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209 Ergebnis(se)

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Abgeschlossene Forschungsprojekte = Förderung durch ein IRDiRC-Mitglied = ERN-Mitglied =

Forschungsprojekt(e)

KANADA

Ontario
TORONTO

DEUTSCHLAND

Berlin
ADDRESS: NOT PROVIDED - DE

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
FONTENAY-AUX-ROSES CEDEX

Identification by high-throughput functional screens of Fanconi disease modifying genes
DRF/Institut François-Jacob CEA Paris-Saclay
Laboratoire d'Exploration Fonctionnelle des Génomes - LEFG

FRANKREICH

NOUVELLE AQUITAINE
BORDEAUX

ITALIEN

EMILIA ROMAGNA
MELDOLA

Integrated Multiomics and Multilevel Characterization of Haematological Disorders and Malignancies
IRST - Istituto Scientifico Romagnolo per lo studio e la cura dei Tumori
IRCCS Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

RBDD: Rare Bleeding Disorders Database network (coordination)
Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico
Laboratorio di Patologie Molecolari Applicate alla Clinica

OSTERREICH

STEIERMARK
GRAZ

CRISPR/Cas9 Genom-Engineering zur Erforschung von MPNs (myeloproliferativen Neoplasien)
Medizinische Universität Graz
Klinische Abteilung für Hämatologie

SCHWEIZ

Suisse Alémanique
BASEL

Next generation advanced therapies for fight Beta-hemoglobinopathies via rational intervention in beta-globin regulatory network
Departement Biosysteme (D-BSSE)
Departement für Biosysteme und Ingenieurwissenschaften ETH Zürich

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Constitutive hematologic diseases: clinical and therapeutic research, molecular biology
GHU AP-HP Nord. Université de Paris - Hôpital Saint-Louis
Service d'hématologie pédiatrique

PORTUGAL

SUL
LISBOA

Hemoglobinopathies molecular research
Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge - Lisboa
Departamento de Genética

BELGIEN

HAINAUT
GOSSELIES

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRIBOEUROPE: The European Ribosomopathy Consortium - BE
Biopark campus
The 'RNA Metabolism' Lab - Université Libre de Bruxelles (ULB)

BELGIEN

HAINAUT
GOSSELIES

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDBAGenCure: Lentiviral-mediated gene therapy for Diamond Blackfan Anemia: Preclinical Safety and Efficacy Studies - BE
Biopark campus
The 'RNA Metabolism' Lab - Université Libre de Bruxelles (ULB)

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDBAGenCure: Lentiviral-vermittelte Gentherapie für Diamond Blackfan Anemia: Präklinische Sicherheits- und Wirksamkeitsstudien
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRIBOEUROPE: Das Europäische Ribosomopathie-Konsortium
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedADDRess: Translationale Forschung für Personen mit DNA Reparaturdefekten
Deutsches Krebsforschungszentrum
KITZ - Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedADDRess: Translationale Forschung für Personen mit DNA Reparaturdefekten
Universitäts-Frauenklinik Heidelberg
Frauenheilkunde und Geburtshilfe

DEUTSCHLAND

Bayern
WÜRZBURG

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedADDRess: Translationale Forschung für Personen mit DNA Reparaturdefekten
Universität Würzburg - Biozentrum
Institut für Humangenetik

DEUTSCHLAND

Hessen
FRANKFURT AM MAIN

DEUTSCHLAND

Hessen
LANGEN

Präklinische Gentherapie von Fanconi-Anämie mit transposon-basierten Ansätzen
Paul-Ehrlich-Institut
Abteilung Medizinische Biotechnologie

DEUTSCHLAND

Niedersachsen
HANNOVER

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedADDRess: Translationale Forschung für Personen mit DNA Reparaturdefekten
Medizinische Hochschule Hannover
Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

DEUTSCHLAND

Nordrhein-Westfalen
DÜSSELDORF

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedADDRess: Translationale Forschung für Personen mit DNA Reparaturdefekten
Universitätsklinikum Düsseldorf
Institut für Pathologie

FINNLAND

Finland
HELSINKI

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedGenomic editing for treating hemoglobin diseases
University of Helsinki
Stem Cells and Metabolism Research Program

FRANKREICH

GRAND-EST
STRASBOURG

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
LE KREMLIN-BICĘTRE

Diagnosis and treatment of acquired hemostatic disorders due to auto-antibodies
APHP. Université Paris-Saclay, Hôpital Bicętre
Service d'Hématologie

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Physiopathology of human myelofibrosis with myeloid metaplasia
AP-HP.Sorbonne Université - Hôpital Saint-Antoine
UF de cytogénétique onco-hématologique

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Non-invasive prenatal diagnosis of sickle cell anemia by next generation sequencing (NGS)
CHU Paris - Hôpital Robert Debré
UF de Génétique Moléculaire

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Microcephaly, Fanconi Anemia and Praxial Disorders (MicroFancII)
CHU Paris - Hôpital Robert Debré
UF de Génétique clinique

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRIBOEUROPE: The European Ribosomopathy Consortium - FR
Faculté de Médecine Paris Diderot Paris 7 - site Bichat
Centre de Recherche sur l'Inflammation (UMR 1149 Inserm - Université Paris Diderot - ERL CNRS 8252)

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedFANEDIT: Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia - FR
GHU AP-HP Nord. Université de Paris - Hôpital Saint-Louis
Laboratoire d'hématologie

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedCRISPR/Cas9 mediated induction of fetal hemoglobin synthesis for the treatment of beta-hemoglobinopathies
IMAGINE - Institut des Maladies Génétiques
Institut IMAGINE - INSERM U1163

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of Innovative Therapeutic Strategies for Beta-Hemoglobinopathies
IMAGINE - Institut des Maladies Génétiques
Institut IMAGINE - INSERM U1163

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of a universal prime editing approach to beta-hemoglobinopathies
IMAGINE - Institut des Maladies Génétiques
Institut IMAGINE - INSERM U1163

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Collaborative biological research for childhood Evans syndrome (ES) and Autoimmune hemolytic anemia (AIHA)
Institut National de la Transfusion Sanguine (INTS)
Physiologie du globule rouge normal et pathologique

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
VILLEJUIF

Physiopathology of human myelofibrosis with myeloid metaplasia
GHU Paris-Sud - Hôpital Paul Brousse
Les cellules souches: de leurs niches ŕ leurs applications thérapeutiques

FRANKREICH

OCCITANIE
TOULOUSE

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRIBODBA: Blackfan-Diamond anemia: molecular mechanisms of a ribosomal disease
Université Paul Sabatier
Laboratoire de Biologie Moléculaire Eucaryote - UMR 5099

FRANKREICH

OCCITANIE
TOULOUSE

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDEVDBA: Ontogeny as a critical determinant of DBA sensitivity in red blood cells - FR
Université Toulouse III
Unité de biologie Moléculaire, cellulaire et du développement

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedAdvances in diagnosis of thalassemia and haemoglobinopathies: development of innovative techniques by thermogravimetry coupled with chemometrics
ISS - Istituto Superiore di Sanitŕ
Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei Farmaci

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRegistRare: the new National Platform dedicated to Rare Diseases Registries
ISS - Istituto Superiore di Sanitŕ
Centro Nazionale Malattie Rare

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedImproving quality standards in Italian laboratories performing genetic testing for rare diseases
ISS - Istituto Superiore di Sanitŕ
Centro Nazionale Malattie Rare

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedTC NER: Transcription stress Counteracted by Nutritional interventions of Exceptional importance for rare DNA Repair diseases - IT
IFOM - Istituto FIRC di Oncologia Molecolare
Firc Institute of Molecular Oncology (IFOM)

KANADA

Ontario
TORONTO

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedPathobiology and robosomal insufficiency in Shwachman-Diamond syndrome
Hospital for Sick Children, Research Institute

OSTERREICH

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

OSTERREICH

WIEN
WIEN

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRIBOEUROPE: The European Ribosomopathy Consortium - AT
AKH BT 25.3
Ludwig Boltzmann Institute for Rare and Undiagnosed Diseases

OSTERREICH

WIEN
WIEN

Identifizierung von genetischen Suppressoren von Diamond-Blackfan-Anämie
Vienna Biocenter
IMBA - Institute of Molecular Biotechnology

PORTUGAL

SUL
LISBOA

Development and validation of vaso-occlusion early predictors in mendelian model of vascular disease
Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge - Lisboa
Departamento de Genética

REPUBLIK KOREA

KOREA, REPUBLIC OF
SEOUL

SCHWEDEN

Region Skĺne
LUND

SCHWEDEN

Region Skĺne
LUND

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDEVDBA: Ontogeny as a critical determinant of DBA sensitivity in red blood cells - SE
Lunds Universitet
Department of Clinical Sciences (IKVL)

SCHWEIZ

Suisse Alémanique
BERN

Thrombotic thrombocytopenic purpura - role of ADAMTS13 and long-term outcome
Universitätsspital Inselspital
Department of Hematology and Central Hematology Laboratory

