Orphanet: Eenvoudig zoeken
x

Zoek een klinische studie of trial

* (*) verplicht veld

116 Resultaat/Resultaten

Sorteer op

Aanwerving proef = Aanwerving proef
; Lopend onderzoek = Lopend onderzoek
; Gefinancierd door een IRDiRC-lid = ; Member of a ERN =

Nationale klinische studie(s)

CANADA

Ontario
TORONTO

DUITSLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

Lopend onderzoek
SIPA-SOS: An open label phase II study of Sirolismus in patients with segmental overgrowth syndrome
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

DUITSLAND

Hessen
FRANKFURT AM MAIN

ITALIË

LAZIO
ROMA

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
A Phase 1/2 Study of ARQ 092 in Patients with Overgrowth Diseases and/or Vascular Anomalies with Genetic Alterations of the PI3K/AKT Pathway
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE GIANICOLO
Ambulatorio Polispecialistico per le Malattie Rare

ITALIË

LOMBARDIA
PAVIA

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
Gefinancierd door een IRDiRC-lidEffect of losartan vs. nebivolol vs. the association of both on the progression of aortic root dilatation in patients with Marfan syndrome mutation carriers of the gene FBN1
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
Laboratorio di Diagnostica Molecolare, Patologia Cardiovascolare e dei Trapianti

FINLAND

Finland
HELSINKI

FRANKRIJK

AUVERGNE-RHONE-ALPES
LYON

Lopend onderzoek
VETCOSED: Effectiveness of Wearing a Compression Garment (SED CICATREX® Model) for Patients With Hypermobility Type of Ehlers-Danlos Syndrome
Centre Médico-Chirurgical de Réadaptation des Massues - Croix-Rouge française
Médecine physique et réadaptation Adultes

FRANKRIJK

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
NOVASED: Efficiency Clinical Study of NOVATEX MEDICAL Compression Garments in Patients With Ehlers-Danlos Syndrome.
CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
Service de médecine interne et immunologie clinique

FRANKRIJK

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
ARCADE: Angiotensin II Receptor Blockade in Vascular Ehlers Danlos Syndrome: a Double Blind, Randomized, Placebo Controlled, Multicenter Trial (Phase III) - FR
CHU Paris IdF Ouest - HEGP Hôpital Européen Georges Pompidou
Service de génétique - CR des Maladies Vasculaires Rares

FRANKRIJK

ILE-DE-FRANCE
PARIS

ITALIË

LOMBARDIA
MILANO

Lopend onderzoek
An Open Label Multi-Center Extension Study to Evaluate the Long-term Safety of Zorblisa (SD-101-6.0) in Patients With Epidermolysis Bullosa (phase III) - IT
IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico - Clinica Pediatrica De Marchi
U.O.S. di Infettivologia Pediatrica

OOSTENRIJK

SALZBURG
SALZBURG

SPANJE

Madrid
MADRID

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
Setmelanotide (RM-493): Phase 2 Treatment Trial in Patients With Rare Genetic Disorders of Obesity - ES
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
Servicio de Endocrinología, Crecimiento y Metabolismo

USA

Ohio
CINCINNATI

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
Gefinancierd door een IRDiRC-lidQuercetin in Children With Fanconi Anemia; a Pilot Study (Phase 1/2) - US
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Department of Pediatry

VERENIGD KONINKRIJK

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VERENIGD KONINKRIJK

Merseyside
LIVERPOOL

Lopend onderzoek
Effects of exenatide on appetite and ghrelin levels in patients with Prader-Willi Syndrome
Fazakerley Hospital
University Hospital Aintree - Diabetes and Endocrinology

VERENIGD KONINKRIJK

West Midlands
BIRMINGHAM

BELGIË

ANTWERPEN
ANTWERPEN-EDEGEM

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
Gefinancierd door een IRDiRC-lidMCDS-Therapie: een open-label fase I / IIa-studie waarbij carbamazepine (CBZ) wordt gebruikt voor de behandeling van skeletdysplasie bij kinderen - BE
Centrum Medische Genetica - UZA
Centrum Medische Genetica - Het Universitair Ziekenhuis Antwerpen

DUITSLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

Lopend onderzoek
Gefinancierd door een IRDiRC-lidMCDS-Therapy: An open label phase I/IIa trial repurposing carbamazepine (CBZ) for the treatment of skeletal dysplasia in children - DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Sektion Pädiatrische Genetik der Klinik für Allgemeine Kinder- und Jugendmedizin

DUITSLAND

Bayern
ERLANGEN

Lopend onderzoek
ECP-002e: Extension Study of XLHED-Affected Male Subjects Treated With EDI200 in Protocol ECP-002 - DE
Kinder- und Jugendklinik des Universitätsklinikums Erlangen
Abteilung für Molekulare Pädiatrie

DUITSLAND

Nordrhein-Westfalen
KÖLN

Lopend onderzoek
Uni-Koeln-1574: Translational therapy in patients with Osteogenesis imperfecta - a pilot trial on treatment with the RANKL-antibody Denosumab (Phase II)
Universitätsklinikum Köln
Pädiatrische Endokrinologie, Stoffwechselstörungen, Osteologie und Rheumatologie

FRANKRIJK

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
PROFIDYS: Effect of Risedronate on Bone Morbidity in Fibrous Dysplasia of Bone (Phase II -III) - FR
Hospices Civils de Lyon - Groupement Hospitalier EST
Service de rhumatologie et de pathologie osseuse

FRANKRIJK

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Aanwerving proef
Lopend onderzoek
TREATMENT OF FIBROUS DYSPLASIA OF BONE WITH TOCILIZUMAB AMONG PATIENTS WHO DO NOT RESPOND TO BISPHOSPHONATES. THE TOCIDYS TRIAL (Phase II) - FR
Hospices Civils de Lyon - Groupement Hospitalier EST
Service de rhumatologie et de pathologie osseuse

SPANJE

Cataluña
ESPLUGUES DE LLOBREGAT

SPANJE

Comunidad Valenciana
VALENCIA

VERENIGD KONINKRIJK

Edinburgh
EDINBURGH

VERENIGD KONINKRIJK

Grampian
ABERDEEN

Lopend onderzoek
PROFIDYS : Effect of Risedronate on Bone Morbidity in Fibrous Dysplasia of Bone (Phase II/III)
TauRx Therapeutics - Institute of Medical Sciences
Department of Medicines and Therapeutics

VERENIGD KONINKRIJK

Greater London
LONDON

VERENIGD KONINKRIJK

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

VERENIGD KONINKRIJK

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

Lopend onderzoek
Gefinancierd door een IRDiRC-lidMCDS-Therapy: An open label phase I/IIa trial repurposing carbamazepine (CBZ) for the treatment of skeletal dysplasia in children-GB
Freeman Hospital, The newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

SPANJE

Comunidad Valenciana
VALENCIA

Multinationale klinische studie(s)

SPANJE

Madrid
MADRID

Gefinancierd door een IRDiRC-lidEUROFANCOLEN: Phase I/II Gene Therapy Trial of Fanconi anemia patients with a new Orphan Drug consisting of a lentiviral vector carrying the FANCA gene: A Coordinated International Action
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético