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Sperimentazione in fase di reclutamento = Sperimentazione in fase di reclutamento
; Sperimentazione in corso = Sperimentazione in corso
; Finanziato da un ente associato a IRDiRC = ; Membro di una ERN =

Sperimentazioni cliniche nazionali

ITALIA

LAZIO
ROMA

Studio di fase 2b sull'efficacia e la sicurezza di PTC124 in pazienti con mutazioni non senso affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Ges¨ - SEDE SAN PAOLO
UnitÓ di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

ITALIA

LAZIO
ROMA

Finanziato da un ente associato a IRDiRCStudio in aperto su pazienti affetti da distrofinopatia con mutazione non senso trattati in precedenza con Ataluren (PTC124«) (Fase III) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Ges¨ - SEDE SAN PAOLO
UnitÓ di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

ITALIA

LAZIO
ROMA

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Studio prospettico in aperto per valutare il mantenimento della efficacia e la sicurezza a lungo termine di EPI-743 nei bambini con malattia di Leigh (Fase II) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Ges¨ - SEDE SAN PAOLO
UnitÓ di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

ITALIA

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