SCHWEIZ

Suisse Alémanique
ZURICH

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedFANEDIT: Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia - CH
ETH Zurich - Hönggerberg campus
Institute of Molecular Health Sciences

SPANIEN

Cataluńa
BARCELONA

SPANIEN

Madrid
MADRID

Therapy of cancerous lesions of the oral mucosa of patients with Fanconi anemia using genetically corrected bioengineered autologous substitutes
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
División de biomedicina epitelial

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDBAGenCure: Lentiviral-mediated gene therapy for Diamond Blackfan anemia: Preclinical safety and efficacy studies - ES
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDBAGenCure: Lentiviral-vermittelte Gentherapie für Diamond Blackfan Anemia: Präklinische Sicherheits- und Wirksamkeitsstudien
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético

SPANIEN

Madrid
MADRID

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedFANEDIT: Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia - ES
Hospital Infantil Universitario Nińo Jesús
Servicio de Hematología y Hemoterapia

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDBAGenCure: Lentiviral-mediated gene therapy for Diamond Blackfan anemia: Preclinical safety and efficacy studies - ES
Hospital Materno Infantil Gregorio Marańón
Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas y del Adolescente

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedFANEDIT: Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia - ES
Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedTherapeutics for rare and neglected diseases - science
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedPreclinical innovation
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRepurposing an eu therapeutic for hemoglobinopathies
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedFanconi anemia:genotype-phenotype correlations
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedGenetic epidemiology of complex traits
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedHematopoietic stem cell biology
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedInsights into sickle cell trait and sickle cell disease
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRed cell biology
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedFa ddr pathway in germline integrity
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedInsights into Sickle Cell Trait and Sickle Cell Disease
Institution: Information not provided - US

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

NGS2025: Evaluation einer Erweiterung des Neugeborenenscreenings um 28 zusätzliche Zielkrankheiten
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Heidelberg
Klinik für Kinderheilkunde I - Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
TÜBINGEN

AWISPECS: Die Rolle des erworbenen von-Willebrand-Syndroms bei kardiochirurgischen Eingriffen im Säuglingsalter
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen
Abteilung für Kinderkardiologie, Pulmologie, Intensivmedizin

DEUTSCHLAND

Bayern
MÜNCHEN

Etablierung von Oberflächenplasmonenresonanz (SPR) Tests zur verbesserten Diagnostik von Autoimmunerkrankungen
Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
Arbeitsgruppe Biosensorik

DEUTSCHLAND

Niedersachsen
HANNOVER

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedGAIN: Deutsches Netzwerk für die Erforschung und Therapieoptimierung von Patienten mit Multi-Organ-Autoimmunerkrankungen
Medizinische Hochschule Hannover
Klinik für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie

DEUTSCHLAND

Niedersachsen
HANNOVER

DEUTSCHLAND

Nordrhein-Westfalen
KÖLN

REACT-2020: Retrospektive Analyse der Wirksamkeit von Caplacizumab bei der Behandlung der erworbenen thrombotischen thrombozytopenischen Purpura (aTTP)
Universitätsklinikum Köln
Klinik II für Innere Medizin - Nephrologie, Rheumatologie, Diabetologie und allgemeine Innere Medizin

DEUTSCHLAND

Schleswig-Holstein
KIEL

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedGAIN: Deutsches Netzwerk für die Erforschung und Therapieoptimierung von Patienten mit Multi-Organ-Autoimmunerkrankungen
Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
Klinik für Innere Medizin I

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
LE KREMLIN-BICĘTRE

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Implementation of non-invasive prenatal diagnosis of rare and severe monogenic diseases
AP-HP.Centre - Université de Paris - Hôpital Cochin
Service de Médecine Génomique des Maladies de Systčme et d'Organe

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

EGR2: Pregnancy and Medically Assisted Conception in Rare Diseases
AP-HP.Centre - Université de Paris - Hôpital Cochin
Unité fonctionnelle de Médecine interne et centre de référence maladies rares

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedAutoimmune cytopenias: genetics and pathophysiological mechanisms of pediatric Evans syndrome
IMAGINE - Institut des Maladies Génétiques
Institut IMAGINE - INSERM U1163

FRANKREICH

NOUVELLE AQUITAINE
BORDEAUX

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSafety of CRISPR-Cas9 nuclease use
Université de Bordeaux ISPED
Centre de recherche INSERM U1219

FRANKREICH

PROVENCE-ALPES-COTE D'AZUR
NICE

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRole of the Piezo1 / KCNN4 interaction in the pathophysiology of the red blood cell.
Université de Nice Sophia-Antipolis - Faculté des sciences
iBV - Institut de Biologie Valrose

