Orphanet: Adeno associated viral vector serotype 9 containing the human SMN gene
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Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human SMN gene

   ZOLGENSMA   
  • DCI (Dénomination Commune Internationale) : onasemnogene abeparvovec
  • Nom de code : AVXS-101;scAAV9.CB.SMN
  • Nom chimique ou description : Non-replicating recombinant self-complementary (sc) adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) vector containing the cDNA of the survival of motor neuron 2 (SMN2) gene under the control of the hybrid cytomegalovirus (CMV) en hancer/chicken beta-actin promoter (CBA)
  • Type de produit : Produit de thérapie génique
  • Type de production : Biotechnologie
  • Désignation orpheline : Europe

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