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Ordenados por

Financiado por un miembro del IRDiRC = Miembro de una ERN =

Proyectos de investigación

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

Financiado por un miembro del IRDiRCSIX homeoproteins and muscle stem cells properties
Institution: Information not provided - FR

ALEMANIA

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

ALEMANIA

Bayern
ERLANGEN

Neuromuscular endplate pathology in autosomal dominant and recessive desminopathies
Universitätsklinikum Erlangen - Kopfkliniken
Neuropathologisches Institut

CANADA

Ontario
HAMILTON

Financiado por un miembro del IRDiRCRole of Xin, an actin-binding protein, in satellite cells and muscular dystrophies
McMaster University
Department of Pathology and Molecular Medicine

ESPAÑA

Cataluña
BARCELONA

Caracterización del papel de los precursores fibroadipogénicos en el proceso degenerativo de las distrofias musculares
Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Unidad funcional de enfermedades autoinmunitarias sistémicas

ESPAÑA

Comunidad Valenciana
VALENCIA

Implicaciones cognitivas de la distrofia muscular de Duchenne/Becher. Cohorte española
IIS La Fe - Instituto de Investigación Sanitaria La Fe
Grupo de investigación en patología neuromuscular y ataxias

ESPAÑA

Comunidad Valenciana
VALENCIA

Mecanismos moleculares en el desarrollo de escoliosis en distrofias musculares de cinturas
Universitat de València. Facultat de Medicina i Odontologia
Departamento de Bioquímica y Biología Molecular

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCInterventions in genetic counseling
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCThe sarcoglycan complex in skeletal muscle mechanotransduction
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCRegulation of subcellular organization in skeletal muscle
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

BRETAGNE
RENNES

Structure and function of dystrophin in relation with mutations / deletions in the human dystrophinopathies
Faculté de médecine de Rennes
Institut de Génétique et Développement de Rennes - UMR6290

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
EVRY

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
FONTENAY-AUX-ROSES

Financiado por un miembro del IRDiRCFunctional analysis of separase-dependent lamins' regulation in AD-EDMD
Institut de biologie François Jacob
Laboratoire Réparation Et Vieillissement - LREV

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financiado por un miembro del IRDiRCTreatment of Anthacycline-Induced Cardiomyopathy by Intravenous Administration of Cardiovascular Progenitor Cell-Derived Extracellular Vesicles
CHU Paris IdF Ouest - HEGP Hôpital Européen Georges Pompidou
Thérapie cellulaire en pathologie cardiovasculaire

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
VERSAILLES

Financiado por un miembro del IRDiRCThe impact of residual dystrophin on the natural history of dystrophinopathies.
Université de Versailles Saint-Quentin
UMR U1179 - Handicap neuromusculaire : Physiopathologie, Biothérapie et Pharmacologie appliquées

FRANCIA

OCCITANIE
MONTPELLIER

Financiado por un miembro del IRDiRCUnravelling molecular mechanisms of DMD gene splicing regulation and their roles as disease modifiers in Duchenne muscular Dystrophy.
Institut Universitaire de Recherche Clinique EA 7402 Université de Montpellier
Laboratoire de Génétique de Maladies Rares

FRANCIA

PROVENCE-ALPES-COTE D'AZUR
NICE

Financiado por un miembro del IRDiRCDeciphering the role of the heterochromatin conformation in Emery Dreifuss Muscular Dystrophy (EDMD)
Institute for Research on Cancer and Aging
Department of Medical Genetics

ITALIA

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCRole of miR-200c in dystrophic muscle regeneration of mdx mice and DMD patients
Istituto Dermopatico dell'Immacolata - IRCCS
I Divisione Dermatologia

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCIn vivo characterization of miR-200c in regeneration of dystrophic skeletal muscles in mdx mice
Sapienza Università di Roma
Dipartimento di Genetica e Biologia Molecolare

ITALIA

LIGURIA
GENOVA

Financiado por un miembro del IRDiRCExtracellular ATP and T regulatory cells: new therapeutics targets in alpha-sarcoglycan deficient muscular dystrophy (LGMD2D)
IRCCS Istituto G. Gaslini - Ospedale Pediatrico
U.O.C. Neurologia pediatrica e Malattie muscolari

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

ALEMANIA

Berlin
BERLIN

Financiado por un miembro del IRDiRCTAMDMD: Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy - a randomised placebo controlled phase 2 trial - DE
DRK Kliniken Berlin Westend
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

AUSTRIA

WIEN
WIEN

Financiado por un miembro del IRDiRCLong-Term Observational Study of Translarna Safety and Effectiveness in Usual Care - AT
Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

Financiado por un miembro del IRDiRCNEXTGEN-AAV: Development of next-generation AAV vectors for Duchenne muscular dystrophy
VUB_ Vrije Universiteit Brussel, Campus Jette
Department of Gene Therapy and Regenerative Medicine

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
LOUVAIN-LA-NEUVE

Financiado por un miembro del IRDiRCTherapeutic potential of AdipoRon, an Adiponectin receptor agonist, in Duchenne Muscular Dystrophy
Université Catholique de Louvain - UCL
Université catholique de Louvain

CANADA

Alberta
EDMONTON

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financiado por un miembro del IRDiRCGenetic Regulation of Myogenesis
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financiado por un miembro del IRDiRCStimulating cilia-mediated Hedgehog signaling to restore dystrophin-deficient satellite cell function
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

CANADA

Ontario
TORONTO

CANADA

Québec
ADDRESS: NOT PROVIDED - CA

Financiado por un miembro del IRDiRCElucidation of Wnt7a mechanism of action for muscle regeneration
Institution: Information not provided - CA

CANADA

Québec
ADDRESS: NOT PROVIDED - CA

CANADA

Québec
ADDRESS: NOT PROVIDED - CA

CANADA

Québec
MONTRÉAL

Financiado por un miembro del IRDiRCStrategies for therapy of respiratory muscle failure in muscular dystrophy
Meakins-Christie Laboratories
Meakins-Christie Labs

CANADA

Québec
QUÉBEC

Financiado por un miembro del IRDiRCCorrection of the dystrophin gene with TAL effector nuclease and the CRISPR system
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

CANADA

Québec
QUÉBEC

Financiado por un miembro del IRDiRCCan laminin-111 be used to treat Duchenne Muscular Dystrophy alone or in combination with myoblast transplantation?
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

ESPAÑA

Cataluña
BARCELONA

Financiado por un miembro del IRDiRCNovel strategies to ameliorate Duchenne Muscular Dystrophy
Universitat Pompeu Fabra. Campus del Mar
Grupo de Biología Celular

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCSTAT3 signaling network in MuSCs as therapeutic target for DMD
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCWhole body single aav microgene therapy in canine dmd
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCTherapeutics for rare and neglected diseases - science
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCGene therapy platform for rare diseases
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCMicrotubule regulated mechanotransduction in skeletal muscle
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCMuscle tregs in health and disease
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCSarcolipin in duchenne muscular dystrophy
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCBioinformatics and genomics
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
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Financiado por un miembro del IRDiRCHighthroughput screening and cell repository
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCOptimization of ao drugs 45; 51 & 53
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCBiomarker discovery for ao accumulation in kidney
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCClinical evaluation of urine biomarkers for morpholino
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCPreclinical dosing optimization: dosing schedule; tissue
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financiado por un miembro del IRDiRCStrategies to overcome immunity in gene therapy of dmd
Institution: Information not provided - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

Financiado por un miembro del IRDiRCTranslational suppression of nonsense mutations found in DMD
Institution: Information not provided - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
GIF-SUR-YVETTE

Financiado por un miembro del IRDiRCRescue_ribosome : Rescue Pathways for unrecycled ribosomes - FR
Institut de Biologie Intégrative de la Cellule (I2BC)
Département Biologie des Génomes

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
GIF-SUR-YVETTE

Financiado por un miembro del IRDiRCRestoration of Ca2+-signalling in mdx mice by targeting the endo-lysosmal two-pore channel (TPC)
Institut des Neuroscieces Paris-Saclay
Code neuronal & perception auditive

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Implementation of non-invasive prenatal diagnosis of rare and severe monogenic diseases
CHU Paris Centre - Hôpital Cochin, Site Cochin
Service de génétique et biologie moléculaires

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
VERSAILLES

Financiado por un miembro del IRDiRCInduction of immunological tolerance by dual muscle and liver gene transfer for Duchenne muscular dystrophy
Université de Versailles Saint-Quentin
UMR U1179 - Handicap neuromusculaire : Physiopathologie, Biothérapie et Pharmacologie appliquées

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
VERSAILLES

Financiado por un miembro del IRDiRCElucidate the cellular and molecular mechanisms involved in the generation of revertant dystrophin-positive fibers using the dystrophic DmdEGFP-mdx reporter mouse.
Université de Versailles Saint-Quentin
UMR U1179 - Handicap neuromusculaire : Physiopathologie, Biothérapie et Pharmacologie appliquées

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
VERSAILLES

Financiado por un miembro del IRDiRCElucidate the molecular mechanism leading to the generation of revertant dystrophin-positive fibers in muscle dystrophic DmdEGFP-mdx reporter mouse
Université de Versailles Saint-Quentin
Laboratoire Handicap neuromusculaire : Physiopathologue, Biotechnologies et Pharmacologies appliquées (END-ICAP) - UMR U1179

FRANCIA

OCCITANIE
MONTPELLIER

Financiado por un miembro del IRDiRCTowards a better understanding of the interplay between cis-acting elements and trans factors driving DMD pre-MRNA splicing
IURC - Institut Universitaire de Recherche Clinique
Laboratoire de génétique moléculaire

FRANCIA

OCCITANIE
MONTPELLIER

Financiado por un miembro del IRDiRCCardiac dysfunction in Duchenne Muscle Dystrophy children : pathophysiological role of type 2 ryanodine receptor through hiPSC-derived cardimyocytes
Université Montpellier II
Caractérisation de cardiomyocytes DMD et CPVT « patient-specific » dérivés de cellules souches pluripotentes induites

FRANCIA

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Financiado por un miembro del IRDiRCTOLGEN: In vivo AAV-based gene transfer to the muscle: Deciphering host immune responses - FR
IRS2 - Nantes Biotech
Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques

ITALIA

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIA

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCExosome-mediated HDACi/miR-143/STAT3 network in the regulation of satellite cells expansion and muscle regeneration
IRCCS Fondazione Santa Lucia
Laboratorio di Epigenetica e Farmacologia Rigenerativa

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCNew therapeutic strategies based on FAPs-derived Exosomes in the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
IRCCS Fondazione Santa Lucia
Laboratorio di Epigenetica e Farmacologia Rigenerativa

ITALIA

LAZIO
ROMA

Financiado por un miembro del IRDiRCRole of Dystrophin-associated protein complex (DPC) in intracellular signaling and trafficking pathways
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale Malattie Rare

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

Financiado por un miembro del IRDiRCHMGB1 Redox Forms as New Targets in Duchenne Muscular Dystrophy
IRCCS Ospedale San Raffaele
Unit of Chromatin Dynamics - division of Genetics and Cell Biology

ITALIA

VENETO
PADOVA

ITALIA

VENETO
PADOVA

Financiado por un miembro del IRDiRCRole of Cyclophilins in Duchenne Muscular Dystrophy
Università degli Studi di Padova- Polo A.Vallisneri
Dipartimento di Scienze Biomediche

ITALIA

VENETO
PADOVA

Financiado por un miembro del IRDiRCTargeting the Mitochondrial Calcium Uniporter to counteract Duchenne Muscular Dystrophy
Università degli Studi di Padova- Polo A.Vallisneri
Dipartimento di Scienze Biomediche

JAPON

JAPAN
NAGANO

Financiado por un miembro del IRDiRCResearch on natural history of Becker muscular dystrophy for establishment of preventive medicine
National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
Department of Neurology

JAPON

JAPAN
OKAYAMA

Financiado por un miembro del IRDiRCResearch for practical application of an innovative peptide drug for DMD
Kawasaki Medical School
Department of Neurology

JAPON

JAPAN
TOKYO

Financiado por un miembro del IRDiRCDevelopment of a novel peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino therapy for Duchenne muscular dystrophy.
National Center of Neurology and Psychiatry
Department of Molecular Therapy

PAISES BAJOS (LOS)

Gelderland
NIJMEGEN

PAISES BAJOS (LOS)

Gelderland
NIJMEGEN

PAISES BAJOS (LOS)

Zuid-Holland
LEIDEN

REINO UNIDO (EL)

Oxfordshire
OXFORD

Financiado por un miembro del IRDiRCMICA: The role of utrophin in DMD and its therapeutic potential
University of Oxford
Department of Physiology, Anatomy and Genetics

Proyectos de investigación multicéntricos