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Essai en cours de recrutement = Essai en cours de recrutement; Essai en cours = Essai en cours; Financé par un membre IRDiRC =

Essai(s) clinique(s) national(aux)

ALLEMAGNE

Hamburg
HAMBURG

Essai en cours de recrutementEssai en coursFinancé par un membre IRDiRCCOMPASS: CNS Unmet Medical Need in Mucopolysaccharidosis: A Phase 2 Safety and Pharmacokinetics Study of Ataluren - DE
UKE - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

ALLEMAGNE

Rheinland-Pfalz
MAINZ

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Evaluation d'un traitement par miglustat (Zavesca®) chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type III (maladie de Sanfilippo). Essai de phase IIb randomisé en aveugle contre placebo - Terminé -
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Essai en coursIMPROVES: Etude de phase IIa évaluant la tolérance, la pharmacocinétique et l'efficacité de l'odiparcil chez des patients âgés de 16 ans et plus, atteints de mucopolysaccharidose (MPS) de type VI
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

IRLANDE

County Dublin
DUBLIN

Essai en cours de recrutementEssai en coursMPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - IE
Children's University Hospital
National Centre for Inherited Metabolic Disorders

ROYAUME-UNI

Greater Manchester
MANCHESTER

Essai en cours de recrutementEssai en coursMPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - UK
St Mary's Hospital
Manchester Cente for Genomic Medicine

CANADA

Québec
MONTRÉAL

ESPAGNE

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Essai en cours de recrutementEssai en coursPhase I/II Gene Therapy Clinical Trial of scAAV9.U1A.SGSH for Mucopolysaccharidosis IIIA - ES
CHUS - Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
Departamento de Pediatría

Essai(s) clinique(s) multinational(aux)

ITALIE

CAMPANIA
NAPOLI

Essai en coursFinancé par un membre IRDiRCMeuSIX: Clinical trial of gene therapy for MPS VI - a severe lysosomal storage disorder
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Laboratorio di Ricerca