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Essai en cours de recrutement = Essai en cours de recrutement; Essai en cours = Essai en cours; Financé par un membre IRDiRC =

Essai(s) clinique(s) national(aux)

ROYAUME-UNI

Tyne & Wear
NEWCASTLE-UPON-TYNE

ALLEMAGNE

Bayern
MÜNCHEN

AUTRICHE

SALZBURG
SALZBURG

Essai en coursMitoFibrate CT1: Clinical study for the assessment of safety and efficacy of Bezafibrate as a drug therapy for patients with mitochondrial myopathies (phase II) - AT
Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

ITALIE

LAZIO
ROMA

Essai en cours de recrutementEssai en coursProspective open label trial to evaluate the maintenance of the efficacy and the long term safety of EPI-743 in children with Leigh Disease (Phase II) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

ROYAUME-UNI

Greater London
LONDON

Essai en coursTEETPIM:Trial of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase In Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy-GB
St George's University of London
Molecular and Clinical Sciences Reseach Institute

ALLEMAGNE

Berlin
BERLIN

Essai en cours de recrutementEssai en coursA Multi-center, Open-label, Uncontrolled, Single-arm, Extension Study to Determine the Long-term Safety and Tolerability of Oral Lucerastat in Adult Subjects With Fabry Disease (Phase 3) -DE-
Charité - Universitätsmedizin Berlin (CVK)
Medizinische Klinik mit Schwerpunkt Nephrologie und Internistische Intensivmedizin

ALLEMAGNE

Hamburg
HAMBURG

Essai en cours de recrutementEssai en coursFinancé par un membre IRDiRCCOMPASS: CNS Unmet Medical Need in Mucopolysaccharidosis: A Phase 2 Safety and Pharmacokinetics Study of Ataluren - DE
UKE - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

ALLEMAGNE

Hessen
GIEßEN

Essai en coursOpen-label study to evaluate efficacy and safety of Cystadane for the treatment of aspartylglucosaminuria -FI
Justus-Liebig-Universität Gießen
Institut für Biochemie - AG Prof. Dr. A. Bindereif

ALLEMAGNE

Rheinland-Pfalz
MAINZ

BELGIQUE

VLAAMS BRABANT
LEUVEN

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Essai en coursIMPROVES: Etude de phase IIa évaluant la tolérance, la pharmacocinétique et l'efficacité de l'odiparcil chez des patients âgés de 16 ans et plus, atteints de mucopolysaccharidose (MPS) de type VI
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
CLERMONT-FERRAND

FRANCE

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

IRLANDE

County Dublin
DUBLIN

Essai en cours de recrutementEssai en coursMPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - IE
Children's University Hospital
National Centre for Inherited Metabolic Disorders

ITALIE

CAMPANIA
NAPOLI

Essai en coursEfficacy and safety of treatment with miglustat in patients with Niemann-Pick disease type c
Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
Laboratorio Dipartimento di Pediatria

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

Essai en cours de recrutementEssai en coursFinancé par un membre IRDiRCA Phase I/II Clinical Trial of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for the Treatment of Metachromatic Leukodystrophy
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Unità di Ricerca Clinica

PAYS-BAS

Noord-Holland
AMSTERDAM

POLOGNE

Warszawa
WARSAW

ROYAUME-UNI

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

ROYAUME-UNI

Greater Manchester
MANCHESTER

Essai en cours de recrutementEssai en coursMPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - UK
St Mary's Hospital
Manchester Cente for Genomic Medicine

TCHEQUE, REPUBLIQUE

Capital City Prague
ADDRESS: NOT PROVIDED - CZ

TCHEQUE, REPUBLIQUE

Capital City Prague
PRAHA

Essai en coursFIELD : A Study of Two Fabrazyme (agalsidase beta) Dosing Regimens in Treatment-naïve, Male Pediatric Patients Without Severe Symptoms (Phase IIIb) - CZ
Vseobecna fakultni nemocnice a 1. lekárska fakulta UK
General Teaching Hospital and 1st Faculty of Medicine

ALLEMAGNE

Hamburg
HAMBURG

BELGIQUE

ANTWERPEN
ANTWERPEN-EDEGEM

Essai en cours de recrutementEssai en coursFinancé par un membre IRDiRCEmbolden: A Global, Multicenter, Open-label, Matched Historical Control Study of Intrathecal SHP611 in Subjects With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy - BE
University Hospital of Antwerp - UZA
Department of pediatric metabolic diseases (Metabole stoornissen kinderen/Metabolic Disorders in Children)

ESPAGNE

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Essai en cours de recrutementEssai en coursPhase I/II Gene Therapy Clinical Trial of scAAV9.U1A.SGSH for Mucopolysaccharidosis IIIA - ES
Hospital Clínico Universitario de Santiago
Servicio de Pediatría

Essai(s) clinique(s) multinational(aux)

ITALIE

CAMPANIA
NAPOLI

Financé par un membre IRDiRCMeuSIX: Clinical trial of gene therapy for MPS VI - a severe lysosomal storage disorder
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Laboratorio di Ricerca