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Ensayo clínico en reclutamiento
= 
; Ensayos clínico en curso
= 
; Financiado por un miembro del IRDiRC = 
; Miembro de una ERN = 
Ensayo(s) clínico(s) nacional(es)
ALEMANIA
Baden-Württemberg
FREIBURG
Can treatment with human growth hormone increase strength in spinal muscular atrophy type II and III (phase II study)?
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
ALEMANIA
Baden-Württemberg
FREIBURG
NURTURE: An Open-Label Study to Assess the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of ISIS 396443 Delivered Intrathecally to Subjects With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy (Phase II) - DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
ALEMANIA
Bayern
MÜNCHEN
An Open-Label Extension Study for Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in Investigational Studies of ISIS 396443 (Phase III) - DE
Friedrich-Baur-Institut
Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik
ALEMANIA
Bayern
MÜNCHEN
OLEOS: Multicenter, Open-Label, Single Arm Study to Evaluate Long-term Safety, Tolerability, and Effectiveness of 10 mg/kg Olesoxime in Patients with SMA (Phase II)
Friedrich-Baur-Institut
Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik
BELGICA
OOST-VLAANDEREN
GENT
SUNFISH: A two-part seamless, multi-center randomized, placebo-controlled, double blind study to investigate the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics and efficacy of RO7034067 in type 2 and 3 spinal muscular atrophy patients - BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
NMRC UZ Gent
ESPAÑA
Andalucía
SEVILLA
SUNFISH: Estudio de continuidad en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3 (Fase II)
Hospital Universitario Virgen del Rocío
Unidad de Neurología Pediátrica
ESPAÑA
Cataluña
BARCELONA
Estudio de extensión abierto para pacientes con atrofia muscular espinal que han participado previamente en estudios experimentales de ISIS 396443 (Fase III)
Hospital Universitari Vall d'Hebron
Área de Genética Clínica y Molecular
ESPAÑA
Cataluña
BARCELONA
SUNFISH: Estudio de continuidad en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3 (Fase II)
Hospital Universitari Vall d'Hebron
Área de Genética Clínica y Molecular
ESPAÑA
Cataluña
ESPLUGUES DE LLOBREGAT
Estudio de extensión abierto para pacientes con atrofia muscular espinal que han participado previamente en estudios experimentales de ISIS 396443 (Fase III)
Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
Unidad de Enfermedades Neuromusculares
ESPAÑA
Cataluña
ESPLUGUES DE LLOBREGAT
SUNFISH: Estudio de continuidad en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3 (Fase II)
Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
Servicio de Neurología
ESPAÑA
Madrid
ADDRESS: NOT PROVIDED - ES
The TOPAZ study: Estudio de fase 2 con tratamiento activo para evaluar la eficacia y la seguridad de SRK-015 en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio tardío
Institution: Information not provided - ES
ESPAÑA
Madrid
MADRID
Estudio de extensión abierto para pacientes con atrofia muscular espinal que han participado previamente en estudios experimentales de ISIS 396443 (Fase III)
Hospital Universitario La Paz
Servicio de Neurología infantil
ESPAÑA
Madrid
MADRID
SUNFISH: Estudio de continuidad en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3 (Fase II)
Hospital Universitario La Paz
Servicio de Neurología infantil
BELGICA
ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS
SHINE: An Open-Label Extension Study for Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in Investigational Studies of ISIS 396443 - BE
Erasme Hospital - ULB
Centre de Référence Neuromusculaire Erasme-HUDERF
BELGICA
LIEGE
LIEGE
RAINBOWFISH: An Open-Label Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy - BE
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires (CRMN)
BELGICA
OOST-VLAANDEREN
GENT
JEWELFISH: An Open-Label Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics/Pharmacodynamics of RO7034067 in Adult and Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy - BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
NMRC UZ Gent
ESPAÑA
Madrid
ADDRESS: NOT PROVIDED - ES
DEVOTE: Estudio controlado, aleatorizado y de aumento gradual de la dosis de nusinersén (BIIB058) en participantes con atrofia muscular espinal - ES
Institution: Information not provided - ES
ESTADOS UNIDOS
Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Sham-Procedure Controlled Study to Assess the Clinical Efficacy and Safety of ISIS 396443 Administered Intrathecally in Patients With Infantile-onset Spinal Muscular Atrophy - US
Institution: Information not provided - US
FRANCIA
ILE-DE-FRANCE
PARIS
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Sham-Procedure Controlled Study to Assess the Clinical Efficacy and Safety of ISIS 396443 Administered Intrathecally in Patients With Infantile-onset Spinal Muscular Atrophy - FR
CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires
FRANCIA
ILE-DE-FRANCE
GARCHES
Long-Term Effect of LIAM (Lung Insufflation Assist Maneuver) on Respiratory Performance in Non-invasive Ventilated Patients Suffering From Neuromuscular Disease
CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
Centre d'Investigation Clinique et Technologique 805 - CIC-IT de Garches
FRANCIA
ILE-DE-FRANCE
GARCHES
Establishment of a Non-invasive and Indirect Measure of Volitional Pimax (PI MAX STIM)
CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
Service de Physiologie-Explorations Fonctionnelles
Ensayo(s) clínico(s) multinacional(es)
ITALIA
LAZIO
ROMA
Phase II, multicenter, randomized, adaptive, double-blind, placebo controlled study to assess safety and efficacy of olesoxime (TRO19622) in 3-25 year old Spinal Muscular Atrophy (SMA) patients - coordination
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE GIANICOLO
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
SUIZA
Suisse Alémanique
BASEL