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Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human SMN gene

   ZOLGENSMA   
  • INN (International Nonproprietary Name) : onasemnogene abeparvovec
  • Código : AVXS-101;scAAV9.CB.SMN
  • Nombre químico o descripción : Non-replicating recombinant self-complementary (sc) adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) vector containing the cDNA of the survival of motor neuron 2 (SMN2) gene under the control of the hybrid cytomegalovirus (CMV) en hancer/chicken beta-actin promoter (CBA)
  • Tipo de producto : Producto para terapia génica
  • Tipo de producción : Biotecnología
  • Designación como medicamento huérfano : Europa
    • Designación huérfana  - Europa

    • Listado de enfermedades
      • Atrofia muscular espinal proximal
    • Información detallada

Información adicional

Investigación sobre este producto médico

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