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Rekrutierende Studie = Rekrutierende Studie; Fortlaufende Studie = Fortlaufende Studie; Förderung durch ein IRDiRC-Mitglied =

Nationale klinische Studie(n)

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

Fortlaufende StudieSIPA-SOS: Offene Phase II Studie mit Sirolismus in Patienten mit segmentalem Überwuchssyndrom
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

DEUTSCHLAND

Hessen
FRANKFURT AM MAIN

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieA Phase 1/2 Study of ARQ 092 in Patients with Overgrowth Diseases and/or Vascular Anomalies with Genetic Alterations of the PI3K/AKT Pathway
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE GIANICOLO
Ambulatorio Polispecialistico per le Malattie Rare

ITALIEN

LOMBARDIA
PAVIA

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedEffect of losartan vs. nebivolol vs. the association of both on the progression of aortic root dilatation in patients with Marfan syndrome mutation carriers of the gene FBN1
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
Laboratorio di Diagnostica Molecolare, Patologia Cardiovascolare e dei Trapianti

KANADA

Ontario
TORONTO

FINNLAND

Finland
HELSINKI

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
LYON

Fortlaufende StudieVETCOSED: Effectiveness of Wearing a Compression Garment (SED CICATREX® Model) for Patients With Hypermobility Type of Ehlers-Danlos Syndrome
Centre Médico-Chirurgical de Réadaptation des Massues - Croix-Rouge française
Médecine physique et réadaptation Adultes

FRANKREICH

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieNOVASED: Efficiency Clinical Study of NOVATEX MEDICAL Compression Garments in Patients With Ehlers-Danlos Syndrome.
CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
Service de médecine interne et immunologie clinique

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieARCADE: Angiotensin II Receptor Blockade in Vascular Ehlers Danlos Syndrome: a Double Blind, Randomized, Placebo Controlled, Multicenter Trial (Phase III) - FR
CHU Paris IdF Ouest - HEGP Hôpital Européen Georges Pompidou
Service de génétique - CR des Maladies Vasculaires Rares

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

Fortlaufende StudieAn Open Label Multi-Center Extension Study to Evaluate the Long-term Safety of Zorblisa (SD-101-6.0) in Patients With Epidermolysis Bullosa (phase III) - IT
IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico - Clinica Pediatrica De Marchi
U.O.S. di Infettivologia Pediatrica

OSTERREICH

SALZBURG
SALZBURG

SPANIEN

Madrid
MADRID

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieSetmelanotide (RM-493): Phase 2 Treatment Trial in Patients With Rare Genetic Disorders of Obesity - ES
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
Servicio de Endocrinología, Crecimiento y Metabolismo

VEREINIGTE STAATEN

Ohio
CINCINNATI

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedQuercetin in Children With Fanconi Anemia; a Pilot Study (Phase 1/2) - US
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Department of Pediatry

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VEREINIGTES KONIGREICH

Merseyside
LIVERPOOL

Fortlaufende StudieEffects of exenatide on appetite and ghrelin levels in patients with Prader-Willi Syndrome
Fazakerley Hospital
University Hospital Aintree - Diabetes and Endocrinology

VEREINIGTES KONIGREICH

West Midlands
BIRMINGHAM

BELGIEN

ANTWERPEN
ANTWERPEN-EDEGEM

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedMCDS-Therapy: An open label phase I/IIa trial repurposing carbamazepine (CBZ) for the treatment of skeletal dysplasia in children - BE
Centrum Medische Genetica - UZA
Centrum Medische Genetica - Het Universitair Ziekenhuis Antwerpen

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

Fortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedMCDS-Therapie: Eine offene Phase I/IIa-Studie zur Wiederverwendung von Carbamazepin (CBZ) für die Behandlung von Skelettdysplasien bei Kindern
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Sektion Pädiatrische Genetik der Klinik für Allgemeine Kinder- und Jugendmedizin

DEUTSCHLAND

Bayern
ERLANGEN

Fortlaufende StudieECP-002e: Erweiterungsstudie bei XLHED betroffenen männlichen Patienten, die mit EDI200 in Protokoll ECP-002 behandelt wurden
Kinder- und Jugendklinik des Universitätsklinikums Erlangen
Abteilung für Molekulare Pädiatrie

DEUTSCHLAND

Nordrhein-Westfalen
KÖLN

Fortlaufende StudieUni-Koeln-1574: Translationale Therapie bei Patienten mit Osteogenesis Imperfecta - Eine Pilotstudie zur Beahndlung mit RANKL-Antikörper Denosumab (Phase II)
Universitätsklinikum Köln
Pädiatrische Endokrinologie, Stoffwechselstörungen, Osteologie und Rheumatologie

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Rekrutierende StudieFortlaufende StudiePROFIDYS: Effect of Risedronate on Bone Morbidity in Fibrous Dysplasia of Bone (Phase II -III) - FR
Hospices Civils de Lyon - Groupement Hospitalier EST
Service de rhumatologie et de pathologie osseuse

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Rekrutierende StudieFortlaufende StudieTREATMENT OF FIBROUS DYSPLASIA OF BONE WITH TOCILIZUMAB AMONG PATIENTS WHO DO NOT RESPOND TO BISPHOSPHONATES. THE TOCIDYS TRIAL (Phase II) - FR
Hospices Civils de Lyon - Groupement Hospitalier EST
Service de rhumatologie et de pathologie osseuse

SPANIEN

Cataluña
ESPLUGUES DE LLOBREGAT

SPANIEN

Comunidad Valenciana
VALENCIA

VEREINIGTES KONIGREICH

Edinburgh
EDINBURGH

VEREINIGTES KONIGREICH

Grampian
ABERDEEN

Fortlaufende StudiePROFIDYS : Effect of Risedronate on Bone Morbidity in Fibrous Dysplasia of Bone (Phase II/III)
TauRx Therapeutics - Institute of Medical Sciences
Department of Medicines and Therapeutics

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater London
LONDON

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VEREINIGTES KONIGREICH

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Fortlaufende StudieFörderung durch ein IRDiRC-MitgliedMCDS-Therapy: An open label phase I/IIa trial repurposing carbamazepine (CBZ) for the treatment of skeletal dysplasia in children-GB
Freeman Hospital, The newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

SPANIEN

Comunidad Valenciana
VALENCIA

Multinationale klinische Studie(n)

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedEUROFANCOLEN: Phase I/II Gene Therapy Trial of Fanconi anemia patients with a new Orphan Drug consisting of a lentiviral vector carrying the FANCA gene: A Coordinated International Action
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético