Orphanet: Eenvoudig zoeken
x

Zoek een klinische studie of trial

* (*) verplicht veld

187 Resultaat/Resultaten

Sorteer op

Aanwerving proef = Aanwerving proef
; Lopend onderzoek = Lopend onderzoek
; Gefinancierd door een IRDiRC-lid =

Nationale klinische studie(s)

VERENIGD KONINKRIJK

Tyne & Wear
NEWCASTLE-UPON-TYNE

DUITSLAND

Bayern
MÜNCHEN

ITALIË

LAZIO
ROMA

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
Prospective open label trial to evaluate the maintenance of the efficacy and the long term safety of EPI-743 in children with Leigh Disease (Phase II) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

OOSTENRIJK

SALZBURG
SALZBURG

Lopend onderzoek
MitoFibrate CT1: Clinical study for the assessment of safety and efficacy of Bezafibrate as a drug therapy for patients with mitochondrial myopathies (phase II) - AT
Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

VERENIGD KONINKRIJK

Greater London
LONDON

Lopend onderzoek
TEETPIM:Trial of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase In Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy-GB
St George's University of London
Molecular and Clinical Sciences Reseach Institute

BELGIË

VLAAMS BRABANT
LEUVEN

DUITSLAND

Berlin
BERLIN

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
A Multi-center, Open-label, Uncontrolled, Single-arm, Extension Study to Determine the Long-term Safety and Tolerability of Oral Lucerastat in Adult Subjects With Fabry Disease (Phase 3) -DE-
Charité - Universitätsmedizin Berlin (CVK)
Medizinische Klinik mit Schwerpunkt Nephrologie und Internistische Intensivmedizin

DUITSLAND

Hamburg
HAMBURG

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
Gefinancierd door een IRDiRC-lidCOMPASS: CNS Unmet Medical Need in Mucopolysaccharidosis: A Phase 2 Safety and Pharmacokinetics Study of Ataluren - DE
UKE - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

DUITSLAND

Hessen
GIEßEN

Lopend onderzoek
Open-label study to evaluate efficacy and safety of Cystadane for the treatment of aspartylglucosaminuria -FI
Justus-Liebig-Universität Gießen
Institut für Biochemie - AG Prof. Dr. A. Bindereif

DUITSLAND

Rheinland-Pfalz
MAINZ

FRANKRIJK

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Lopend onderzoek
IMPROVES: A Phase IIa Study to Investigate Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Odiparcil in Patients 16 Years and Above With Mucopolysaccharidosis (MPS) Type VI - FR
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANKRIJK

AUVERGNE-RHONE-ALPES
CLERMONT-FERRAND

FRANKRIJK

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

FRANKRIJK

ILE-DE-FRANCE
PARIS

IERLAND

County Dublin
DUBLIN

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
MPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - IE
Children's University Hospital
National Centre for Inherited Metabolic Disorders

ITALIË

CAMPANIA
NAPOLI

Lopend onderzoek
Efficacy and safety of treatment with miglustat in patients with Niemann-Pick disease type c
Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
Laboratorio Dipartimento di Pediatria

ITALIË

LOMBARDIA
MILANO

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
Gefinancierd door een IRDiRC-lidA Phase I/II Clinical Trial of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for the Treatment of Metachromatic Leukodystrophy
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Unità di Ricerca Clinica

NEDERLAND

Noord-Holland
AMSTERDAM

POLEN

Warszawa
WARSAW

TSJECHIË

Capital City Prague
PRAHA

Lopend onderzoek
FIELD : A Study of Two Fabrazyme (agalsidase beta) Dosing Regimens in Treatment-naïve, Male Pediatric Patients Without Severe Symptoms (Phase IIIb) - CZ
Vseobecna fakultni nemocnice a 1. lekárska fakulta UK
General Teaching Hospital and 1st Faculty of Medicine

VERENIGD KONINKRIJK

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VERENIGD KONINKRIJK

Greater Manchester
MANCHESTER

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
MPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - UK
St Mary's Hospital
Manchester Cente for Genomic Medicine

VERENIGD KONINKRIJK

South Glamorgan
CARDIFF

BELGIË

ANTWERPEN
ANTWERPEN-EDEGEM

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
Gefinancierd door een IRDiRC-lidEmbolden: een wereldwijde, multicenter, open-label, matched historische controlestudie van intrathecale SHP611 bij personen met late infantiele metachromatische leukodystrofie - BE
University Hospital of Antwerp - UZA
Department of pediatric metabolic diseases (Metabole stoornissen kinderen/Metabolic Disorders in Children)

DUITSLAND

Hamburg
HAMBURG

SPANJE

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
Phase I/II Gene Therapy Clinical Trial of scAAV9.U1A.SGSH for Mucopolysaccharidosis IIIA - ES
Hospital Clínico Universitario de Santiago
Servicio de Pediatría

VERENIGD KONINKRIJK

Greater London
LONDON

VERENIGD KONINKRIJK

Greater Manchester
SALFORD

Multinationale klinische studie(s)

ITALIË

CAMPANIA
NAPOLI

Gefinancierd door een IRDiRC-lidMeuSIX: Clinical trial of gene therapy for MPS VI - a severe lysosomal storage disorder
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Laboratorio di Ricerca