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Förderung durch ein IRDiRC-Mitglied =

Forschungsprojekt(e)

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

BRETAGNE
RENNES

Structure and function of dystrophin in relation with mutations / deletions in the human dystrophinopathies
Faculté de médecine de Rennes
Institut de Génétique et Développement de Rennes - UMR6290

ITALIEN

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

KANADA

Ontario
HAMILTON

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRole of Xin, an actin-binding protein, in satellite cells and muscular dystrophies
McMaster University
Department of Pathology and Molecular Medicine

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedInterventions in genetic counseling
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRegulation of subcellular organization in skeletal muscle
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRna fidelity and protein function of becker-like in-frame deletions
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTES KONIGREICH

West Midlands
BIRMINGHAM

BELGIEN

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedNEXTGEN-AAV: Development of next-generation AAV vectors for Duchenne muscular dystrophy
VUB_ Vrije Universiteit Brussel, Campus Jette
Department of Gene Therapy and Regenerative Medicine

BELGIEN

VLAAMS BRABANT
LEUVEN

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSmad9 perturbation studies to boost myogenic commitment of stem cells
University Hospitals Leuven - Gasthuisberg
Stem Cell Biology and Embryology

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedCARE-NMD : Verbesserung der Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie (Koordinator) - DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
FREIBURG

DEUTSCHLAND

Berlin
BERLIN

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedTranslational suppression of nonsense mutations found in DMD
Institution: Information not provided - FR

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSIX homeoproteins and muscle stem cells properties
Institution: Information not provided - FR

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
GIF-SUR-YVETTE

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRescue_ribosome : Rescue Pathways for unrecycled ribosomes - FR
Institut de Biologie Intégrative de la Cellule (I2BC)
Département Biologie des Génomes

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
ORSAY

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDystrophins In The Nervous System: From Neurophysiology to Molecular Therapy
Université Paris-Sud
Institut des Neurosciences Paris-Saclay

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Implementation of non-invasive prenatal diagnosis of rare and severe monogenic diseases
CHU Paris Centre - Hôpital Cochin, Site Cochin
Service de génétique et biologie moléculaires

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSIRD: Stimulating Intrinsic Repair for DMD - FR
Institut Cochin (INSERM U 1016 - CNRS UMR 8104 - Paris Descartes UMR-S1016)
Equipe "Développement neuromusculaire, Génétique et Physiopathologie"

FRANKREICH

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedPre-clinical and clinical development of AAV-mediated microdystrophin delivery for gene therapy of DMD
IRS2 - Nantes Biotech
Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques

FRANKREICH

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedTOLGEN: In vivo AAV-based gene transfer to the muscle: Deciphering host immune responses - FR
IRS2 - Nantes Biotech
Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques

ITALIEN

EMILIA ROMAGNA
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ITALIEN

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedAssessment of upper limb function in non-ambulatory patients with Duchenne Muscular Dystrophy
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesů - SEDE SAN PAOLO
Unitŕ di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRole of Dystrophin-associated protein complex (DPC) in intracellular signaling and trafficking pathways
ISS - Istituto Superiore di Sanitŕ
Centro Nazionale Malattie Rare

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedLong term natural history in Duchenne muscular dystrophy
Policlinico Universitario "A. Gemelli"
U.O.C. Neuropsichiatria Infantile

ITALIEN

LAZIO
ROMA

ITALIEN

LAZIO
ROMA

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedRole of HDAC4 in muscular dystrophy and regeneration
Sapienza Universitŕ di Roma - Sezione di Ricerca "Valdoni Lab"
Dipartimento di Scienze Anatomiche, Istologiche, Medico Legali e dell'Apparato Locomotore

ITALIEN

LAZIO
ROMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedAssessment of upper limb function in non ambulant Duchenne muscular dystrophy
Universitŕ Cattolica del Sacro Cuore
Istituto di Neurologia

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

ITALIEN

TOSCANA
FIRENZE

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedA novel in vitro Duchenne Muscular Dystrophy cardiomyopathy model: human iPSC-derived cardiomyocytes for mechanistic studies
Universitŕ degli studi di Firenze-Dip. di Medicina Sperimentale e Clinica
Dipartimento di Medicina Sperimentale e Clinica

ITALIEN

VENETO
PADOVA

ITALIEN

VENETO
PADOVA

BIO-NMD: biomarker discovery and validation on animal models (WP5)
Universitŕ degli Studi di Padova- Polo A.Vallisneri
Dipartimento di Istologia, Microbiologia e Tecnologie Mediche

ITALIEN

VENETO
PADOVA

MYORES: Multi-organismic approach to study normal and aberrant muscle development, function and repair
Universitŕ degli Studi di Padova- Polo A.Vallisneri
Dipartimento di Scienze Biomediche Sperimentali

JAPAN

JAPAN
ADDRESS : NOT PROVIDED - JP

JAPAN

JAPAN
OKAYAMA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedResearch for practical application of an innovative peptide drug for DMD
Kawasaki Medical School
Department of Neurology

JAPAN

JAPAN
TOKYO

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDevelopment of a novel peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino therapy for Duchenne muscular dystrophy.
National Center of Neurology and Psychiatry
Department of Molecular Therapy

KANADA

Alberta
EDMONTON

KANADA

Ontario
OTTAWA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedGenetic Regulation of Myogenesis
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

KANADA

Ontario
TORONTO

KANADA

Québec
ADDRESS: NOT PROVIDED - CA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedElucidation of Wnt7a mechanism of action for muscle regeneration
Institution: Information not provided - CA

KANADA

Québec
ADDRESS: NOT PROVIDED - CA

KANADA

Québec
ADDRESS: NOT PROVIDED - CA

KANADA

Québec
MONTRÉAL

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedStrategies for therapy of respiratory muscle failure in muscular dystrophy
Meakins-Christie Laboratories
Meakins-Christie Labs

KANADA

Québec
QUÉBEC

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedCorrection of the dystrophin gene with TAL effector nuclease and the CRISPR system
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

KANADA

Québec
QUÉBEC

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedCan laminin-111 be used to treat Duchenne Muscular Dystrophy alone or in combination with myoblast transplantation?
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

NIEDERLANDE

Gelderland
NIJMEGEN

NIEDERLANDE

Gelderland
NIJMEGEN

NIEDERLANDE

Zuid-Holland
LEIDEN

NIEDERLANDE

Zuid-Holland
LEIDEN

NIEDERLANDE

Zuid-Holland
LEIDEN

BIO-NMD: exploratory biomarker validation in humans (WP4)
LUMC - Leids Universitair Medisch Centrum
Afdeling Humane Genetica

NIEDERLANDE

Zuid-Holland
LEIDEN

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedAntisense therapy for several major rare diseases
LUMC - Leids Universitair Medisch Centrum
Afdeling Humane Genetica

OSTERREICH

WIEN
WIEN

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedLong-Term Observational Study of Translarna Safety and Effectiveness in Usual Care - AT
Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
Interne Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde

OSTERREICH

WIEN
WIEN

Abnormalitäten kardialer Calciumkanäle in der Duchenne Muskeldystrophie
Medizinische Universität Wien
Zentrum für Physiologie und Pharmakologie

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSTAT3 signaling network in MuSCs as therapeutic target for DMD
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedWhole body single aav microgene therapy in canine dmd
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedTherapeutics for rare and neglected diseases - science
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedGene therapy platform for rare diseases
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedBone abnormalities & healing defect in muscular dystrophy
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedImmune cell regulation of the regeneration of dystrophic muscle
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedTreatment of muscular dystrophy by increased angiogenesis
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDystrophic mouse colony and force assessment
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedEnhancing myoblast fusion in muscular dystrophy
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedGenetic modification of immune cells to improve muscle regeneration
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedMapping modifiers of cardiomyopathy un muscular dystrophy
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedMicrotubule regulated mechanotransduction in skeletal muscle
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedMuscle tregs in health and disease
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSarcolipin in duchenne muscular dystrophy
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedBioinformatics and genomics
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedHighthroughput screening and cell repository
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-Mitglied''Optimization of ao drugs 45; 51 & 53''
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedBiomarker discovery for ao accumulation in kidney
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedClinical evaluation of urine biomarkers for morpholino
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Förderung durch ein IRDiRC-Mitglied''Preclinical dosing optimization: dosing schedule; tissue''
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
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Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedStrategies to overcome immunity in gene therapy of dmd
Institution: Information not provided - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTE STAATEN

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

VEREINIGTES KONIGREICH

Edinburgh
EDINBURGH

VEREINIGTES KONIGREICH

Oxfordshire
OXFORD

Optimization of U7 snRNA vectors for therapy of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Le Gros Clark Building - University of Oxford
MRC Functional Genetics Unit

VEREINIGTES KONIGREICH

Oxfordshire
OXFORD

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedMICA: The role of utrophin in DMD and its therapeutic potential
University of Oxford
Department of Physiology, Anatomy and Genetics

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANKREICH

GRAND-EST
ILLKIRCH-GRAFFENSTADEN

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedCombining high throughput sequencing approaches to define the genetic bases of myopathies
Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire - IGBMC
Département Médecine translationnelle et neurogénétique

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
EVRY

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedWhite adipose tissue: a stem/stromal cell provider involved in muscle regeneration?
AFM Téléthon - Association Française contre les Myopathies

FRANKREICH

OCCITANIE
MONTPELLIER

Comparison and optimization of complete exome sequencing kits for the diagnosis of myopathies and muscular dystrophies
IURC - Institut Universitaire de Recherche Clinique
Laboratoire de génétique moléculaire

ITALIEN

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIEN

LAZIO
ROMA

KANADA

Alberta
CALGARY

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedIdentifying Cellular and Molecular Modifiers of Muscular Dystrophy
University of Calgary
Department of Biochemistry and Molecular Biology

KANADA

Ontario
OTTAWA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedDifferential role of myogenic regulatory factors in establishing muscle-specific gene expression
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

KANADA

Ontario
OTTAWA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSatellite Stem Cells from Skeletal Muscle for the Treatment of Neuromuscular Disease
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

KANADA

Ontario
OTTAWA, ONTARIO

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSIX family transcription factors in adult muscle regeneration.
University of Ottawa
Faculty of Medicine -

NIEDERLANDE

Zuid-Holland
LEIDEN

DEUTSCHLAND

Baden-Württemberg
TÜBINGEN

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedNEUROMICS: Integriertes europäisches Projekt zur Omikforschung von seltenen neuromuskulären und neurodegenerativen Erkrankungen -DE-
Institut für Medizinische Genetik und angewandte Genomik Tübingen
Institut für Medizinische Genetik und angewandte Genomik

DEUTSCHLAND

Nordrhein-Westfalen
BONN

DEUTSCHLAND

Nordrhein-Westfalen
KÖLN

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedNeuromics: Integrated European -omics research project for diagnosis and therapy in rare neuromuscular and neurodegenerative diseases - FR
Institut du Cerveau et de la Moelle épiničre (ICM) - Hôpital Pitié-Salpętričre
Equipe "Bases moléculaires, physiopathologie et traitement des maladies neurodégénératives"

ITALIEN

LOMBARDIA
MILANO

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedNEUROMICS: Integrated European Project on Omics Research of Rare Neuromuscular and Neurodegenerative Diseases - IT
Universitŕ degli Studi di Milano - Scienze Farmacologiche e Biomolecolari
Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali

JAPAN

JAPAN
TOKYO

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedEstablishment of Integrated Genome Analysis Center for Hereditary Muscle Disease
National Center of Neurology and Psychiatry
Department of Neuromuscular Research

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
CRÉTEIL

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedMuscle stem cell quiescence and heterogeneity
Faculté de Médecine de Créteil
Equipe "Biologie du systčme neuromusculaire"

SPANIEN

Andalucía
SEVILLA

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedCreation of a database of genetic variants in the gypsy population for the diagnosis and prevention of neuromuscular diseases
IBIS - Instituto de Biomedicina de Sevilla
Grupo de Fisiología molecular de la sinapsis

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANKREICH

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
EVRY

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedHUMAn Neuromuscular Integrative System for drug discovery
Université Paris Descartes - Paris 5
Centre de Neurophysique, Physiologie et Pathologie - CNRS UMR 8119

VEREINIGTES KONIGREICH

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

TREAT-NMD: Accelerating Treatments for Neuromuscular Diseases (coordination)
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

FRANKREICH

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedSTaHR : Stimulation of Targeted Homologous Recombination for Gene Therapy - FR
Muséum National d'Histoire Naturelle
Laboratoire Structure et Instabilité des Génomes - INSERM U1154 - CNRS 7196

FRANKREICH

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedFROGH : FRench Regional Origins in Genetics for Health - FR
Institut de Recherche en Santé - Université de Nantes
L'Institut du thorax - Inserm UMR 1087 / CNRS UMR 6291

ITALIEN

CAMPANIA
NAPOLI

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedTelethon Undiagnosed Disease Program - Revised Proposal
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Genomic Medicine - Telethon Institute of Genetics and Medicine

JAPAN

JAPAN
ADDRESS : NOT PROVIDED - JP

JAPAN

JAPAN
TOKYO

Förderung durch ein IRDiRC-MitgliedFormation of integrated omics analysis base of refractory diseases in children and perinatal period
National Center for Child Health and Development
Research Institute

Multizentrische Forschungsprojekte