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La prévalence est inconnue. L'incidence annuelle est d'environ 1/100.000 et l'âge moyen du début de 50 à 60 ans. Un début pédiatrique (avant 10 ans) est rare.

La PAM touche les petits vaisseaux (rarement les artères de moyen calibre) de n'importe quel organe, d'où les symptômes très variés et non spécifiques. Les manifestations cliniques au début évoquent un syndrome inflammatoire systémique: fièvre, arthralgies, myalgies, asthénie et/ou anorexie. Au cours de l'évolution, 90% des patients ont une atteinte rénale avec une glomérulonéphrite pauci-immune nécrosante à croissants, à risque de progression rapide en l'absence de traitement précoce. L'atteinte pulmonaire (hémorragie alvéolaire, épanchement pleural) est fréquente et se manifeste par des symptômes tels que dyspnée, toux ou hémoptysie. Le tableau le plus sévère associe les atteintes pulmonaire et rénale (syndrome pneumo-rénal). L'atteinte gastro-intestinale peut se manifester par des douleurs abdominales, nausées, ou vomissements et menacer le pronostic vital en cas de péritonite, ischémie ou perforation. Des manifestations neurologiques (mononévrite multiple principalement), dermatologiques (angéite leucocytoclasique; voir ce terme), rhumatologiques (arthralgies, myalgies) et oculaires (épisclérite, vascularite rétinienne, uvéite) sont aussi observées. L'atteinte cardiovasculaire est rare (péricardite, insuffisance cardiaque).

La PAM est une maladie auto-immune associée aux auto-anticorps anti-cytoplasme des polynucléaires neutrophiles (ANCA) avec peu ou pas de dépôts de complexes immuns. Il a été montré que les ANCA peuvent activer les neutrophiles et monocytes et favoriser leur attaque des parois vasculaires. Des agents pathogènes peuvent déclencher la PAM.

Le diagnostic peut être difficile et il repose essentiellement sur l'exclusion des autres maladies. Les ANCA sont des marqueurs sérologiques utiles. La moitié des patients ont des ANCA anti-myéloperoxidase (MPO), 40% ont des ANCA anti-protéinase 3 (PR3) et 10% sont ANCA négatifs. Les examens de laboratoire peuvent montrer une augmentation de la protéine C-réactive, hyperleucocytose et anémie, et dans les urines une protéinurie, hématurie et leucocyturie. Les biopsies rénales, pulmonaires et cutanées peuvent étayer le diagnostic. Les signes histopathologiques de la PAM sont une nécrose vasculaire segmentaire avec infiltrats de neutrophiles et monocytes, et souvent leucocytoclasie et dépôts fibrinoïdes.

Les diagnostics différentiels sont la granulomatose de Wegener et le syndrome de Churg-Strauss (distincts de la PAM par la présence d'inflammation granulomateuse nécrosante sans ou avec asthme, respectivement) le purpura d'Henoch-Schönlein et les vascularites cryoglobulinémiques (distincts de la PAM par la présence de dépôts immuns à IgA et à cryoglobuline, respectivement) (voir ces termes).

Le traitement comprend trois phases : induction puis entretien de la rémission et traitement de la rechute. Le traitement d'attaque repose en première intention sur l'association, orale ou intraveineuse, de corticoïdes à haute dose et d'immunosuppresseurs (cyclophosphamide, ou rituximab par exemple). En cas de néphropathie ou d'hémorragie alvéolaire sévère, les échanges plasmatiques sont bénéfiques. Le traitement d'entretien repose sur le maintien du cyclophosphamide ou du rituximab ou la substitution par azathioprine. Les rechutes sont traitées par augmentation ou réintroduction des immunosuppresseurs. L'insuffisance rénale est traitée par dialyse et/ou transplantation.

Le diagnostic et le traitement précoce améliorent le pronostic. Le traitement optimal réduit les rechutes (20 à 30% des cas ont une rechute dans les 2 ans de rémission). La survie à 5 ans est de 75 à 85%.