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25 Wyniki
Badanie kliniczne z otwartą rekrutacją
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Krajowe badania kliniczne
HISZPANIA
Madrid
MADRID
Setmelanotide (RM-493): Ensayo de tratamiento en fase 2 de Setmelanotida (RM-493) en pacientes con trastornos genéticos raros de obesidad
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
Servicio de Endocrinología, Crecimiento y Metabolismo
HISZPANIA
Madrid
MADRID
Ensayo de fase III de setmelanotida (RM-493), un agonista del receptor de melanocortina-4 (MC4R), en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (SBB) y síndrome de Alström (SA) con obesidad de moderada a grave
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
Servicio de Endocrinología, Crecimiento y Metabolismo
ZJEDNOCZONE KRÓLESTWO
West Midlands
BIRMINGHAM
Setmelanotide (RM-493) Phase 2 Treatment Trial in Patients With Rare Genetic Disorders of Obesity
University Hospital Birmingham
Marshfield Clinic
BELGIA
OOST-VLAANDEREN
GENT
Phase I Trial of Ocular Subretinal Injection of a Recombinant Adeno-Associated Virus (rAAV2-CBSB-hRPE65) Gene Vector to Patients With Retinal Disease Due to RPE65 Mutations (Clinical Trials of Gene Therapy for Leber Congenital Amaurosis).
Ghent University Hospital - UZ Gent
Department of Ophthalmology
BELGIA
OOST-VLAANDEREN
GENT
INSIGHT: Een open-label, extensieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van QR-110 te evalueren bij personen met Leber congenitale amaurose (LCA) vanwege de c.2991 + 1655A> G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen - BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
Department of Ophthalmology
BELGIA
OOST-VLAANDEREN
GENT
ILLUMINATE: Dubbel gemaskeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek met meerdere doses om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en systemisch blootstelling van QR-110 te evalueren in Leber congenitale amaurose (LCA) als gevolg van c.2991 + 1655A> G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen - BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
Department of Ophthalmology
BELGIA
OOST-VLAANDEREN
GENT
STELLAR: Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-421a te evalueren voor de eerste maal bij personen met retinitis pigmentosa (RP) als gevolg van mutaties in Exon 13 van het USH2A-gen -BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
Department of Ophthalmology
FRANCJA
GRAND-EST
STRASBOURG
ILLUMINATE: Une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée et à doses multiples visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérabilité et les effets systémiques d'une exposition de QR-110 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) dûe à la mutation c.2991+1655A›G (p.Cys998X) dans le gène CEP290
CHU de Strasbourg - Hôpital Civil
Centre des Affections Rares en Génétique Ophtalmologique - CARGO
FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
PARIS
Etude d'escalade de dose de phase I/IIa évaluant la sécurité de l'injection subrétinienne de SAR422459 chez les patients atteints de la maladie de Stargardt - FR
Centre hospitalier national d'ophtalmologie des Quinze-Vingts
Centre de Référence REFERET
FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
PARIS
ILLUMINATE: Une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée et à doses multiples visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérabilité et les effets systémiques d'une exposition de QR-110 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) dûe à la mutation c.2991+1655A›G (p.Cys998X) dans le gène CEP290
Centre hospitalier national d'ophtalmologie des Quinze-Vingts
Centre de Référence REFERET
FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
PARIS
STELLAR: étude d'évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité de QR-421a chez des sujets présentant une RP dûe aux mutations de l'exon 13 du gène USH2A
Centre hospitalier national d'ophtalmologie des Quinze-Vingts
Centre de Référence REFERET
FRANCJA
PAYS DE LA LOIRE
NANTES
Etude de sécurité et d'efficacité après administration unilatérale sous-rétinienne de HORA-PDE6B chez des patients atteints de rétinite pigmentaire porteurs de mutations du gène PDE6B conduisant à un défaut d'expression de la protéine PDE6ß (Phase I-II)
CHU de Nantes - Hôtel Dieu
Centre d'investigation clinique (CIC)
FRANCJA
PAYS DE LA LOIRE
NANTES
IRIS 2: Compensation de la cécité à l'aide du système d'implant rétinien intelligent (IRIS V2) chez des patients atteints de dystrophie rétinienne.
CHU de Nantes - Hôtel Dieu
Service d'ophtalmologie
NIEMCY
Baden-Württemberg
TÜBINGEN
Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen subretinalen Injektion von rAAV.hCNGA3 bei Patienten mit Achromatopsie bedingt durch Mutationen in CNGA3, untersucht in einer explorativen Studie mit ansteigender Dosierung (RD-Cure Gentherapie-Studie)
Department für Augenheilkunde Tübingen
Universitäts-Augenklinik
NIEMCY
Baden-Württemberg
TÜBINGEN
ILLUMINATE: Doppelmaskierte, randomisierte, kontrollierte, Multi-Dosis-Studie zur Bewertung von Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und syst. Exposition von QR-110 bei Amaurosis congenita Leber (LCA) Aufgrund von c.2991+1655A>G-Mutation (p.Cys998X) im CEP290-Gen
Department für Augenheilkunde Tübingen
Universitäts-Augenklinik
NIEMCY
Nordrhein-Westfalen
BONN
IRIS 2: Behandlung von Blindheit mit dem intelligenten Netzhautimplantatsystem (IRISV2) bei Patienten mit Netzhautdystrophie
Universitäts-Augenklinik Bonn
WŁOCHY
CAMPANIA
NAPOLI
Studio di sicurezza ed efficacia in soggetti con Amaurosi Congenita di Leber (ACL) tramite vettore adeno-associato per trasferire il gene RPE65 umano nell epitelio pigmentato della retina (EPR): trattamento e follow-up di 3 pazienti italiani
AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"- Cappella Cangiani
U.O.C. di Oculistica
HISZPANIA
Cataluña
BARCELONA
Estudio de fase IIb, aleatorizado, doble ciego y controlado para establecer la seguridad y la eficacia de Zimura (inhibidor del C5 del complemento) en comparación con un tratamiento simulado en pacientes con enfermedad de Stargardt autosómica recesiva
Centro Médico Teknon - Grupo Quirónsalud
Servicio de Oftalmología
HISZPANIA
Madrid
MADRID
Estudio SeaSTAR: Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado y con doble ciego para comparar la eficacia y la seguridad de clorhidrato de emixustat con placebo para el tratamiento de la atrofia macular secundaria a la enfermedad de Stargardt
Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
Servicio de Genética Clínica
ZJEDNOCZONE KRÓLESTWO
Greater London
LONDON
ZJEDNOCZONE KRÓLESTWO
Greater London
LONDON
A clinical trial of AAV - CNGA3 retinal gene therapy for patients with achromatopsia -GB
Moorfield's Eye Hospital
ZJEDNOCZONE KRÓLESTWO
Greater London
LONDON
Long-term Follow-up Study of Participants Following an Open Label, Multi-centre, Phase I/II Dose Escalation Trial of a Recombinant Adeno-associated Virus Vector for Gene Therapy of Adults and Children With Achromatopsia Owing to Defects in CNGB3
University College London - UCL Darwin Building
University College London
STANY ZJEDNOCZONE AMERYKI
Oregon
PORTLAND
A Multiple-Site, Phase 1/2, Safety and Efficacy Trial of a Recombinant Adeno-associated Virus Vector Expressing RPE65 (rAAV2-CB-hRPE65) in Patients With Leber Congenital Amaurosis Type 2 - US
OHSU Doernbecher Children's Hospital -Oregon Health & Science University
Casey Eye Institute
Wieloośrodkowe badania kliniczne
HOLANDIA
Zuid-Holland
LEIDEN
HOLANDIA
Zuid-Holland
LEIDEN