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Sperimentazione in fase di reclutamento = Sperimentazione in fase di reclutamento
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; Finanziato da un ente associato a IRDiRC =

Sperimentazioni cliniche nazionali

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Merseyside
LIVERPOOL

Sperimentazione in corso
Effects of exenatide on appetite and ghrelin levels in patients with Prader-Willi Syndrome
Fazakerley Hospital
University Hospital Aintree - Diabetes and Endocrinology

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Tyne & Wear
NEWCASTLE-UPON-TYNE

AUSTRIA

SALZBURG
SALZBURG

Sperimentazione in corso
MitoFibrate CT1: Clinical study for the assessment of safety and efficacy of Bezafibrate as a drug therapy for patients with mitochondrial myopathies (phase II) - AT
Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

GERMANIA

Bayern
MÜNCHEN

ITALIA

LAZIO
ROMA

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Studio prospettico in aperto per valutare il mantenimento della efficacia e la sicurezza a lungo termine di EPI-743 nei bambini con malattia di Leigh (Fase II) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater London
LONDON

Sperimentazione in corso
TEETPIM:Trial of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase In Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy-GB
St George's University of London
Molecular and Clinical Sciences Reseach Institute

BELGIO

VLAAMS BRABANT
LEUVEN

Sperimentazione in corso
Immunization against oxLDL in patients with lysosomal lipid diseases and associated metabolic disorders - BE
University Hospitals Leuven - Gasthuisberg
Centrum metabole ziekten - UZ Leuven

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Sperimentazione in corso
IMPROVES: A Phase IIa Study to Investigate Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Odiparcil in Patients 16 Years and Above With Mucopolysaccharidosis (MPS) Type VI - FR
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
CLERMONT-FERRAND

FRANCIA

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

FRANCIA

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
NOVASED: Efficiency Clinical Study of NOVATEX MEDICAL Compression Garments in Patients With Ehlers-Danlos Syndrome.
CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
Service de médecine interne et immunologie clinique

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

GERMANIA

Berlin
BERLIN

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
A Multi-center, Open-label, Uncontrolled, Single-arm, Extension Study to Determine the Long-term Safety and Tolerability of Oral Lucerastat in Adult Subjects With Fabry Disease (Phase 3) -DE-
Charité - Universitätsmedizin Berlin (CVK)
Medizinische Klinik mit Schwerpunkt Nephrologie und Internistische Intensivmedizin

GERMANIA

Hamburg
HAMBURG

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Finanziato da un ente associato a IRDiRCCOMPASS: CNS Unmet Medical Need in Mucopolysaccharidosis: A Phase 2 Safety and Pharmacokinetics Study of Ataluren - DE
UKE - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

GERMANIA

Hessen
GIEßEN

Sperimentazione in corso
Open-label study to evaluate efficacy and safety of Cystadane for the treatment of aspartylglucosaminuria -FI
Justus-Liebig-Universität Gießen
Institut für Biochemie - AG Prof. Dr. A. Bindereif

GERMANIA

Rheinland-Pfalz
MAINZ

IRLANDA

County Dublin
DUBLIN

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
MPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - IE
Children's University Hospital
National Centre for Inherited Metabolic Disorders

ITALIA

CAMPANIA
NAPOLI

Sperimentazione in corso
Valutazione dell'efficacia e del trattamento con Miglustat in pazienti affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo c
Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
Laboratorio Dipartimento di Pediatria

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Finanziato da un ente associato a IRDiRCSperimentazione clinica di fase I/II di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da Leucodistrofia Metacromatica
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Unità di Ricerca Clinica

PAESI BASSI

Noord-Holland
AMSTERDAM

POLONIA

Warszawa
WARSAW

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater Manchester
MANCHESTER

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater Manchester
MANCHESTER

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
MPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - UK
St Mary's Hospital
Manchester Cente for Genomic Medicine

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

South Glamorgan
CARDIFF

REPUBBLICA CECA

Capital City Prague
PRAHA

Sperimentazione in corso
FIELD : A Study of Two Fabrazyme (agalsidase beta) Dosing Regimens in Treatment-naïve, Male Pediatric Patients Without Severe Symptoms (Phase IIIb) - CZ
Vseobecna fakultni nemocnice a 1. lekárska fakulta UK
General Teaching Hospital and 1st Faculty of Medicine

BELGIO

ANTWERPEN
ANTWERPEN-EDEGEM

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Finanziato da un ente associato a IRDiRCEmbolden: A Global, Multicenter, Open-label, Matched Historical Control Study of Intrathecal SHP611 in Subjects With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy - BE
University Hospital of Antwerp - UZA
Department of pediatric metabolic diseases (Metabole stoornissen kinderen/Metabolic Disorders in Children)

GERMANIA

Hamburg
HAMBURG

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater London
LONDON

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater Manchester
SALFORD

SPAGNA

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Phase I/II Gene Therapy Clinical Trial of scAAV9.U1A.SGSH for Mucopolysaccharidosis IIIA - ES
Hospital Clínico Universitario de Santiago
Servicio de Pediatría

Sperimentazioni cliniche internazionali

ITALIA

CAMPANIA
NAPOLI

Finanziato da un ente associato a IRDiRCMeuSIX: Clinical trial of gene therapy for MPS VI - a severe lysosomal storage disorder
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Laboratorio di Ricerca

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK