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Ensayo clínico en reclutamiento = Ensayo clínico en reclutamiento
; Ensayos clínico en curso = Ensayos clínico en curso 
; Financiado por un miembro del IRDiRC = ; Miembro de una ERN =

Ensayo(s) clínico(s) nacional(es)

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

A study of the safety, efficacy, pharmacokinetics and pharmacodynamics of recombinant human alpha glucosidase (rhGAA) treatment in patients >6 m and <36 m old with infantile onset Pompe disease (Phase II) - Terminated -
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

A dose-ranging study of the safety, efficacy, pharmacokinetics and phamacodynamics of recombinant human Acid Alpha Glucosidase (rhGAA) treatment in patients <6 m old with infantile onset Pompe disease (Phase II) - Terminated -
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

A randomized, placebo-controlled, double blind phase IIb study evaluating miglustat treatment in patients with Mucopolysaccharidosis type III (MPS III) or Sanfilippo syndrome - Terminated -
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Ensayos clínico en curso 
IMPROVES: A Phase IIa Study to Investigate Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Odiparcil in Patients 16 Years and Above With Mucopolysaccharidosis (MPS) Type VI - FR
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme