA proporcionará una respuesta al patrocinador dentro de un máximo de 60 días de plazo después de recibir la solicitud. La FDA publica esta información en el Registro Federal. La designación huérfano y la solicitud de autorización de comercialización son dos etapas necesarias antes de que un medicamento huérfano se pueda comercializar. Cada decisión es tomada por una entidad especial en la FDA.
| Estatus del medicamento huérfano | FDA Oficina de desarrollo de productos Huérfanos. |
|---|---|
| Autorización de comercialización |
|
Incentivos a los proveedores de medicamentos huérfanos en términos de I+D, propiedad intelectual y comercialización.
La concesión del estatus de medicamento huérfano posibilita al patrocinador obtener las siguientes ventajas para el desarrollo del producto :
- Un 50% de desgravación fiscal en el coste de ensayos clínicos emprendidos en USA ;
- Un periodo de 7 años de exclusividad de comercialización siguiente a la aprobación de comercialización.
- Algunas recomendaciones escritas proporcionadas por la FDA con respecto a los estudios clínicos y preclínicos que deben llevarse a cabo para registrar el nuevo medicamento.
- a fast-track procedure for the FDA to evaluate registration files ;
- Se hace posible la disponibilidad de medicamentos huérfanos para pacientes antes de otorgarse una aprobación de comercialización. En algunos casos se puede obtener el uso compasivo, un Tratamiento de Investigación de la Droga Nueva (t-IND) bajo condiciones específicas :
- El medicamento debe estar indicado para el tratamiento de enfermedades graves o amenazantes para la vida ;
- No debe existir ningún medicamento ni tratamiento alternativo disponible ;
- El producto debe estar en proceso de ensayos clínicos y en una fase activa de la aprobación de comercialización.
Por esta última razón, los t-INDs son otorgados por un periodo de tiempo limitado.
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