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168 Ergebnis(se)

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Rekrutierende Studie = Rekrutierende Studie; Fortlaufende Studie = Fortlaufende Studie; Förderung durch ein IRDiRC-Mitglied = ; ERN-Mitglied =

Nationale klinische Studie(n)

VEREINIGTES KONIGREICH

Merseyside
LIVERPOOL

Fortlaufende StudieEffects of exenatide on appetite and ghrelin levels in patients with Prader-Willi Syndrome
Fazakerley Hospital
University Hospital Aintree - Diabetes and Endocrinology

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

VEREINIGTES KONIGREICH

Tyne & Wear
NEWCASTLE-UPON-TYNE

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieProspective open label trial to evaluate the maintenance of the efficacy and the long term safety of EPI-743 in children with Leigh Disease (Phase II) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

OSTERREICH

SALZBURG
SALZBURG

Fortlaufende StudieMitoFibrate CT1: Clinical study for the assessment of safety and efficacy of Bezafibrate as a drug therapy for patients with mitochondrial myopathies (phase II) - AT
Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater London
LONDON

Fortlaufende StudieTEETPIM:Trial of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase In Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy-GB
St George's University of London
Molecular and Clinical Sciences Reseach Institute

BELGIEN

VLAAMS BRABANT
LEUVEN

DEUTSCHLAND

Hamburg
HAMBURG

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedCOMPASS: Phase 2-Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von Ataluren bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ 1
UKE - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

DEUTSCHLAND

Hessen
GIEßEN

Fortlaufende StudieOpen-label study to evaluate efficacy and safety of Cystadane for the treatment of aspartylglucosaminuria -FI
Justus-Liebig-Universität Gießen
Institut für Biochemie - AG Prof. Dr. A. Bindereif

DEUTSCHLAND

Rheinland-Pfalz
MAINZ

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Fortlaufende StudieIMPROVES: A Phase IIa Study to Investigate Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Odiparcil in Patients 16 Years and Above With Mucopolysaccharidosis (MPS) Type VI - FR
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
CLERMONT-FERRAND

FRANKREICH

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

FRANKREICH

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieNOVASED: Efficiency Clinical Study of NOVATEX MEDICAL Compression Garments in Patients With Ehlers-Danlos Syndrome.
CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
Service de médecine interne et immunologie clinique

IRLAND

County Dublin
DUBLIN

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieMPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - IE
Children's University Hospital
National Centre for Inherited Metabolic Disorders

ITALIEN

CAMPANIA
NAPOLI

Fortlaufende StudieEfficacy and safety of treatment with miglustat in patients with Niemann-Pick disease type c
Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
Laboratorio Dipartimento di Pediatria

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedA Phase I/II Clinical Trial of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for the Treatment of Metachromatic Leukodystrophy
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Unità di Ricerca Clinica

NIEDERLANDE

Noord-Holland
AMSTERDAM

POLEN

Warszawa
WARSAW

TSCHECHISCHE REPUBLIK

Capital City Prague
ADDRESS: NOT PROVIDED - CZ

TSCHECHISCHE REPUBLIK

Capital City Prague
PRAHA

Fortlaufende StudieFIELD : A Study of Two Fabrazyme (agalsidase beta) Dosing Regimens in Treatment-naïve, Male Pediatric Patients Without Severe Symptoms (Phase IIIb) - CZ
Vseobecna fakultni nemocnice a 1. lekárska fakulta UK
General Teaching Hospital and 1st Faculty of Medicine

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
MANCHESTER

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
MANCHESTER

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieMPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - UK
St Mary's Hospital
Manchester Cente for Genomic Medicine

VEREINIGTES KONIGREICH

South Glamorgan
CARDIFF

BELGIEN

ANTWERPEN
ANTWERPEN-EDEGEM

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedEmbolden: A Global, Multicenter, Open-label, Matched Historical Control Study of Intrathecal SHP611 in Subjects With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy - BE
University Hospital of Antwerp - UZA
Department of pediatric metabolic diseases (Metabole stoornissen kinderen/Metabolic Disorders in Children)

SPANIEN

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Rekrutierende StudieFortlaufende StudiePhase I/II Gene Therapy Clinical Trial of scAAV9.U1A.SGSH for Mucopolysaccharidosis IIIA - ES
Hospital Clínico Universitario de Santiago
Servicio de Pediatría

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater London
LONDON

Multinationale klinische Studie(n)

ITALIEN

CAMPANIA
NAPOLI

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedMeuSIX: Clinical trial of gene therapy for MPS VI - a severe lysosomal storage disorder
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Laboratorio di Ricerca

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK