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Environ 3 000 enfants aux Etats-Unis et 5 000 en Europe sont diagnostiqués chaque année avec une LAL.

Le pic d'incidence survient entre 2 et 5 ans. Les formes cliniques vont de formes asymptomatiques à des formes aiguës avec hémorragies mettant en jeu le pronostic vital, infections ou épisodes de détresse respiratoire. Bien que les LAL affectent essentiellement la moelle osseuse et le sang périphérique, tous les organes ou tissus peuvent être infiltrés par les cellules anormales. Les signes les plus fréquents sont : lymphadénopathies, hépato-splénomégalie, fièvre, signes hémorragiques ou douleurs osseuses.

La plupart des cas comportent des anomalies chromosomiques et génétiques, se produisant spontanément dans d'importants gènes de régulation d'une population de cellules lymphoïdes. La translocation la plus commune, t(12 ;21), semble de pronostic favorable.

Les LAL sont biologiquement hétérogènes. Ainsi, les lymphoblastes leucémiques doivent être caractérisés par des critères morphologiques, immunologiques, cytogénétiques, biochimiques et de génétique moléculaire pour établir le diagnostic en excluant les autres causes d'insuffisance médullaire et pour classifier les sous-types de LAL. Les signes biologiques associent de façon variable une hyperleucocytose liée à la circulation des lymphoblastes, une anémie et une thrombopénie. Le diagnostic porté sur le myélogramme montre une infiltration par des cellules leucémiques.

Les protocoles internationaux de chimiothérapie comportent 4 phases : induction de la rémission complète, prévention de l'atteinte neuro-méningée, consolidation de la rémission, traitement d'entretien. Il n'existe pas de consensus pour la prise en charge des rechutes, mais les cycles de chimiothérapie à haute dose et la transplantation de cellules souches sont de plus en plus utilisés. En 2006, la clofarabine a obtenu une AMM européenne comme médicament orphelin comme traitement de 2ème intention des enfants atteints d'ALL. Un nouvel inhibiteur de tyrosine-kinase, le dasatinib, s'est montré un traitement sûr et efficace pour les adultes atteints d'ALL avec chromosome de Philadelphie, résistants ou intolérants à l'imatinib ; des essais cliniques sont en cours chez les enfants. Le recours à une équipe pluridisciplinaire experte en oncologie pédiatrique est nécessaire pour stratifier les patients en fonction de leur niveau de risque et adapter le traitement.

La survie de l'enfant de moins de 15 ans s'est considérablement améliorée : de moins de 10% au début des années 60 à environ 75% à la fin des années 90. Malheureusement, le pronostic demeure sombre dans les pays pauvres, où près de 80% des enfants vivent.