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Il portale delle malattie rare e dei farmaci orfani
COVID-19 e Malattie Rare
Risorse sulle malattie rare per i rifugiati/sfollatiFarmaci orfani per i Paesi del terzo Mondo
Milioni di persone nei Paesi del Terzo Mondo non hanno accesso alle cure sanitarie, ai farmaci e ai vaccini disponibili nei Paesi industrializzati. Dieci milioni di bambini di età inferiore ai 5 anni muoiono ogni anno a causa di malattie infettive, per le quali esistono cure nei Paesi sviluppati. Tre milioni di bambini muoiono ogni anno perché non sono stati vaccinati. Centocinquanta milioni di donne vorrebbero distanziare o limitare le loro gravidanze, ma non hanno accesso a metodi contraccettivi. La diffusione dell’epidemia dell’AIDS non fa altro che aumentare il divario sanitario tra Paesi poveri e Paesi ricchi.
Le diarree acute, la tubercolosi e le infezioni respiratorie hanno devastato i Paesi in via di sviluppo, sebbene esistano farmaci atti a curare efficacemente queste affezioni. Il legame evidente tra queste malattie e la povertà che permette la loro diffusione, è soprattutto dovuto all’elevato costo delle cure per il paziente e per le industrie farmaceutiche.
La realtà è più complessa: l’accesso alle cure sanitarie non si limita solo al prezzo dei farmaci, ma riguarda anche le infrastrutture sanitarie, la formazione del team medico (infermieri, dottori, farmacisti) e il livello di educazione che permette alla popolazione di comprendere le regole di igiene o l’importanza della cura.
L’industria farmaceutica, cosciente del suo ruolo, promuove iniziative in questo senso: la messa a disposizione gratuita dei farmaci, i programmi di ricerca destinati in maniera specifica al Terzo Mondo. Oggi il periodo delle iniziative isolate si è concluso e sembra che le istituzioni governative, intergovernative e private abbiano preso coscienza della necessità di azioni concertate e della loro implicazione in tutti i progetti destinati a migliorare l’accesso alle cure sanitarie per i più poveri.
Fonti : 'L'industrie Pharmaceutique et le Tiers Monde', Jean-Jacques Bertrand, SNIP 1999
Vaccini orfani
Numerosi vaccini sono destinati alle infezioni rare o d’importanza limitata (zona geografica limitata, ma numero di casi molto elevato su una regione) e comportano, per la loro diffusione, spese che non possono essere coperte dalle vendite del prodotto. Tali farmaci rappresentano, per l’industria farmaceutica che si appresta a commercializzarli, un’avventura pericolosa che molti evitano di intraprendere. A causa dell’abbandono da parte dell’industria farmaceutica, questi farmaci vengono chiamati « vaccini orfani ».
La diffusione dei vaccini deve affrontare diversi ostacoli :
- il costo crescente dei progetti di ricerca e di sviluppo (in particolare per un vaccino),
- la situazione legislativa e regolamentare complessa per il farmaco,
- la continua opera di razionalizzazione e ottimizzazione del portfolio prodotti da parte delle industrie farmaceutiche.
I costi dei vaccini
Contrariamente a quanto si crede, il numero delle vendite dei vaccini non è direttamente legato all’estensione dell’epidemia (numero di soggetti che possono essere vaccinati), ma piuttosto al costo della dose del vaccino. Il prezzo del vaccino deve essere calcolato minimizzando i costi di ricerca e sviluppo, produzione, marketing e distribuzione al fine di aprire un mercato limitato.
E’ quasi impossibile realizzare delle 'economie di scala' durante la produzione. Modelli economici hanno mostrato un rapporto inversamente proporzionale tra il numero di dosi prodotte e il costo per dose del vaccino.
L’Organizzazione mondiale della Salute (OMS) ha adottato una strategia di livellamento dei costi del vaccino tra Paesi poveri e Paesi ricchi: i costi elevati e le vendite scarse nei Paesi industrializzati potrebbero compensare i costi bassi e i grandi volumi di vendite nei Paesi in via di sviluppo. Sfortunatamente, ciò non è applicabile nel caso in cui le vendite siano deboli nei Paesi in via di sviluppo.
Validità di un prodotto rispetto alla protezione del suo brevetto
La diffusione di nuovi farmaci è strettamente legata al rispetto dei diritti di proprietà intellettuale, rappresentati dal brevetto, che garantiscono, a chi investe, un ritorno dei fondi investiti per la ricerca su tale farmaco. La mancanza di una protezione sui brevetti e di un quadro regolamentare, sui diritti di proprietà intellettuale nei Paesi in via di sviluppo, impedisce la validità commerciale a lungo termine di certi vaccini.
Nei Paesi del terzo Mondo
Lo sviluppo di nuovi vaccini in queste nazioni risulta difficile, poiché si preferisce utilizzare prima, in maniera ottimale, i vaccini già esistenti, considerati prioritari.
Nel quadro del lavoro dell’Organizzazione mondiale della Salute il Progetto per la Vaccinazione dei Bambini (CVI : Children's Vaccine Initiative), ha definito prioritario lo sviluppo di vaccini commercialmente solvibili. Questa misura “economicamente orientata” riflette la difficoltà di sviluppare farmaci contro le malattie tropicali, anche quelle più frequenti come la malaria.
Altri fattori, non economici, possono motivare la scelta da parte di un’industria di sviluppare e commercializzare un vaccino orfano :
- la volontà di promuovere una certa immagine etica dell’industria, rispondendo ad un bisogno medico o sociale,
- la capacità di sviluppare, produrre e commercializzare un farmaco,
- una strategia d’impresa allargata (estensione di una gamma di prodotti).
Strategia di sviluppo di un vaccino orfano
L’industria farmaceutica deve :
- avere una forte capacità di ricerca e sviluppo,
- controllare la tecnologia dei brevetti,
- identificare i Paesi più poveri e quelli che hanno meno bisogno del vaccino, al fine di creare sistemi di finanziamento per un basso costo del vaccino.
Non può essere accettato nessun bilanciamento sulla qualità del vaccino orfano. Per l’industria farmaceutica, i costi generati dallo sviluppo, i controlli di qualità e buone pratiche di produzione industriale, sono gli stessi sia per un vaccino tradizionale che per uno orfano.
Per tutte queste ragioni, lo sviluppo di un qualsiasi vaccino orfano deve avere un importante appoggio politico per provare i benefici della vaccinazione a tre livelli :
- chi prende decisioni,
- chi impartisce cure,
- chi riceve cure (i pazienti).
Come migliorare la disponibilità dei vaccini ?
'Non è il vaccino a salvare una vita, ma la vaccinazione'. Anche quando i vaccini esistono, questi devono essere messi a disposizione della popolazione interessata. Alcune proposizioni strategiche per lo sviluppo e la commercializzazione dei vaccini orfani sono riassunte nella tabella seguente.
| 1 - Dare informazioni e priorità, rispondere alle richieste dei pazienti |
|---|
| Aumentare le conoscenze sulla malattia: formare gruppi speciali di interesse (pazienti, familiari, professionisti), gruppi di esperti e forum nazionali. |
| Acquisire dati epidemiologici sulle malattie infettive selezionate per orientare le decisioni: avere accesso ai dati dei registri con definizioni di casi paragonabili in tutti i Paesi e ottenere informazioni da unità specializzate ed esperti, letteratura scientifica, associazioni di pazienti e associazioni di aziende farmaceutiche. |
| Stabilire l'adeguatezza della prevenzione del vaccino verso altre opzioni: confronto realistico del vaccino con modelli e costi alternativi, come trattamento o vettore di controllo. |
| Assicurare supporto politico alle iniziative sui vaccini orfani e organizzare partnerships tra il settore pubblico, privato e i settori non governativi. |
| 2 - Facilitare la ricerca e lo sviluppo dei vaccini e l'approvazione nazionale/regionale |
| Promuovere tecnologie innovative di ricerca e sviluppo che possono essere applicate a vaccino a largo spettro o, in alternativa, promuovere tecnologie di vaccini tradizionali a basso costo. |
| Incoraggiare i rapporti con il settore pubblico/privato: gruppi di ricerca accademici/industriali. |
| Stabilire standards internazionali di qualità, sicurezza ed efficacia e definire la quantità minima di dati richiesti per il brevetto. |
| Dare specifiche segnalazioni su programmi appropriati, sul target di età. |
| Promuovere incentivi nazionali e regionali, sull'esempio di quelli americani e europei, a favore della politica sui farmaci orfani (America Latina, Asia). |
| Diffondere e armonizzare i piani d'azione sui farmaci orfani come parte del processo ICH. |
| 3 - Assicurare una visibilità sul mercato, la produzione e distribuzione dei vaccini |
| Ridurre i rischi di investimento per le aziende produttrici fornendo stime realistiche della domanda. |
| Sviluppo di fondi per i vaccini orfani nei Paesi in via di sviluppo tramite vari enti istituzionali, come CVI, OMS, UNICEF, PAHO, WB, USAID, NIH, CDC, PATH, altri istituti donatori, organizzazioni e fondazioni non governative (ad esempio Gates Foundation) sulla base di un principio di assistenza mirata ai Paesi più bisognosi fondato sul prodotto totale lordo nazionale. |
| Consolidare le collaborazioni politiche e sanitarie tra i programmi orfani (Comunità Europea, Stati Uniti) e altri Paesi, per creare un servizio sopranazionale dedicato ai vaccini orfani (World Office of Orphan Vaccine Development o CVI) che sia in grado di armonizzare e coordinare i finanziamenti (dalla ricerca all'industria) provenienti da varie fonti. |
| Identificare ed ampliare il gruppo degli acquirenti interessati sulla base dei criteri di copertura previsti. |
| Promuovere e supportare la protezione della proprietà intellettuale. |
| Fare luce sui programmi di compensazione che possono assumere responsabilità giuridica. |
Valutare la fattibilità (alta/bassa) di una serie di prezzi a due livelli :
|
| Stabilire strategie di produzione, come la realizzazione di campagne per sollecitare gli investimenti sui vaccini orfani per vendite di grande volume. |
| Consolidare la rete di distribuzione dei EPI vaccini per la popolazione interessata. |
I freni allo sviluppo dei vaccini orfani riflettono l'importanza delle questioni politiche come il costo, la qualità e l'accesso alle cure e il ruolo del governo nella regolazione del mercato. L'implementazione di una politica unificata sui farmaci orfani nel mondo sarà possibile soltanto se verrà promossa un'organizzazione intragovernativa forte incaricata di :
- stabilire un elenco dei vaccini orfani prioritari;
- seguire le tappe dello sviluppo di un vaccino e disporre di fondi che possono essere mobilizzati rapidamente;
- avviare una discussione sui limiti attuali della disponibilità dei vaccini orfani.
Fonti : CDC Emerging Infectious Diseases Development of orphan vaccines : an industry perspective'; November 1999
Le leggi di mercato e l'emergenza sanitaria
Il processo intentato da 39 industrie farmaceutiche contro il governo Sud Africano ha messo in evidenza l'urgenza sanitaria di alcuni Paesi. I Governi che non sono in grado di pagare il prezzo pieno di un farmaco hanno violato i diritti di proprietà intellettuale aprendo il mercato nazionale a molecole generiche protette da un brevetto.
Gli accordi sugli aspetti dei diritti di proprietà intellettuale (ADPIC) furono firmati nel 1994, nello stesso periodo degli accordi che istituivano l'Organizzazione Mondiale del Commercio.
Nel 1997, il Sud Africa ha votato una legge che autorizza sul suo territorio e in alcune circostanze delle importazioni parallele e la sostituzione dei farmaci, legge giudicata contraria agli ADPIC e non costituzionale dall'industria farmaceutica.
Alcuni Paesi, come l'India, dove gli ADPIC non sono ancora applicati, sono grandi produttori di farmaci generici a basso costo. Numerose associazioni tra cui Médecins sans Frontières (Medici senza frontiere) lottano contro il governo sud africano per la promozione dei farmaci generici.
Ritenute responsabili dell'elevato costo dei trattamenti, le compagnie farmaceutiche si difendono dall'accusa di bloccare l'accesso ai farmaci. Tenuto conto dell'urgenza della situazione in Sud Africa (circa 5 milioni di sieropositivi alla fine del 2000), l'industria farmaceutica è sotto accusa, anche se il suo ruolo non è assolutamente quello di sostituire i sistemi di sicurezza sociale o i poteri pubblici. Ciò che le interessa è garantire il rispetto delle leggi sulla proprietà intellettuale, unico modo per sostenere la ricerca e lo sviluppo di nuove molecole. Si dichiara disposta a facilitare l'accesso dei Paesi poveri agli antiretrovirali, ma è legittimo che le industrie si preoccupino del futuro dei loro brevetti nel resto del mondo e anche della capacità dei Paesi interessati di ridurre il traffico verso i Paesi industrializzati.
Malgrado tutto, il governo Sud Africano non può essere messo completamente fuori causa nella situazione attuale del Paese. Ha infatti rifiutato le offerte del Fondo di Solidarietà Terapeutica Internazionale per la prevenzione della trasmissione verticale dell'HIV (madre-bambino), come anche le offerte delle industrie di abbassare i prezzi o distribuire farmaci gratutiti. L'AIDS non è dichiarato un'urgenza nazionale da parte del governo Sud Africano e questo impedisce al Paese di beneficiare totalmente legalmente di licenze obbligatorie.
Le licenze obbligatorie autorizzano le compagnie, in alcune circostanze, a produrre un farmaco ancora sotto brevetto in cambio del pagamento delle royalties alla società che detiene il brevetto.
E' stato organizzato un Meeting sulla Politica dei Prezzi Differenziata dalla Organizzazione Mondiale della Salute (OMS) e l'Organizzazione Mondiale del Commercio WTO) a Hosbjor vicino Olso (Norvegia) dall'8 all'11 Aprile 2001. Il tema di questo workshop era La politica differenziata dei prezzi e il finanziamento dei farmaci essenziali
. Si sono riuniti circa cinquanta esperti in rappresentanza di tutte le parti coinvolte nell'accesso ai farmaci essenziali nei Paesi in via di sviluppo: industrie farmaceutiche, compagnie di farmaci generici, rappresentanti dell'NGO, governi e organizzazioni intergovernative.
Questi esperti sono arrivati alla conclusione che rendere i farmaci accessibili a tutti i Paesi poveri era possibile e realistico solo a tre condizioni :
- Politica differenziata dei prezzi
Stabilire dei prezzi differenziati tra i Paesi industrializzati e i Paesi in via di sviluppo è un principio che tutti hanno accettato a condizione che :
- il costo dei farmaci nei Paesi ricchi non venga aumentato,
- il costo dei farmaci nei Paesi poveri non diventi il prezzo di riferimento per stabilire i prezzi nei Paesi ricchi,
- siano implementati degli strumenti per impedire il traffico di questi farmaci verso i Paesi ricchi.
- Farmaci generici
I farmaci generici costituiranno un mezzo ulteriore per ridurre il prezzo dei farmaci attraverso la competizione.
Le garanzie degli ADPIC sono le seguenti: la protezione dei diritti di proprietà intellettuale è, secondo la maggioranza, un motore per la ricerca e lo sviluppo di nuove molecole, ma non esclusivamente. I Paesi devono essere in condizione di utilizzare le garanzie inscluse negli accordi sugli ADPIC. - Il finanziamento
Nonostante l'abbassamento dei costi delle cure, per alcuni Paesi è ancora impossibile acquistare delle cure contro l'AIDS e le malattie opportunistiche. Finanziamenti esterni saranno dunque necessari e dovranno interessare l'intero sistema sanitario, esteso alla prevenzione, educazione e presa in carico delle malattie.
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