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Krajowe badania kliniczne

BELGIA
OOST-VLAANDEREN
GENT

SUNFISH: Une étude en deux volets, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle en vue d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité du RO7034067 chez des patients atteints d'atrophie musculaire spinale de types 2 et 3 - BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
NMRC UZ Gent

NIEMCY
Baden-Württemberg
FREIBURG
Kann eine Behandlung mit humanan Wachstumshormonen die Muskelkraft bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ II und III erhöhen (Phase-II-Studie)?
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

NIEMCY
Baden-Württemberg
FREIBURG

NURTURE: Eine offene Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von mehreren Dosen von intrathekalem ISIS 396443 bei Patienten mit genetisch gesicherter und präsymptomatischer spinaler Muskelatrophie (Phase II)
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

NIEMCY
Bayern
MÜNCHEN

Eine offene Verlängerungsstudie für Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor an den klinischen Studien mit ISIS 396443 teilgenommen haben (Phase III)
Friedrich-Baur-Institut
Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik

NIEMCY
Bayern
MÜNCHEN


OLEOS: Multizentrische, offene, einarmige Studie zur Untersuchung der Langzeit Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von 10mg/kg Olesoxime bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (Phase II)
Friedrich-Baur-Institut
Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik

HOLANDIA
Utrecht
UTRECHT
SPACE trial: Een Fase II, Mono-centrische, Placebogecontroleerde Cross-over Trial naar Effect en Doeltreffendheid van Pyridostigmine in Volwassen Nederlandse Patienten met Spinale Spieratrofie Type 2, 3 en 4
UMC Utrecht - Universitair Medisch Centrum Utrecht
Polikliniek Neuromusculaire Ziekten

HISZPANIA
Andalucía
SEVILLA

SUNFISH: Estudio de continuidad en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3 (Fase II)
Hospital Universitario Virgen del Rocío
Unidad de Neurología Pediátrica

HISZPANIA
Castilla - La Mancha
ALCÁZAR DE SAN JUAN

Estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes en ensayos clínicos de atrofia muscular espinal que reciben AVXS 101 - ES
Hospital General La Mancha Centro

HISZPANIA
Cataluña
BARCELONA

Estudio de extensión abierto para pacientes con atrofia muscular espinal que han participado previamente en estudios experimentales de ISIS 396443 (Fase III)
Hospital Universitari Vall d'Hebron
Área de Genética Clínica y Molecular

HISZPANIA
Cataluña
BARCELONA

SUNFISH: Estudio de continuidad en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3 (Fase II)
Hospital Universitari Vall d'Hebron
Área de Genética Clínica y Molecular

HISZPANIA
Cataluña
ESPLUGUES DE LLOBREGAT

Estudio de extensión abierto para pacientes con atrofia muscular espinal que han participado previamente en estudios experimentales de ISIS 396443 (Fase III)
Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
Unidad de Enfermedades Neuromusculares

HISZPANIA
Cataluña
ESPLUGUES DE LLOBREGAT

SUNFISH: Estudio de continuidad en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3 (Fase II)
Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
Servicio de Neurología

HISZPANIA
Madrid
ADDRESS: NOT PROVIDED - ES
The TOPAZ study: Estudio de fase 2 con tratamiento activo para evaluar la eficacia y la seguridad de SRK-015 en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio tardío
Institution: Information not provided - ES

HISZPANIA
Madrid
MADRID

Estudio de extensión abierto para pacientes con atrofia muscular espinal que han participado previamente en estudios experimentales de ISIS 396443 (Fase III)
Hospital Universitario La Paz
Servicio de Neurología infantil

HISZPANIA
Madrid
MADRID

SUNFISH: Estudio de continuidad en dos partes, multicéntrico, aleatorizado, controlado por placebo y con doble enmascaramiento para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de RO7034067 en pacientes con atrofia muscular espinal de tipos 2 y 3 (Fase II)
Hospital Universitario La Paz
Servicio de Neurología infantil

BELGIA
ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS
SHINE: Une étude d'extension, ouverte pour les patients atteints d'atrophie musculaire spinale qui ont déjà participé à des études expérimentales portant sur ISIS 396443 - BE
Erasme Hospital - ULB
Centre de Référence Neuromusculaire Erasme-HUDERF

BELGIA
LIEGE
LIEGE


RAINBOWFISH: Une étude ouverte portant sur l'utilisation du risdiplam chez des nourrissons atteints d'atrophie musculaire spinale génétiquement diagnostiquée et présymptomatique - BE
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires (CRMN)

BELGIA
OOST-VLAANDEREN
GENT

JEWELFISH: Een open-label onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek/farmacodynamiek van RO7034067 bij volwassen en pediatrische patiënten met spinale spieratrofie - BE
Ghent University Hospital - UZ Gent
NMRC UZ Gent

FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
PARIS


Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, versus procédure factice, visant à évaluer l'efficacité clinique et la sécurité d'ISIS 396443 administré par voie intrathécale chez des nourrissons atteints d'amyotrophie spinale infantile - FR
CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires

HISZPANIA
Madrid
ADDRESS: NOT PROVIDED - ES

DEVOTE: Estudio controlado, aleatorizado y de aumento gradual de la dosis de nusinersén (BIIB058) en participantes con atrofia muscular espinal - ES
Institution: Information not provided - ES

STANY ZJEDNOCZONE AMERYKI
Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US


A Phase 3, Randomized, Double-blind, Sham-Procedure Controlled Study to Assess the Clinical Efficacy and Safety of ISIS 396443 Administered Intrathecally in Patients With Infantile-onset Spinal Muscular Atrophy - US
Institution: Information not provided - US

FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
GARCHES
Long-Term Effect of LIAM (Lung Insufflation Assist Maneuver) on Respiratory Performance in Non-invasive Ventilated Patients Suffering From Neuromuscular Disease - FR
CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
Centre d'Investigation Clinique et Technologique 805 - CIC-IT de Garches

FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
GARCHES
Establishment of a Non-invasive and Indirect Measure of Volitional Pimax (PI MAX STIM) - FR
CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
Service de Physiologie-Explorations Fonctionnelles
Wieloośrodkowe badania kliniczne

WŁOCHY
LAZIO
ROMA
Phase II, multicenter, randomized, adaptive, double-blind, placebo controlled study to assess safety and efficacy of olesoxime (TRO19622) in 3-25 year old Spinal Muscular Atrophy (SMA) patients - coordination
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE GIANICOLO
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

SZWAJCARIA
Suisse Alémanique
BASEL