Sobre medicamentos órfãos
O que é um medicamento órfão?
Os medicamentos designados “órfãos” são aqueles que são dirigidos para o tratamento de doenças que são tão raras que os promotores estão relutantes em desenvolve-los sob condições normais de comercialização, já que o pequeno mercado não irá permitir aos promotores a recuperação do capital investido na investigação e desenvolvimento do produto.
Os doentes com doenças raras não podem ficar à margem do progresso feito pela ciência e pelas farmacêuticas, tendo os mesmos direitos ao tratamento como qualquer outro doente. De forma a estimular a investigação e o desenvolvimento no setor dos medicamentos órfãos, as autoridades públicas implementaram incentivos para as indústrias de saúde e biotecnologia. Isto começou tão cedo como em 1983 nos Estados Unidos com a adoção do Ato do Medicamento Órfão, seguido pelo Japão e Austrália em 1993 em 1997; em 1999, a Europa implementou a política comum sobre os medicamentos órfãos nos seus Estados Membros.
A regulamentação europeia do medicamento órfão
Em 16 de Dezembro de 1999, o Parlamento Europeu e o Conselho Europeu adotaram o Regulamento (EC) N° 141/2000 relativo aos medicamentos órfãos.
Adicionalmente, a Comissão Europeia adotou o Regulamento (EC) N° 847/2000 a 27 de Abril de 2000, estabelecendo as modalidades para a aplicação dos critérios para a designação órfã definindo os conceitos de “medicamento similar” e de “superioridade clínica”.
Os medicamentos designados como órfãos são inseridos no Registo Comunitário de Medicamentos Órfãos.
Disponibilidade de medicamentos órfãos na Europa
A atribuição da autorização de comercialização para um medicamento (lista de medicamentos órfãos comercializados na Europa) não significa que o medicamento esteja disponível em todos os países da União Europeia. O detentor da autorização de comercialização deve decidir de antemão sobre o seu estado de comercialização dentro de cada país e o medicamento deve então seguir todos os procedimentos necessários em cada país de forma a estabelecer as condições de re-embolso e geralmente, também o seu preço.
Apesar dos esforços conjuntos, a heterogeneidade de abordagens entre países torna o acesso dos doentes aos medicamentos órfãos mais complexo.
Políticas em favor dos medicamentos órfãos na Europa
A descrição da política europeia no campo das doenças raras e medicamentos órfãos pode ser encontrada no site da Comissão Europeia:
http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm
No site da Comissão de Especialistas Europeus em Doenças Raras pode ser encontrada uma descrição de iniciativas nacionais dos países europeus e incentivos dados pela Comissão Europeia e pela União Europeia, bem como de países vizinhos.
www.eucerd.euLista de medicamentos órfãos
A Orphanet disponibiliza uma lista de medicamentos órfãos disponíveis na Europa que é atualizada mensalmente.
A Orphanet também disponibiliza o acesso à informação sobre medicamentos órfãos em desenvolvimento (designação órfã e ensaios clínicos) ou que já estejam no mercado, por categoria de doença, tipo de produto, nome da substância, nome do promotor e país.