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6 Resultado(s)

Ensaio em fase de recrutamento = Ensaio em fase de recrutamento; Ensaio a decorrer = Ensaio a decorrer; Financiado por um membro do IRDiRC = ; Membro de uma ERN =

Ensaio (s) clínico (s) nacional (is)

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A Phase 2b Efficacy and Safety Study of PTC124 in Subjects With Nonsense-Mutation-Mediated Duchenne Muscular Dystrophy and Becker Muscular Dystrophy - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

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Phase II, multicenter, randomized, adaptive, double-blind, placebo controlled study to assess safety and efficacy of olesoxime (TRO19622) in 3-25 year old Spinal Muscular Atrophy (SMA) patients - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

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Financiado por um membro do IRDiRCAn Open-Label Study for Previously Treated Ataluren (PTC124) Patients With Nonsense Mutation Dystrophinopathy (Phase III) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

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Ensaio em fase de recrutamentoEnsaio a decorrerProspective open label trial to evaluate the maintenance of the efficacy and the long term safety of EPI-743 in children with Leigh Disease (Phase II) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

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Ensaio em fase de recrutamentoEnsaio a decorrerOpen Label, Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy Study of GIVINOSTAT in All DMD Patients Who Have Been Previously Treated in One of the GIVINOSTAT Studies - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare