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141 Ergebnis(se)

Förderung durch ein IRDiRC-Mitglied = ERN-Mitglied =

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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedExploration of basic pathogenesis of imprinting disorders
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedNext-generation treatment strategy of Parkinson's disease by Precision Medicine
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type II
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedPreclinical study of self-degradable against pathogenic TDP-43 in ALS
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of RAS-related ALPS-like disease (RALD) therapy
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSearch for new therapeutic seeds of CARASIL targeting TGF-beta signal
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of vascular patch for radical cure of the tetralogy of Fallot
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedPathogenesis and novel therapeutic approarches in RASoapthies
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of anti-mineralization drug
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDrug Screening for Parkinson's disease using patient-specific iPSCs.
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedClinical trial of gene therapy for AADC deficiency
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedGene therapy against SCA1 based on the molecular pathomechanism
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDeveloping new drugs for Niemann-Pick disease type C
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedEvidence-generating clinical research for myotonic dystrophy
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedCreation of comprehensive clinical guidelines on kernicterus of preterm infants
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of novel disease-causing gene based therapies for cardiomyopathies
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDrug discovery targeted to alternative splicing variants in congenital long-QT syndrome
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedTherapeutic strategies for patients with immunoproteasomes dysfunctions
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedInitiative on Rare and Undiagnosed Diseases (IRUD)
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of novel therapeutic drugs for congenital nephrogenic diabetes insipidus
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of gene therapy for cardiac regeneration in dilated cardiomyopathy
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedResearch for the development of precision medicine for autoimmune diseases
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment ofa new molecular targeted therapy for Fukuyama muscular dystrophy
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of a novel therapy for achondroplasia with anti-FGF2 aptamer
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedResearch for practical application of an innovative peptide drug for DMD
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of Novel ALK2 Inhibitor for FOP
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of anti-fibrotic drug for primary biliary cholangitis
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedThe investigation on the efficacy of new low molecular compound for systemic sclerosis
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of novel therapeutics for Fibrodysplasia Ossficancs Progressiva
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedMolecular basis research for exploring inovative therapies of Rett syndrome
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedElucidation of molecular pathogenesis of SLC29A3 disorders
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedA strategy to optimize treatment options for epidermolysis bullosa
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedStrategic research for the improvement of the ocular sequelae in SJS/TEN
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedStudy of clinical features and treatment of imprinting disorders and related disorders
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedNatural history of multiple system atrophy and the development of novel biomarkers
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedEstablishment of appropriate treatment for spinal and bulbar muscular atrophy
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedAdvancing Care of Rare/Intractable Adrenal Diseases in Japan Study
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedThe establishment of novel diagnostic methods for adult nephrotic syndrome.
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of diagnostic system for Parkinson's disease using faty acid metabolites
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDesigning and development of a widely exploitable registry of rare intractable diseases
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDiscovery of novel therapeutic approach for Nakajo-Nishimura syndrome and Blau syndrome
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDrug discovery for spinal-bulbar muscular atrophy using disease specific iPSCs
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedTreatment selection for the acute phase of Kawasaki disease using biomarkers
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedEstablishment of Integrated Genome Analysis Center for Hereditary Muscle Disease
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