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Ordenados por

Financiado por un miembro del IRDiRC =

Proyectos de investigación

ALEMANIA

Berlin
BERLIN

Financiado por un miembro del IRDiRCTAMDMD : Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy - a randomised placebo controlled phase 2 trial -DE-
DRK Kliniken Berlin Westend
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

AUSTRIA

WIEN
WIEN

Financiado por un miembro del IRDiRCLong-Term Observational Study of Translarna Safety and Effectiveness in Usual Care - AT
Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde

AUSTRIA

WIEN
WIEN

Cardiac calcium channel abnormalities in Duchenne Muscular Dystrophy
Medizinische Universität Wien
Zentrum für Physiologie und Pharmakologie

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

Financiado por un miembro del IRDiRCNEXTGEN-AAV: Development of next-generation AAV vectors for Duchenne muscular dystrophy
VUB_ Vrije Universiteit Brussel, Campus Jette
Department of Gene Therapy and Regenerative Medicine

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

"TARGET-DMD": preclinical validation of a novel gene therapy for Duchenne muscular dystrophy targeting the heart and skeletal muscle
VUB_ Vrije Universiteit Brussel, Campus Jette
Department of Gene Therapy and Regenerative Medicine

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
WOLUWE-SAINT-LAMBERT

Adiponectin mimics or targets: a brake on muscle inflammatory disorders and Duchenne muscular dystrophy ?
Pôle d'endocrinologie, diabète et nutrition (EDIN), UCL
Pôle d'endocrinologie, diabète et nutrition (EDIN)

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
WOLUWE-SAINT-LAMBERT

Financiado por un miembro del IRDiRCThe beneficial properties of AdipoRon in dystrophinopathies
Pôle d'endocrinologie, diabète et nutrition (EDIN), UCL
Pôle d'endocrinologie, diabète et nutrition (EDIN)

BELGICA

VLAAMS BRABANT
LEUVEN

Financiado por un miembro del IRDiRCSmad9 perturbation studies to boost myogenic commitment of stem cells
University Hospitals Leuven - Gasthuisberg
Stem Cell Biology and Embryology

CANADA

Alberta
EDMONTON

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financiado por un miembro del IRDiRCGenetic Regulation of Myogenesis
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

CANADA

Ontario
TORONTO

CANADA

Québec
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Financiado por un miembro del IRDiRCElucidation of Wnt7a mechanism of action for muscle regeneration
Institution: Information not provided - CA

CANADA

Québec
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CANADA

Québec
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CANADA

Québec
MONTRÉAL

Financiado por un miembro del IRDiRCStrategies for therapy of respiratory muscle failure in muscular dystrophy
Meakins-Christie Laboratories
Meakins-Christie Labs

CANADA

Québec
QUÉBEC

Financiado por un miembro del IRDiRCCorrection of the dystrophin gene with TAL effector nuclease and the CRISPR system
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

CANADA

Québec
QUÉBEC

Financiado por un miembro del IRDiRCCan laminin-111 be used to treat Duchenne Muscular Dystrophy alone or in combination with myoblast transplantation?
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCSTAT3 signaling network in MuSCs as therapeutic target for DMD
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCWhole body single aav microgene therapy in canine dmd
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCTherapeutics for rare and neglected diseases - science
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCGene therapy platform for rare diseases
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCGenetic modification of immune cells to improve muscle regeneration
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCMicrotubule regulated mechanotransduction in skeletal muscle
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCMuscle tregs in health and disease
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCSarcolipin in duchenne muscular dystrophy
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCBioinformatics and genomics
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCHighthroughput screening and cell repository
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCOptimization of ao drugs 45; 51 & 53
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCBiomarker discovery for ao accumulation in kidney
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCClinical evaluation of urine biomarkers for morpholino
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCPreclinical dosing optimization: dosing schedule; tissue
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCStrategies to overcome immunity in gene therapy of dmd
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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Financiado por un miembro del IRDiRCTranslational suppression of nonsense mutations found in DMD
Institution: Information not provided - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
GIF-SUR-YVETTE

Financiado por un miembro del IRDiRCRescue_ribosome : Rescue Pathways for unrecycled ribosomes - FR
Institut de Biologie Intégrative de la Cellule (I2BC)
Département Biologie des Génomes

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
GIF-SUR-YVETTE

Financiado por un miembro del IRDiRCRestoration of Ca2+-signalling in mdx mice by targeting the endo-lysosmal two-pore channel (TPC)
Institut des Neuroscieces Paris-Saclay
Code neuronal & perception auditive

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
ORSAY

Financiado por un miembro del IRDiRCDystrophins In The Nervous System: From Neurophysiology to Molecular Therapy
Université Paris-Sud
Institut des Neurosciences Paris-Saclay

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Implementation of non-invasive prenatal diagnosis of rare and severe monogenic diseases
CHU Paris Centre - Hôpital Cochin, Site Cochin
Service de génétique et biologie moléculaires

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
VERSAILLES

Financiado por un miembro del IRDiRCElucidate the molecular mechanism leading to the generation of revertant dystrophin-positive fibers in muscle dystrophic DmdEGFP-mdx reporter mouse
Université de Versailles Saint-Quentin
Laboratoire Handicap neuromusculaire : Physiopathologue, Biotechnologies et Pharmacologies appliquées (END-ICAP) - UMR U1179

FRANCIA

OCCITANIE
MONTPELLIER

Financiado por un miembro del IRDiRCTowards a better understanding of the interplay between cis-acting elements and trans factors driving DMD pre-MRNA splicing
IURC - Institut Universitaire de Recherche Clinique
Laboratoire de génétique moléculaire

FRANCIA

OCCITANIE
MONTPELLIER

Financiado por un miembro del IRDiRCCardiac dysfunction in Duchenne Muscle Dystrophy children : pathophysiological role of type 2 ryanodine receptor through hiPSC-derived cardimyocytes
Université Montpellier II
Caractérisation de cardiomyocytes DMD et CPVT « patient-specific » dérivés de cellules souches pluripotentes induites

FRANCIA

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Financiado por un miembro del IRDiRCTOLGEN: In vivo AAV-based gene transfer to the muscle: Deciphering host immune responses - FR
IRS2 - Nantes Biotech
Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques

ITALIA

EMILIA ROMAGNA
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ITALIA

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCExosome-mediated HDACi/miR-143/STAT3 network in the regulation of satellite cells expansion and muscle regeneration
IRCCS Fondazione Santa Lucia
Laboratorio di Epigenetica e Farmacologia Rigenerativa

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCNew therapeutic strategies based on FAPs-derived Exosomes in the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
IRCCS Fondazione Santa Lucia
Laboratorio di Epigenetica e Farmacologia Rigenerativa

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCRole of Dystrophin-associated protein complex (DPC) in intracellular signaling and trafficking pathways
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale Malattie Rare

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCLong term natural history in Duchenne muscular dystrophy
Policlinico Universitario "A. Gemelli"
U.O.C. Neuropsichiatria Infantile

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCRole of HDAC4 in muscular dystrophy and regeneration
Sapienza Università di Roma - Sezione di Ricerca "Valdoni Lab"
Dipartimento di Scienze Anatomiche, Istologiche, Medico Legali e dell'Apparato Locomotore

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCAssessment of upper limb function in non ambulant Duchenne muscular dystrophy
Università Cattolica del Sacro Cuore
Istituto di Neurologia

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

Financiado por un miembro del IRDiRCHMGB1 Redox Forms as New Targets in Duchenne Muscular Dystrophy
IRCCS Ospedale San Raffaele
Unit of Chromatin Dynamics - division of Genetics and Cell Biology

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

ITALIA

TOSCANA
FIRENZE

Financiado por un miembro del IRDiRCA novel in vitro Duchenne Muscular Dystrophy cardiomyopathy model: human iPSC-derived cardiomyocytes for mechanistic studies
Università degli studi di Firenze-Dip. di Medicina Sperimentale e Clinica
Dipartimento di Medicina Sperimentale e Clinica

ITALIA

VENETO
PADOVA

JAPON

JAPAN
OKAYAMA

Financiado por un miembro del IRDiRCResearch for practical application of an innovative peptide drug for DMD
Kawasaki Medical School
Department of Neurology

JAPON

JAPAN
TOKYO

Financiado por un miembro del IRDiRCDevelopment of a novel peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino therapy for Duchenne muscular dystrophy.
National Center of Neurology and Psychiatry
Department of Molecular Therapy

PAISES BAJOS (LOS)

Gelderland
NIJMEGEN

PAISES BAJOS (LOS)

Gelderland
NIJMEGEN

PAISES BAJOS (LOS)

Zuid-Holland
LEIDEN

REINO UNIDO (EL)

Oxfordshire
OXFORD

Optimization of U7 snRNA vectors for therapy of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Le Gros Clark Building - University of Oxford
MRC Functional Genetics Unit

REINO UNIDO (EL)

Oxfordshire
OXFORD

Financiado por un miembro del IRDiRCMICA: The role of utrophin in DMD and its therapeutic potential
University of Oxford
Department of Physiology, Anatomy and Genetics

CANADA

Ontario
HAMILTON

Financiado por un miembro del IRDiRCRole of Xin, an actin-binding protein, in satellite cells and muscular dystrophies
McMaster University
Department of Pathology and Molecular Medicine

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCInterventions in genetic counseling
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCRegulation of subcellular organization in skeletal muscle
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

