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Essai en cours de recrutement = Essai en cours de recrutement; Essai en cours = Essai en cours; Essai terminé = Essai terminé; Financé par un membre IRDiRC = ; Membre d'un ERN =

Essai(s) clinique(s) national(aux)

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

Essai en coursSELICA II: Open, prospective, uncontrolled, multicentre study to evaluate the safety and efficacy of multiple applications of liver cell suspension into the portal vein in newborns with Urea Cycle Disorders (UCDs) (Phase II)
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Heidelberg
Klinik für Kinderheilkunde I - Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin

ALLEMAGNE

Berlin
BERLIN

Essai en cours de recrutementEssai en coursA Multi-center, Open-label, Uncontrolled, Single-arm, Extension Study to Determine the Long-term Safety and Tolerability of Oral Lucerastat in Adult Subjects With Fabry Disease (Phase 3) -DE-
Charité - Universitätsmedizin Berlin (CVK)
Medizinische Klinik mit Schwerpunkt Nephrologie und Internistische Intensivmedizin

ALLEMAGNE

Hamburg
HAMBURG

Essai en cours de recrutementEssai en coursFinancé par un membre IRDiRCCOMPASS: CNS Unmet Medical Need in Mucopolysaccharidosis: A Phase 2 Safety and Pharmacokinetics Study of Ataluren - DE
UKE - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

ALLEMAGNE

Rheinland-Pfalz
MAINZ

BELGIQUE

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Essai en cours de recrutementEssai en coursA Phase 2 Open-Label Study of Continuation Treatment With Combination Pyrimidine Nucleosides in Patients With Thymidine Kinase 2 Deficiency (TK2)
Hospital Universitario 12 de Octubre
Unidad multidisciplinar de enfermedades neuromusculares y ELA

ETATS-UNIS

Colorado
AURORA

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Essai en coursIMPROVES: Etude de phase IIa évaluant la tolérance, la pharmacocinétique et l'efficacité de l'odiparcil chez des patients âgés de 16 ans et plus, atteints de mucopolysaccharidose (MPS) de type VI
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
CLERMONT-FERRAND

IRLANDE

County Dublin
DUBLIN

Essai en cours de recrutementEssai en coursMPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - IE
Children's Health Ireland @ Temple Street
National Centre for Inherited Metabolic Disorders

ITALIE

LAZIO
ROMA

Essai en coursMedical treatment of cystinuria
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE GIANICOLO
U.O. Follow-up del Trapianto Renale

ITALIE

LAZIO
ROMA

Essai en coursA Long-Term, Open-Label, Safety and Superior Effectiveness Study of Cysteamine Bitartrate Delayed-release Capsules (RP103) in Patients With Cystinosis (phase III) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Laboratorio di Nefrologia - Divisione di Nefrologia e Dialisi

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

Essai en coursFinancé par un membre IRDiRCINTEGRATION CORE: integration site analysis in a clinical trial of lentiviral vector based hematopoietic stem cell gene therapy for metachromatic leukodystrophy
IRCCS Ospedale San Raffaele
Centro di Genomica, Bioinformatica e Biostatistica - Unità di Genetica Umana e Molecolare

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

Essai en cours de recrutementEssai en coursFinancé par un membre IRDiRCA Phase I/II Clinical Trial of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for the Treatment of Metachromatic Leukodystrophy
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Unità di Ricerca Clinica

PAYS-BAS

Gelderland
NIJMEGEN

POLOGNE

Warszawa
WARSAW

ROYAUME-UNI

Greater London
LONDON

Essai en coursTEETPIM:Trial of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase In Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy-GB
St George's University of London
Molecular and Clinical Sciences Reseach Institute

ROYAUME-UNI

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

SUISSE

Suisse Alémanique
ZÜRICH

TCHEQUE, REPUBLIQUE

Capital City Prague
PRAHA

Essai en coursFIELD : A Study of Two Fabrazyme (agalsidase beta) Dosing Regimens in Treatment-naïve, Male Pediatric Patients Without Severe Symptoms (Phase IIIb) - CZ
Vseobecna fakultni nemocnice a 1. lekarska fakulta UK
General Teaching Hospital and 1st Faculty of Medicine

ALLEMAGNE

Bayern
MÜNCHEN

Essai en cours de recrutementEssai en coursCHELATE STUDY: Trientine Tetrahydrochloride (TETA 4HCL) for the Treatment of Wilson's Disease (Phase 3) - DE
LMU Klinikum der Universität München - Campus Großhadern
LMU Klinikum

ALLEMAGNE

Hamburg
HAMBURG

ALLEMAGNE

Hamburg
HAMBURG

ALLEMAGNE

Hamburg
HAMBURG

AUTRICHE

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

BELGIQUE

ANTWERPEN
EDEGEM (ANTWERPEN)

Essai en cours de recrutementEssai en coursFinancé par un membre IRDiRCEmbolden: A Global, Multicenter, Open-label, Matched Historical Control Study of Intrathecal SHP611 in Subjects With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy - BE
Antwerp University Hospital - UZA
Department of pediatric metabolic diseases (Metabole stoornissen kinderen/Metabolic Disorders in Children)

CANADA

Québec
MONTRÉAL

ESPAGNE

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Essai en cours de recrutementEssai en coursPhase I/II Gene Therapy Clinical Trial of scAAV9.U1A.SGSH for Mucopolysaccharidosis IIIA - ES
Hospital Clínico Universitario de Santiago
Servicio de Pediatría

ETATS-UNIS

Texas
DALLAS

Essai en coursFinancé par un membre IRDiRCPhase 2 Study of Orlistat and SLx-4090 for the treatment of Type 1 Hyperlipoproteinemia - US
University of Texas Southwestern Medical Center
Department of Internal Medicine

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

FRANCE

CENTRE-VAL DE LOIRE
TOURS

FRANCE

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

FRANCE

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

Essai en cours de recrutementEssai en coursNOVASED: Etude de l'efficacité des vêtements compressifs NOVATEX MEDICAL dans le traitement des syndromes d'Ehlers-Danlos.
CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
Service de médecine interne et immunologie clinique

ITALIE

CAMPANIA
NAPOLI

Essai en coursEfficacy and safety of treatment with miglustat in patients with Niemann-Pick disease type c
Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
Laboratorio Dipartimento di Pediatria

PAYS-BAS

Gelderland
NIJMEGEN

Essai en coursEffects of Sodium Lactate Infusion in Patients With Glucose Transporter 1 Deficiency Syndrome (GLUT1DS)
Radboudumc - Radboud universitair medisch centrum
Polikliniek Kinderneurologie

PAYS-BAS

Limburg
MAASTRICHT

PAYS-BAS

Noord-Holland
AMSTERDAM

TCHEQUE, REPUBLIQUE

Capital City Prague
ADDRESS: NOT PROVIDED - CZ

AUTRICHE

SALZBURG
SALZBURG

Essai en coursMitoFibrate CT1: Clinical study for the assessment of safety and efficacy of Bezafibrate as a drug therapy for patients with mitochondrial myopathies (phase II) - AT
Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

AUTRICHE

STEIERMARK
GRAZ

ESPAGNE

Cataluña
L'HOSPITALET DE LLOBREGAT

Essai en coursEffect of plasma exchange by albumin replacement in Adrenomyeloneuropathy: unicentric, single arm, proof of concept trial - ES
IDIBELL - Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge
Laboratorio de Enfermedades Neurometabólicas

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
LYON

ITALIE

LAZIO
ROMA

Essai en cours de recrutementEssai en coursProspective open label trial to evaluate the maintenance of the efficacy and the long term safety of EPI-743 in children with Leigh Disease (Phase II) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

ALLEMAGNE

Bayern
MÜNCHEN

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Essai en cours de recrutementEssai en coursAOA1 : Evolution du taux d'albumine chez des patients atteints du syndrome d'ataxie-apraxie oculo-motrice de type 1 (AOA1) supplémentés en Coenzyme Q10 (Phase III)
Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (ICM) - Hôpital Pitié-Salpêtrière
Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière - INSERM U1127

Essai(s) clinique(s) multinational(aux)

BELGIQUE

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

ITALIE

CAMPANIA
NAPOLI

Financé par un membre IRDiRCMeuSIX: Clinical trial of gene therapy for MPS VI - a severe lysosomal storage disorder
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Laboratorio di Ricerca

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ROYAUME-UNI

Merseyside
LIVERPOOL

Financé par un membre IRDiRCDEVELOPAKURE: Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria
Royal Liverpool University Hospital NHS
The Robert Gregory Alkaptonuria Centre (NAC)

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US