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Sperimentazione in fase di reclutamento = Sperimentazione in fase di reclutamento
; Sperimentazione in corso = Sperimentazione in corso
; Finanziato da un ente associato a IRDiRC = ; Membro di una ERN =

Sperimentazioni cliniche nazionali

BELGIO

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

BELGIO

LIEGE
LIEGE

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Finanziato da un ente associato a IRDiRCRAINBOWFISH: An Open-Label Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy - BE
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires (CRMN)

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

BELGIO

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

CANADA

Ontario
LONDON

DANIMARCA

Hovedstaden
COPENHAGEN

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

GERMANIA

Baden-Württemberg
FREIBURG

Sperimentazione in corso
Can treatment with human growth hormone increase strength in spinal muscular atrophy type II and III (phase II study)?
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

GERMANIA

Baden-Württemberg
FREIBURG

Sperimentazione in corso
FOR-DMD: Double-blind randomized phase III trial to find optimum steroid regimen for Duchenne Muscular Dystrophy - DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

GERMANIA

Baden-Württemberg
FREIBURG

Sperimentazione in corso
An Open Label Multi-part First-in-human Study of Oral LMI070 in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy (Phase I/II) - DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

GERMANIA

Bayern
MÜNCHEN

GERMANIA

Bayern
MÜNCHEN

GERMANIA

Bayern
MÜNCHEN

GERMANIA

Nordrhein-Westfalen
ESSEN

Sperimentazione in corso
An Open Label Multi-part First-in-human Study of Oral LMI070 in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy (Phase I/II) - DE
Universitätsklinikum Essen
Klinik für Kinderheilkunde I - Bereich Neuropädiatrie und SPZ

GERMANIA

Nordrhein-Westfalen
ESSEN

IRLANDA

County Dublin
DUBLIN

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Phase III Study of Edasalonexent in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (PolarisDMD)-IE
Children's Health Ireland @ Temple Street
Department of Neurology

ITALIA

CAMPANIA
NAPOLI

Sperimentazione in corso
(DMD-FOR): Studio mirato alla ricerca del regime steroideo ottimale per la Distrofia Muscolare di Duchenne
AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli" - Centro storico
Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica

ITALIA

LAZIO
ROMA

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Studio a lungo termine sulla sicurezza dell'amifampridina fosfato in pazienti ambulatoriali con atrofia muscolare spinale (SMA) tipo 3
Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"
U.O. Neurologia IV - Malattie Neuromuscolari e Neuroimmunologia

ITALIA

VENETO
PADOVA

Sperimentazione in corso
(DMD-FOR): Studio mirato alla ricerca del regime steroideo ottimale per la Distrofia Muscolare di Duchenne
Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova - Campus Biomedico Pietro d'Abano
Neuromuscular Laboratory

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Cambridgeshire
CAMBRIDGE

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater London
LONDON

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Finanziato da un ente associato a IRDiRCA Phase III Efficacy and Safety Study of Ataluren (PTC124) in Patients with Nonsense Mutation Dystrophinopathy - UK
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Sperimentazione in corso
An open-label extension study of the long-term safety, tolerability and efficacy of GSK2402968 in subjects with Duchenne Muscular Dystrophy (phase III) - UK
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Sperimentazione in corso
An Open-Label Study for Previously Treated Ataluren (PTC124®) Patients with Nonsense Mutation Dystrophinopathy (phase III) - UK
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

STATI UNITI

Florida
GAINESVILLE

STATI UNITI

New York
ROCHESTER

SVIZZERA

Suisse Alémanique
BASEL

DANIMARCA

Hovedstaden
COPENHAGEN

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Tyne & Wear
NEWCASTLE-UPON-TYNE

AUSTRIA

SALZBURG
SALZBURG

Sperimentazione in corso
MitoFibrate CT1: Clinical study for the assessment of safety and efficacy of Bezafibrate as a drug therapy for patients with mitochondrial myopathies (phase II) - AT
Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater London
LONDON

Sperimentazione in corso
TEETPIM:Trial of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase In Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy-GB
St George's University of London
Molecular and Clinical Sciences Reseach Institute

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

SPAGNA

Madrid
MADRID

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
A Phase 2 Open-Label Study of Continuation Treatment With Combination Pyrimidine Nucleosides in Patients With Thymidine Kinase 2 Deficiency (TK2)
Hospital Universitario 12 de Octubre
Unidad multidisciplinar de enfermedades neuromusculares y ELA

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater London
LONDON

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Greater Manchester
SALFORD

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

South Yorkshire
SHEFFIELD

Sperimentazioni cliniche internazionali

REGNO UNITO; GRAN BRETAGNA

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Finanziato da un ente associato a IRDiRCSCOPE-DMD: Consortium for Products across Europe in Duchenne Muscular Dystrophy
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

STATI UNITI

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US