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Ensayo clínico en reclutamiento = Ensayo clínico en reclutamiento
; Ensayos clínico en curso = Ensayos clínico en curso 
; Financiado por un miembro del IRDiRC = ; Miembro de una ERN =

Ensayo(s) clínico(s) nacional(es)

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

BELGICA

LIEGE
LIEGE

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Financiado por un miembro del IRDiRCRAINBOWFISH: An Open-Label Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy - BE
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires (CRMN)

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

ALEMANIA

Baden-Württemberg
FREIBURG

Ensayos clínico en curso 
Can treatment with human growth hormone increase strength in spinal muscular atrophy type II and III (phase II study)?
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

ALEMANIA

Baden-Württemberg
FREIBURG

Ensayos clínico en curso 
FOR-DMD: Double-blind randomized phase III trial to find optimum steroid regimen for Duchenne Muscular Dystrophy - DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

ALEMANIA

Baden-Württemberg
FREIBURG

Ensayos clínico en curso 
An Open Label Multi-part First-in-human Study of Oral LMI070 in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy (Phase I/II) - DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

ALEMANIA

Bayern
MÜNCHEN

ALEMANIA

Bayern
MÜNCHEN

ALEMANIA

Bayern
MÜNCHEN

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

CANADA

Ontario
LONDON

DINAMARCA

Hovedstaden
COPENHAGEN

ESTADOS UNIDOS

Florida
GAINESVILLE

ESTADOS UNIDOS

New York
ROCHESTER

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

IRLANDA

County Dublin
DUBLIN

ITALIA

CAMPANIA
NAPOLI

Ensayos clínico en curso 
(FOR-DMD): Duchenne Muscular Dystrophy: Double-blind Randomized Trial to Find Optimum Steroid Regimen
AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli" - Centro storico
Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica

ITALIA

LAZIO
ROMA

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Open Label, Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy Study of GIVINOSTAT in All DMD Patients Who Have Been Previously Treated in One of the GIVINOSTAT Studies - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Long Term Safety Study of Amifampridine Phosphate in Ambulatory Patients With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Type 3
Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"
U.O. Neurologia IV - Malattie Neuromuscolari e Neuroimmunologia

REINO UNIDO (EL)

Cambridgeshire
CAMBRIDGE

REINO UNIDO (EL)

Greater London
LONDON

REINO UNIDO (EL)

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Financiado por un miembro del IRDiRCA Phase III Efficacy and Safety Study of Ataluren (PTC124) in Patients with Nonsense Mutation Dystrophinopathy - UK
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

REINO UNIDO (EL)

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Ensayos clínico en curso 
An open-label extension study of the long-term safety, tolerability and efficacy of GSK2402968 in subjects with Duchenne Muscular Dystrophy (phase III) - UK
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

REINO UNIDO (EL)

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Ensayos clínico en curso 
An Open-Label Study for Previously Treated Ataluren (PTC124®) Patients with Nonsense Mutation Dystrophinopathy (phase III) - UK
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

REINO UNIDO (EL)

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

SUIZA

Suisse Alémanique
BASEL

DINAMARCA

Hovedstaden
COPENHAGEN

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

AUSTRIA

SALZBURG
SALZBURG

Ensayos clínico en curso 
MitoFibrate CT1: Clinical study for the assessment of safety and efficacy of Bezafibrate as a drug therapy for patients with mitochondrial myopathies (phase II) - AT
Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

REINO UNIDO (EL)

Greater London
LONDON

Ensayos clínico en curso 
TEETPIM:Trial of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase In Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy-GB
St George's University of London
Molecular and Clinical Sciences Reseach Institute

REINO UNIDO (EL)

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

Ensayo(s) clínico(s) multinacional(es)

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

REINO UNIDO (EL)

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Financiado por un miembro del IRDiRCSCOPE-DMD: Consortium for Products across Europe in Duchenne Muscular Dystrophy
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine