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25 Résultat(s)
Essai en cours de recrutement = 
; Essai en cours = 
; Financé par un membre IRDiRC = 
; Membre d'un ERN = 
Essai(s) clinique(s) national(aux)
ESPAGNE
Madrid
MADRID
Setmelanotide (RM-493): Phase 2 Treatment Trial in Patients With Rare Genetic Disorders of Obesity - ES
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
Servicio de Endocrinología, Crecimiento y Metabolismo
ESPAGNE
Madrid
MADRID
A Phase 3 trial of Setmelanotide (RM-493), a Melanocortin-4 Receptor (MC4R) Agonist, in Bardet-Biedl Syndrome (BBS) and AlstrC6m syndrome (AS) Patients with Moderate to Severe Obesity - ES
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
Servicio de Endocrinología, Crecimiento y Metabolismo
ROYAUME-UNI
West Midlands
BIRMINGHAM
Setmelanotide (RM-493) Phase 2 Treatment Trial in Patients With Rare Genetic Disorders of Obesity
University Hospital Birmingham
Marshfield Clinic
ALLEMAGNE
Baden-Württemberg
TÜBINGEN
Safety and Efficacy of a Single Subretinal Injection of rAAV.hCNGA3 in Patients With CNGA3-linked Achromatopsia Investigated in an Exploratory, Dose-escalation Trial (RD-Cure Gene Therapy Trial)
Department für Augenheilkunde Tübingen
Universitäts-Augenklinik
ALLEMAGNE
Baden-Württemberg
TÜBINGEN
ILLUMINATE: Double-masked, Randomized, Controlled, Multiple-dose Study to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability and Syst. Exposure of QR-110 in Leber's Congenital Amaurosis (LCA) Due to c.2991+1655A>G Mutation (p.Cys998X) in the CEP290 Gene
Department für Augenheilkunde Tübingen
Universitäts-Augenklinik
ALLEMAGNE
Nordrhein-Westfalen
BONN
IRIS 2: Compensation for Blindness with the Intelligent Retinal Implant System (IRIS V2) in Patients with Retinal Dystrophy - DE
Universitäts-Augenklinik Bonn
BELGIQUE
OOST-VLAANDEREN
GENT
Phase I Trial of Ocular Subretinal Injection of a Recombinant Adeno-Associated Virus (rAAV2-CBSB-hRPE65) Gene Vector to Patients With Retinal Disease Due to RPE65 Mutations (Clinical Trials of Gene Therapy for Leber Congenital Amaurosis).
Ghent University Hospital - UZ Gent
Department of Ophthalmology
BELGIQUE
OOST-VLAANDEREN
GENT
INSIGHT: An Open-Label, Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy and Pharmacokinetics of QR-110 in Subjects With Leber's Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G Mutation (p.Cys998X) in the CEP290 Gene - BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
Department of Ophthalmology
BELGIQUE
OOST-VLAANDEREN
GENT
ILLUMINATE: Double-masked, Randomized, Controlled, Multiple-dose Study to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability and Systemic Exposure of QR-110 in Leber's Congenital Amaurosis (LCA) Due to c.2991+1655A>G Mutation (p.Cys998X) in the CEP290 Gene - BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
Department of Ophthalmology
BELGIQUE
OOST-VLAANDEREN
GENT
STELLAR: A First-in-Human Study to Evaluate the Safety and Tolerability of QR-421a in Subjects With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene -BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
Department of Ophthalmology
ESPAGNE
Cataluña
BARCELONA
A Phase 2b Randomized, Double-masked, Controlled Trial to Establish the Safety and Efficacy of Zimura (Complement C5 Inhibitor) Compared to Sham in Subjects with Autosomal Recessive Stargardt Disease - ES
Centro Médico Teknon - Grupo Quirónsalud
Servicio de Oftalmología
ESPAGNE
Madrid
MADRID
The SeaSTAR Study: A Phase 3 Multicenter, Randomized, Double-Masked Study Comparing the Efficacy and Safety of Emixustat Hydrochloride with Placebo for the Treatment of Macular Atrophy Secondary to Stargardt Disease - ES
Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
Servicio de Genética Clínica
ETATS-UNIS
Oregon
PORTLAND
A Multiple-Site, Phase 1/2, Safety and Efficacy Trial of a Recombinant Adeno-associated Virus Vector Expressing RPE65 (rAAV2-CB-hRPE65) in Patients With Leber Congenital Amaurosis Type 2 - US
OHSU Doernbecher Children's Hospital -Oregon Health & Science University
Casey Eye Institute
FRANCE
GRAND-EST
STRASBOURG
ILLUMINATE: Une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée et à doses multiples visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérabilité et les effets systémiques d'une exposition de QR-110 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) dûe à la mutation c.2991+1655A›G (p.Cys998X) dans le gène CEP290
CHU de Strasbourg - Hôpital Civil
Centre des Affections Rares en Génétique Ophtalmologique - CARGO
FRANCE
ILE-DE-FRANCE
PARIS
Etude d'escalade de dose de phase I/IIa évaluant la sécurité de l'injection subrétinienne de SAR422459 chez les patients atteints de la maladie de Stargardt - FR
Centre hospitalier national d'ophtalmologie des Quinze-Vingts
Centre de Référence REFERET
FRANCE
ILE-DE-FRANCE
PARIS
ILLUMINATE: Une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée et à doses multiples visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérabilité et les effets systémiques d'une exposition de QR-110 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) dûe à la mutation c.2991+1655A›G (p.Cys998X) dans le gène CEP290
Centre hospitalier national d'ophtalmologie des Quinze-Vingts
Centre de Référence REFERET
FRANCE
ILE-DE-FRANCE
PARIS
STELLAR: étude d'évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité de QR-421a chez des sujets présentant une RP dûe aux mutations de l'exon 13 du gène USH2A
Centre hospitalier national d'ophtalmologie des Quinze-Vingts
Centre de Référence REFERET
FRANCE
PAYS DE LA LOIRE
NANTES
Etude de sécurité et d'efficacité après administration unilatérale sous-rétinienne de HORA-PDE6B chez des patients atteints de rétinite pigmentaire porteurs de mutations du gène PDE6B conduisant à un défaut d'expression de la protéine PDE6ß (Phase I-II)
CHU de Nantes - Hôtel Dieu
Centre d'investigation clinique (CIC)
FRANCE
PAYS DE LA LOIRE
NANTES
IRIS 2: Compensation de la cécité à l'aide du système d'implant rétinien intelligent (IRIS V2) chez des patients atteints de dystrophie rétinienne.
CHU de Nantes - Hôtel Dieu
Service d'ophtalmologie
ITALIE
CAMPANIA
NAPOLI
A Safety and Efficacy Study in Subjects with Leber Congenital Amaurosis (LCA) Using Adeno-Associated Viral Vector to Deliver the Gene for Human RPE65 to the Retinal Pigment Epithelium (RPE): treatment and follow up of 3 Italian patients
AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"- Cappella Cangiani
U.O.C. di Oculistica
ROYAUME-UNI
Greater London
LONDON
ROYAUME-UNI
Greater London
LONDON
A clinical trial of AAV - CNGA3 retinal gene therapy for patients with achromatopsia -GB
Moorfield's Eye Hospital
ROYAUME-UNI
Greater London
LONDON
Long-term Follow-up Study of Participants Following an Open Label, Multi-centre, Phase I/II Dose Escalation Trial of a Recombinant Adeno-associated Virus Vector for Gene Therapy of Adults and Children With Achromatopsia Owing to Defects in CNGB3
University College London - UCL Darwin Building
University College London
Essai(s) clinique(s) multinational(aux)
PAYS-BAS
Zuid-Holland
LEIDEN
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Zuid-Holland
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