IRLAND

County Dublin
DUBLIN

The Low Von Willebrand factor Ireland Cohort of Kids (LoVIC-K) study
Royal College of Surgeons of Ireland
Molecular and Cellular Theraputics

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of lentiviral vectors for liver gene transfer and application to hemophilia gene therapy
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica

NORWEGEN

Nord-Norge
TROMSŘ

Glycosylation of anti-HPA 1a antibodies and the potency for platelet clearence
UNN - Universitetssykehuset Nord-Norge
Diagnostisk klinikk

NORWEGEN

Nord-Norge
TROMSŘ

Platelets and placenta - the new hotspot in fetal-maternal crosstalk
UNN - Universitetssykehuset Nord-Norge
Diagnostisk klinikk

NORWEGEN

Nord-Norge
TROMSŘ

OSTERREICH

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

OSTERREICH

WIEN
WIEN

Prospective, Non-interventional Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of Obizur in Real-life Practice - AT
Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie

PORTUGAL

SUL
LISBOA

Non-classical hereditary hemochromatosis and other rare genetic diseases associated with disorders in iron homeostasis
Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge - Lisboa
Departamento de Genética

SCHWEIZ

Suisse Alémanique
ZÜRICH

The effect of cofactors and vitamins on homocysteine and methylmalonic acid metabolism in health and disease
Universitäts - Kinderspital Zürich - Eleonorenstiftung
Abteilung für Stoffwechselkrankheiten

SPANIEN

Cataluńa
BARCELONA

Analysis of the complement system as therapeutical target in severe preeclampsia and Hellp syndrome
Fundación Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras
BET: Barcelona Endothelium Team

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRole of platelet glycosylation on platelet function and immune response in immune thrombocytopenia patients
IdiPAZ - Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario La Paz
Grupo de Coagulopatías y alteraciones de la hemostasia

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedQuantitative profiles of complement FH/FHR proteins as biomarkers of disease predisposition and evolution in primary and secondary haemolytic uraemic syndrome
IdiPAZ - Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario La Paz
Laboratorio de Inmunopatología del Complemento

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedImproving diagnostic capacity and knowledge of pathogenesis of Primary Antiphospholipid syndrome through proteomics and transcriptomics
Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario 12 de Octubre

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater London
LONDON

Liver Disease in Pregnancy
King's College London
King's College London Headquarters

VEREINIGTES KONIGREICH

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

The Role of Membrane Attack Complex in Atypical Haemolytic Uraemic Syndrome
Institute of Cellular Medicine, Newcastle University, Medical School
Institute of Cellular Medicine

DEUTSCHLAND

Bayern
MÜNCHEN

GEPHARD: German Paediatric Haemophilia Research Database (GEPHARD) Studie: Neu diagnostizierte Hämophilie
Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital
Hämophiliezentrum München - Pädiatrische Hämostaseologie

DEUTSCHLAND

Hessen
FRANKFURT AM MAIN

AHA_IIT: Langzeitbeobachtung von Therapie und Outcome der erworbenen Hämophilie A
Universitätsklinikum Frankfurt
Schwerpunkt Hämostaseologie/Hämophiliezentrum Frankfurt

DEUTSCHLAND

Nordrhein-Westfalen
BONN

Enzymologische und strukturbiologische Aufklärung der Funktion des Vitamin K-Zyklus
Universitätsklinikum Bonn (AöR)
Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin

FRANKREICH

GRAND-EST
ILLKIRCH-GRAFFENSTADEN

Search for Scott syndrom causative mutation(s)
Faculté de Pharmacie de Strasbourg
Laboratoire de Bioimagerie et Pathologies - LBP

FRANKREICH

NOUVELLE AQUITAINE
PESSAC

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedChronic acquired thrombocytopenia of undetermined significance: pathophysiology and biomarker
CHU de Bordeaux-GH Sud - Hôpital Haut-Lévęque
Unité de Cardiopathies congénitales de l'enfant et de l'adolescent

ITALIEN

UMBRIA
PERUGIA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDissecting dendritic cell subsets as key to installing tolerance to FVIII in hemophilia A
Universitŕ degli Studi di Perugia
Dipartimento di Medicina Sperimentale

KANADA

Ontario
KINGSTON

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedStudy of the factor VIII life cycle and its implications for factor VIII immunogenicity
Queen's University
Department of Pathology and Molecular Medicine

NORWEGEN

Řstlandet
OSLO

Factor (F) VII-deficiency: developing new therapeutic strategies to rescue FVII production and function
Oslo University Hospital, Ullevaal
Oslo University Hospital, Ullevĺl

