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Sperimentazione in fase di reclutamento = Sperimentazione in fase di reclutamento
; Sperimentazione in corso = Sperimentazione in corso
; Finanziato da un ente associato a IRDiRC =

Sperimentazioni cliniche nazionali

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

A randomized, placebo-controlled, double blind phase IIb study evaluating miglustat treatment in patients with Mucopolysaccharidosis type III (MPS III) or Sanfilippo syndrome - Terminated -
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

SPAGNA

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Sperimentazione in fase di reclutamento
Sperimentazione in corso
Phase I/II Gene Therapy Clinical Trial of scAAV9.U1A.SGSH for Mucopolysaccharidosis IIIA - ES
Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
Departamento de Pediatría