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368 Ergebnis(se)

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Rekrutierende Studie = Rekrutierende Studie; Fortlaufende Studie = Fortlaufende Studie; Förderung durch ein IRDiRC-Mitglied =

Nationale klinische Studie(n)

KANADA

Québec
MONTRÉAL

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieLongitudinal Natural History Study of Patients With Peroxisome Biogenesis Disorders (PBD)
Montreal Children's Hospital Research Institute - McGill University
Montreal Children's Hospital Research Institute

VEREINIGTES KONIGREICH

Tyne & Wear
NEWCASTLE-UPON-TYNE

BELGIEN

VLAAMS BRABANT
LEUVEN

Fortlaufende StudieImmunization against oxLDL in patients with lysosomal lipid diseases and associated metabolic disorders - BE
University Hospitals Leuven - Gasthuisberg
Centrum metabole ziekten - UZ Leuven

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

Fortlaufende StudieSELICA II: Multizentrische Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Leberzellsuspensionen bei Neugeborenen mit angeborenen Harnstoffzyklusdefekten
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin - Angelika-Lautenschläger-Klinik
Klinik für Kinderheilkunde I - Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin

DEUTSCHLAND

Berlin
BERLIN

DEUTSCHLAND

Hamburg
HAMBURG

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedCOMPASS: Phase 2-Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von Ataluren bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ 1
UKE - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

DEUTSCHLAND

Rheinland-Pfalz
MAINZ

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Fortlaufende StudieIMPROVES: A Phase IIa Study to Investigate Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Odiparcil in Patients 16 Years and Above With Mucopolysaccharidosis (MPS) Type VI - FR
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
CLERMONT-FERRAND

IRLAND

County Dublin
DUBLIN

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieMPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - IE
Children's University Hospital
National Centre for Inherited Metabolic Disorders

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Fortlaufende StudieMedical treatment of cystinuria
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE GIANICOLO
Dipartimento di Nefrologia e Urologia

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Fortlaufende StudieA Long-Term, Open-Label, Safety and Superior Effectiveness Study of Cysteamine Bitartrate Delayed-release Capsules (RP103) in Patients With Cystinosis (phase III) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Laboratorio di Nefrologia - Divisione di Nefrologia e Dialisi

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedA Phase I/II Clinical Trial of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for the Treatment of Metachromatic Leukodystrophy
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Unità di Ricerca Clinica

NIEDERLANDE

Gelderland
NIJMEGEN

POLEN

Warszawa
WARSAW

TSCHECHISCHE REPUBLIK

Capital City Prague
PRAHA

Fortlaufende StudieFIELD : A Study of Two Fabrazyme (agalsidase beta) Dosing Regimens in Treatment-naïve, Male Pediatric Patients Without Severe Symptoms (Phase IIIb) - CZ
Vseobecna fakultni nemocnice a 1. lekarska fakulta UK
General Teaching Hospital and 1st Faculty of Medicine

VEREINIGTE STAATEN

Colorado
AURORA

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater London
LONDON

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater London
LONDON

Fortlaufende StudieTEETPIM:Trial of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase In Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy-GB
St George's University of London
Molecular and Clinical Sciences Reseach Institute

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater London
LONDON

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
MANCHESTER

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
MANCHESTER

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieMPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - UK
St Mary's Hospital
Manchester Cente for Genomic Medicine

VEREINIGTES KONIGREICH

South Glamorgan
CARDIFF

VEREINIGTES KONIGREICH

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

BELGIEN

ANTWERPEN
ANTWERPEN-EDEGEM

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedEmbolden: A Global, Multicenter, Open-label, Matched Historical Control Study of Intrathecal SHP611 in Subjects With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy - BE
University Hospital of Antwerp - UZA
Department of pediatric metabolic diseases (Metabole stoornissen kinderen/Metabolic Disorders in Children)

BELGIEN

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

Fortlaufende StudieEine Phase-2, multizentrische, offene Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von WTX101 für 24 Wochen bei Patienten ab 18 Jahren mit neu diagnostizierter Wilson-Krankheit
Zentrum für Innere Medizin (Krehl-Klinik)
Abteilung Innere Medizin IV - Gastroenterologie, Infektionskrankheiten, Vergiftungen

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

DEUTSCHLAND

Bayern
MÜNCHEN

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieCHELATE STUDY: Trientin-Tetrahydrochlorid (TETA 4HCL) zur Behandlung der Wilson-Krankheit (Phase 3)
Ludwig-Maximilians-Universität München
Klinikum der Universität München

DEUTSCHLAND

Hamburg
HAMBURG

DEUTSCHLAND

Hamburg
HAMBURG

DEUTSCHLAND

Hessen
GIEßEN

Fortlaufende StudieOpen-label study to evaluate efficacy and safety of Cystadane for the treatment of aspartylglucosaminuria -FI
Justus-Liebig-Universität Gießen
Institut für Biochemie - AG Prof. Dr. A. Bindereif

FRANKREICH

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

FRANKREICH

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieNOVASED: Efficiency Clinical Study of NOVATEX MEDICAL Compression Garments in Patients With Ehlers-Danlos Syndrome.
CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
Service de médecine interne et immunologie clinique

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

ITALIEN

CAMPANIA
NAPOLI

Fortlaufende StudieEfficacy and safety of treatment with miglustat in patients with Niemann-Pick disease type c
Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
Laboratorio Dipartimento di Pediatria

KANADA

Québec
MONTRÉAL

NIEDERLANDE

Limburg
MAASTRICHT

Fortlaufende StudieDoes Arginine Enhance Galactose Oxidative Capacity in Classic Galactosemia: A Pilot Study
AZM - Academisch Ziekenhuis Maastricht
Afdeling Kindergeneeskunde

NIEDERLANDE

Noord-Holland
AMSTERDAM

OSTERREICH

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

SPANIEN

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Rekrutierende StudieFortlaufende StudiePhase I/II Gene Therapy Clinical Trial of scAAV9.U1A.SGSH for Mucopolysaccharidosis IIIA - ES
Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
Departamento de Pediatría

SPANIEN

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

TSCHECHISCHE REPUBLIK

Capital City Prague
ADDRESS: NOT PROVIDED - CZ

VEREINIGTE STAATEN

Texas
DALLAS

Fortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedPhase 2 Study of Orlistat and SLx-4090 for the treatment of Type 1 Hyperlipoproteinemia - US
University of Texas Southwestern Medical Center
Department of Internal Medicine

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater London
LONDON

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
SALFORD

VEREINIGTES KONIGREICH

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
LYON

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieProspective open label trial to evaluate the maintenance of the efficacy and the long term safety of EPI-743 in children with Leigh Disease (Phase II) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

OSTERREICH

SALZBURG
SALZBURG

Fortlaufende StudieMitoFibrate CT1: Clinical study for the assessment of safety and efficacy of Bezafibrate as a drug therapy for patients with mitochondrial myopathies (phase II) - AT
Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieAOA1 : Evolution of Albumin on AOA1 Patients Supplemented With Coenzyme Q10 (Phase III)
Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (ICM) - Hôpital Pitié-Salpêtrière
Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière - INSERM U1127

Multinationale klinische Studie(n)

ITALIEN

CAMPANIA
NAPOLI

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedMeuSIX: Clinical trial of gene therapy for MPS VI - a severe lysosomal storage disorder
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Laboratorio di Ricerca

SCHWEDEN

Stockholms läns landsting
STOCKHOLM

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VEREINIGTES KONIGREICH

Merseyside
LIVERPOOL

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDEVELOPAKURE: Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria
Royal Liverpool University Hospital NHS
The Robert Gregory Alkaptonuria Centre (NAC)

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US