OSTERREICH

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

AHEAD: ADVATE Hemophilia A Outcome Database - AT
Institution: Information not provided - AT

OSTERREICH

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

OSTERREICH

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

SPANIEN

Cataluńa
BARCELONA

PEAK Registry: Pyruvate Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry - ES
Hospital Universitari Vall d'Hebron
Servicio de Hematología y Hemoterapia

SPANIEN

Comunidad Valenciana
VALENCIA

Personalized Prophylactic Treatment With Advate® in Severe or Moderate Haemophilia A Patients
Hospital Universitario y Politécnico La Fe
Servicio de Farmacia, Área Clínica del Medicamento

SPANIEN

Madrid
ALCORCÓN

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDeciphering the role of factor-H related proteins in complement-related kidney diseases
Hospital Universitario Fundación Alcorcón
Servicio de Nefrología

SPANIEN

Madrid
MADRID

Preclinical evaluation of the efficacy and safety of a new lentiviral vector for the gene therapy of Glazmann Thrombasthenia
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDeciphering the role of factor-H related proteins in complement-related kidney diseases
Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
Grupo de investigación en Nefrología Clínica

VEREINIGTES KONIGREICH

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedADVATE Hemophilia A Outcome Database (AHEAD) - UK
Institution: Information not provided - UK

DEUTSCHLAND

Sachsen-Anhalt
HALLE (SAALE)

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedProDGNE: Neuartige Therapieansätze zur Behandlung der GNE-Myopathie
Institut für Physiologische Chemie der Medizinische Fakultät
Institut für Physiologische Chemie

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
PRAGUE

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRole on Nonmuscle Myosin II in membrane trafficking and organ function
Faculty of Medicine and University Hospital Motol
Department of Pediatrics

FRANKREICH

GRAND-EST
STRASBOURG

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedBernard-Soulier Syndrome and MYH9 associated diseases: study of blood platelets anomalies and of the thrombopoďesis, correction by genetic therapy
Établissement Français du Sang - Grand Est
UR U311 - Biologie et pharmacologie de l'hémostase et de la thrombose

ISRAEL

ISRAEL
ADDRESS: NOT PROVIDED - IL

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedZebrafish as a model system for GNE Myopathy
Institution: Information not provided - IL

ISRAEL

ISRAEL
JERUSALEM

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedCellular Models to explore GNE functions in muscle
The Hebrew University of Jerusalem
Faculty of Medicine

ITALIEN

SARDEGNA
CAGLIARI

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedProDGNE: Novel therapeutic approaches to target GNE Myopathy - IT
Universitŕ degli Studi di Cagliari
Dipartimento di Scienze della Vita e dell'Ambiente

KANADA

Ontario
OTTAWA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedNovel therapeutic approaches to target GNE Myopathy
Children's Hospital of Eastern Ontario
Division of Neurology

KANADA

Ontario
TORONTO

SPANIEN

Madrid
MADRID

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedStudy of the procoagulant effect of emicizumab and of its combination with factor concentrates for the treatment of bleeds in patients with severe haemophilia A
IdiPAZ - Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario La Paz
Grupo de Coagulopatías y alteraciones de la hemostasia

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedCell biology of metabolic disorders
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedClinical and translational studies of RUNX1 and FPD
Institution: Information not provided - US

FRANKREICH

GRAND-EST
STRASBOURG

Characterisation of mutations responsible for Bernard-Soulier syndrome (GP1BA, BP1BB and GP9 genes)
Établissement Français du Sang - Grand Est
UR U311 - Biologie et pharmacologie de l'hémostase et de la thrombose

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

Production of vectors for gene therapy (Wiskott-Aldrich Syndrome and Metachromatic Leukodystrophy)
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedWiskott-Aldrich syndrome: characterization of immune system defects and gene therapy preclinical studies
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Unitŕ di Ricerca Clinica

VEREINIGTE STAATEN

Maryland
BETHESDA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedNovel Treatment for Hermansky-Pudlak Syndrome Pulmonary Fibrosis
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS-NIH)
Therapeutic Development Branch

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedGene therapy approaches for primary immunodeficiencies
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedMolecular and clinical studies of primary immunodeficiencies
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedClinical research of oral connective tissue program
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedProtein trafficking in the endosomal-lysosomal system
Institution: Information not provided - US

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRole of Dystrophin-associated protein complex (DPC) in intracellular signaling and trafficking pathways
ISS - Istituto Superiore di Sanitŕ
Centro Nazionale Malattie Rare

VEREINIGTES KONIGREICH

Cambridgeshire
CAMBRIDGE

Multizentrische Forschungsprojekte