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Sperimentazione in fase di reclutamento = Sperimentazione in fase di reclutamento
; Sperimentazione in corso = Sperimentazione in corso
; Finanziato da un ente associato a IRDiRC =

Sperimentazioni cliniche nazionali

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

A randomized, placebo-controlled, double blind phase IIb study evaluating miglustat treatment in patients with Mucopolysaccharidosis type III (MPS III) or Sanfilippo syndrome - Terminated -
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Sperimentazione in corso
IMPROVES: A Phase IIa Study to Investigate Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Odiparcil in Patients 16 Years and Above With Mucopolysaccharidosis (MPS) Type VI - FR
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

GERMANIA

Hamburg
HAMBURG

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Finanziato da un ente associato a IRDiRCCOMPASS: CNS Unmet Medical Need in Mucopolysaccharidosis: A Phase 2 Safety and Pharmacokinetics Study of Ataluren - DE
UKE - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

GERMANIA

Rheinland-Pfalz
MAINZ

IRLANDA

County Dublin
DUBLIN

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
MPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - IE
Children's University Hospital
National Centre for Inherited Metabolic Disorders

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater Manchester
MANCHESTER

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater Manchester
MANCHESTER

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
MPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - UK
St Mary's Hospital
Manchester Cente for Genomic Medicine

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

West Midlands
BIRMINGHAM

CANADA

Québec
MONTRÉAL

SPAGNA

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Phase I/II Gene Therapy Clinical Trial of scAAV9.U1A.SGSH for Mucopolysaccharidosis IIIA - ES
Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
Departamento de Pediatría

Sperimentazioni cliniche internazionali

ITALIA

CAMPANIA
NAPOLI

Sperimentazione in corso
Finanziato da un ente associato a IRDiRCMeuSIX: Clinical trial of gene therapy for MPS VI - a severe lysosomal storage disorder
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Laboratorio di Ricerca