BRETAGNE
RENNES

Structure and function of dystrophin in relation with mutations / deletions in the human dystrophinopathies
Faculté de médecine de Rennes
Institut de Génétique et Développement de Rennes - UMR6290

ITALIA

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

REINO UNIDO (EL)

West Midlands
BIRMINGHAM

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

Financiado por un miembro del IRDiRCSIX homeoproteins and muscle stem cells properties
Institution: Information not provided - FR

CANADA

Alberta
CALGARY

Financiado por un miembro del IRDiRCIdentifying Cellular and Molecular Modifiers of Muscular Dystrophy
University of Calgary
Department of Biochemistry and Molecular Biology

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financiado por un miembro del IRDiRCDifferential role of myogenic regulatory factors in establishing muscle-specific gene expression
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financiado por un miembro del IRDiRCSatellite Stem Cells from Skeletal Muscle for the Treatment of Neuromuscular Disease
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

CANADA

Ontario
OTTAWA, ONTARIO

Financiado por un miembro del IRDiRCSIX family transcription factors in adult muscle regeneration.
University of Ottawa
Faculty of Medicine -

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

GRAND-EST
ILLKIRCH-GRAFFENSTADEN

Financiado por un miembro del IRDiRCCombining high throughput sequencing approaches to define the genetic bases of myopathies
Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire - IGBMC
Département Médecine translationnelle et neurogénétique

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
EVRY

Financiado por un miembro del IRDiRCWhite adipose tissue: a stem/stromal cell provider involved in muscle regeneration?
AFM Téléthon - Association Française contre les Myopathies

FRANCIA

OCCITANIE
MONTPELLIER

Comparison and optimization of complete exome sequencing kits for the diagnosis of myopathies and muscular dystrophies
IURC - Institut Universitaire de Recherche Clinique
Laboratoire de génétique moléculaire

FRANCIA

OCCITANIE
TOULOUSE

Financiado por un miembro del IRDiRCIntermuscular adipose tissue as a trigger of muscle wasting?
Institut des Maladies Métaboliques et Cardiovasculaires
Laboratoire de recherche sur les obésités

ITALIA

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIA

LAZIO
ROMA

PAISES BAJOS (LOS)

Zuid-Holland
LEIDEN

ESPAÑA

Madrid
MADRID

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

Financiado por un miembro del IRDiRCNEUROMICS: Integrated European Project on Omics Research of Rare Neuromuscular and Neurodegenerative Diseases - IT
Università degli Studi di Milano - Scienze Farmacologiche e Biomolecolari
Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali

JAPON

JAPAN
TOKYO

Financiado por un miembro del IRDiRCEstablishment of Integrated Genome Analysis Center for Hereditary Muscle Disease
National Center of Neurology and Psychiatry
Department of Neuromuscular Research

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
CRÉTEIL

Financiado por un miembro del IRDiRCMuscle stem cell quiescence and heterogeneity
Faculté de Médecine de Créteil
Equipe "Biologie du système neuromusculaire"

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financiado por un miembro del IRDiRCSTaHR : Stimulation of Targeted Homologous Recombination for Gene Therapy - FR
Muséum National d'Histoire Naturelle
Laboratoire Structure et Instabilité des Génomes - INSERM U1154 - CNRS 7196

FRANCIA

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Financiado por un miembro del IRDiRCFROGH : FRench Regional Origins in Genetics for Health - FR
Institut de Recherche en Santé - Université de Nantes
L'Institut du thorax - Inserm UMR 1087 / CNRS UMR 6291

ITALIA

CAMPANIA
NAPOLI

Financiado por un miembro del IRDiRCTelethon Undiagnosed Disease Program - Revised Proposal
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Genomic Medicine - Telethon Institute of Genetics and Medicine

JAPON

JAPAN
TOKYO

Financiado por un miembro del IRDiRCFormation of integrated omics analysis base of refractory diseases in children and perinatal period
National Center for Child Health and Development
Research Institute

BELGICA

ANTWERPEN
ANTWERPEN

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financiado por un miembro del IRDiRCHUMAn Neuromuscular Integrative System for drug discovery
Université Paris Descartes - Paris 5
Centre de Neurophysique, Physiologie et Pathologie - CNRS UMR 8119

FRANCIA

PROVENCE-ALPES-COTE D'AZUR
MARSEILLE

Financiado por un miembro del IRDiRCTranslational Research in Marseille : towards Therapeutic Development for Rare Diseases
CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
Laboratoire de génétique moléculaire

ITALIA

VENETO
PADOVA

Financiado por un miembro del IRDiRCThe role of Raptor/mTORC1 in adult skeletal muscle
Venetian Institute of Molecular Medicine
Dipartimento di Scienze Biomediche

REINO UNIDO (EL)

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

TREAT-NMD: Accelerating Treatments for Neuromuscular Diseases (coordination)
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

Proyectos de investigación multicéntricos